Ennen siirtoa 5-atsasitidiini potilailla, joilla on korkean riskin myelodysplastinen oireyhtymä ja jotka ovat ehdokkaita allogeeniseen hematopoieettiseen solunsiirtoon
torstai 11. syyskuuta 2014 päivittänyt: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
Pilottitutkimus siirtoa edeltävästä 5-atsasitidiinista (Vidaza) potilailla, joilla on korkean riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), jotka ovat ehdokkaita allogeeniseen hematopoieettiseen solunsiirtoon
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, auttaako korkean riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) sairastavien ihmisten hoito 5-atsasitidiinilla (Vidaza) ennen allogeenistä hematopoieettista solusiirtoa (HCT) estämään myelodysplastisen oireyhtymän uusiutumista.
Aiemmassa tutkimuksessa 5-atsasitidiini näytti auttavan MDS-potilaan luuydintä alkamaan toimia normaalimmin. Tämä tarkoittaa, että luuydinsolut voivat kasvaa ja tehdä työnsä haluamallaan tavalla. Food and Drug Administration (FDA) on hyväksynyt 5-atsasitidiinin MDS:n hoitoon. 5-atsasitidiinin vaikutusta potilailla, jotka saavat hematopoieettisia solusiirtoja, ei ole tutkittu.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
TUTKIMUSSUUNNITELMA
- Tämä on yhden keskuksen mahdollinen kokeilu
- Potilaat, joilla on korkea riski MDS ja jotka ovat mahdollisesti oikeutettuja HCT:hen, otetaan mukaan.
- Luovuttajien etsintä aloitetaan ja 5-atsasitidiinia annetaan normaalin käytännön mukaisesti.
- 5-atsasitidiiniannos on 75 mg/M^2/vrk ihonalaisesti normaalikäytännön mukaan (yleensä tämä on 7 päivää kuukaudessa, mutta muutoksia tapahtuu kliinisistä ja laboratorioparametreista riippuen).
- Potilaat, joille ei löydy sopivaa luovuttajaa, voivat jatkaa 5-atsasitidiinin käyttöä standardihoitoa kohti. Näitä potilaita seurataan, kunnes MDS etenee akuuttiin myelogeeniseen leukemiaan (AML) tai kuolemaan, enintään vuoden ajan.
- Jos sopiva luovuttaja saadaan, potilas siirtyy HCT:hen. HCT-hoito-ohjelman määrää veri- ja luuydinsiirtolääkäri (BMT). HCT:tä odotellessa voidaan antaa lisäjaksoja 5-atsasitidiinia. Pre-HCT-hoito-ohjelma aloitetaan viimeistään 8 viikon ja vähintään 4 viikon kuluttua viimeisestä 5-atsasitidiinin annosta.
- Koska 5-atsasitidiinin syklien lukumäärää ei ole standardoitu ja edellä mainittu potilaidemme retrospektiivinen katsaus osoitti, että KAIKKI 5-atsasitidiinialtistus hyödyttää, todellista 5-atsasitidiinin annostelujaksojen määrää ei määritellä. Lisäksi, koska suuren riskin MDS-potilaiden keskimääräinen kuolemisaika on 0,4 vuotta, on vältettävä viivästyksiä HCT:n käyttöönoton jälkeen, kun se on saatavilla.
- Luuydinbiopsia suoritetaan taudin hoidon vasteen arvioimiseksi uudelleen viimeisen 5-atsasitidiinijakson ennen elinsiirtoa tai neljännen 5-atsasitidiinisyklin jälkeen sen mukaan, kumpi tulee ensin. Huomaa, että sekä biopsia että biopsian ajoitus ovat tavallinen arviointimenettely.
- Luovuttajan esisolujen keräämisen määrää BMT:tä hoitava lääkäri.
HCT
- Potilaalle suoritetaan HCT, joka on määrätty hoitavan BMT-lääkärin mukaan.
- Tukihoito perustuu laitosohjeisiin, kantasolukeräyksiin, prosessointiin ja laboratoriotutkimuksiin
Kantasolukokoelmat, käsittely ja laboratoriotutkimukset
- Siirteen arviointi, käsittely ja karakterisointi tehdään laitoksen ohjeiden mukaisesti
- Kimerismitesti tehdään siirron jälkeisen siirron dokumentoimiseksi normaalin käytännön mukaisesti.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
25
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 68 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mahdollinen ehdokas HCT:hen.
- Histologisesti vahvistettu diagnoosi aiemman korkean riskin myelodysplastisen oireyhtymän (MDS) diagnoosin patologisella tarkastelulla: International Prognostic Scoring System (IPSS) > 1 tai AML-MDS tai hoitoon liittyvä MDS.
- Seerumin bilirubiinitasot ≤ 1,5 kertaa laboratorionormaalin yläraja (ULN). Korkeammat tasot ovat hyväksyttäviä, jos ne johtuvat aktiivisesta hemolyysistä tai tehottomasta erytropoieesista; Seerumin glutamiini-oksaloetikkatransaminaasi (SGOT) [aspartaattiaminotransferaasi (AST)] tai seerumin glutamiini-pyruviinitransaminaasi (SGPT) [alaniiniaminotransferaasi (ALT)] tasot ≤2 x ULN.
- Seerumin kreatiniiniarvot ≤1,5 x ULN
- Karnofskyn suorituskykytila suurempi tai yhtä suuri kuin 70 %
- Allekirjoitettu tietoinen suostumuslomake institutionaalisten käytäntöjen mukaisesti
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu tai epäilty yliherkkyys Vidazalle tai mannitolille
- Raskaana oleville tai imettäville naisille
- Ihmisen immuunikatovirus (HIV) tai seropositiivinen, vahvistettu nukleiinihappoamplifikaatiotestillä (NAT)
- Aktiivinen keskushermoston (CNS) pahanlaatuisuus
- Aktiivinen infektio
- Primaarisen hepatooman historia tai esiintyminen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Yhdistetty terapia
5-atsasitidiinihoitoa seurasi allogeeninen hematopoieettinen solusiirto (HCT).
|
Kun potilaat ovat ilmoittautuneet, he saavat ennen siirtoa 5-atsasitidiinia (Vidaza) 75 mg/M^2/vrk ihonalaisesti 5-7 päivän ajan 28 päivän välein).
Annosta ja ajoitusta voidaan muuttaa kliinisten ja hematologisten parametrien perusteella.
Muut nimet:
Potilaat saavat elinsiirron, jos heillä on joko sopiva sisarus tai muu luovuttaja.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on relapse-free Survival (RFS)
Aikaikkuna: Vuosi allogeenisen HCT:n jälkeen
|
Relapsivapaa eloonjääminen vuoden kuluttua allogeenisesta HCT:stä MDS-potilailla, jotka saivat vähintään yhden täydellisen 5-atsasitidiinisyklin (Vidaza) ennen transplantaatiota.
Uusiutunut sairaus: jos täydellinen remissio (CR) - yli 5 % blasteja luuytimessä; jos osittaisella vasteella (PR) - enemmän kuin 30 % blastien lisääntyminen luuytimessä; jos sairaus on stabiili (SD) - palaa hoitoa edeltäviin perifeerisen veren pitoisuuksiin ja verensiirtotarpeisiin sairauden vuoksi.
|
Vuosi allogeenisen HCT:n jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaisvastausprosentti (ORR)
Aikaikkuna: Jopa kuuden (28 päivän) 5-atsasitidiinisyklin lopussa
|
Esiallogeeniset HCT-vasteet 5-atsasitidiinille (Vidaza), kansainvälisen työryhmän kriteerien perusteella: Täydellinen remissio (CR); Osittainen vastaus (PR); Stabiili sairaus (SD).
Pistearviot ja 95 %:n luottamusvälit laskettiin vastesuhteelle 5-atsasitidiiniin, arvioitiin luuytimen arvioinnissa 4 5-atsasitidiinisyklin jälkeen tai ennen HCT:tä sen mukaan, kumpi tuli ensin.
CR: Luuydin, jossa on 5 % myeloblasteja ja kaikkien solulinjojen normaali kypsyminen.
PR: Kaikki CR-kriteerit, jos ne olivat epänormaaleja ennen hoitoa, paitsi luuydinblastit, vähenivät 50 % esikäsittelyyn verrattuna, mutta silti > 5 %.
SD: CR:n, PR:n, uusiutuneen (tai etenevän) sairauden saavuttamatta jättäminen.
|
Jopa kuuden (28 päivän) 5-atsasitidiinisyklin lopussa
|
|
Hematopoieettisten solujen siirtoon (HCT) siirtyneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Niiden potilaiden osuus, jotka osallistuivat myöhemmin allogeeniseen HCT:hen.
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Kaikkien osallistujien kokonaiseloonjääminen vuoden kuluttua ensimmäisestä 5-atsasitidiiniannoksesta (Vidaza).
Kokonaiseloonjääminen laskettiin Kaplan-Meierin menetelmällä standardivirheillä, jotka laskettiin Greenwoodin kaavalla.
|
Yksi vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Teresa Field, M.D., Ph.D., H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
- Päätutkija: Janelle Perkins, Pharm.D., H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. maaliskuuta 2008
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2013
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 16. huhtikuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 16. huhtikuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 17. huhtikuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 22. syyskuuta 2014
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. syyskuuta 2014
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MCC-15158
- 106349 (Muu tunniste: USF IRB)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .