3～5歳の嚢胞性線維症患者におけるPulmozyme®（ドルナーゼアルファ）の研究
2016年11月25日 更新者：Genentech, Inc.
3～5歳の嚢胞性線維症患者を対象としたパルモザイム®の第IV相多施設無作為化二重盲検プラセボ対照試験
これは、肺機能、健康関連の生活の質 (HRQOL)、および 3 ～ 5 年間の呼吸器症状に対するパルモザイムの効果を評価することを目的とした、多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照第 IV 相試験でした。嚢胞性線維症（CF）の年長児。
約 40 人の患者がこの研究に登録される予定でした。
しかし、無作為割り当ての対象となり治療を受けた患者は 3 名のみで、パルモザイム群が 1 名、プラセボ群が 2 名でした。
3 人の患者全員が研究の評価を完了しましたが、使用可能な肺機能検査 (PFT) データがありませんでした。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
3
段階
- フェーズ 4
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～5年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 署名済みのインフォームド・コンセントフォーム
- 3～5歳以上
- 嚢胞性線維症の診断
除外基準:
- 訪問1の56日以内に計画吸入パルモザイムまたは高張食塩水を投与されている小児、または訪問1の28日前に任意のパルモザイムを投与されている小児
- -訪問1前の4週間以内に臨床介入試験に参加したこと
- 訪問1の前28日以内に治験薬または治験機器を使用した
- 研究者の判断に患者が関与するリスクを高める可能性のあるその他の状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
|
2.5 mL (2.5 mg) プラセボを 1 日 1 回、16 (+/-2) 日間噴霧
|
|
実験的：ドルナーゼアルファ
|
2.5 mL (2.5 mg) ドルナーゼ アルファを 1 日 1 回、16 (+/-2) 日間噴霧
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
来院 2 から来院 3 までの 8 Hz (Xrs8) でのリアクタンスの変化 (治験薬治療後の来院 2 のベースラインから来院 3 への変化)。
時間枠：訪問 2 から訪問 3 まで (16 +/- 2 日)
|
強制オシロメトリーの基本原理は、気道開口部に加えられる外部圧力に応じた圧力と流量の変化を測定することによって肺機能を評価できるということです。
リアクタンスは、特定の周波数での圧力振動に応じた圧力と体積の変化、およびこれらの変化率を組み込んだ複雑な尺度です。
(主要エンドポイントには 8Hz が使用されました)。
リアクタンスは肺の弾性特性を反映すると考えられています。
|
訪問 2 から訪問 3 まで (16 +/- 2 日)
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
4、6、10 Hz でのリアクタンスの変化 (Xrs4、Xrs6、および Xrs10)
時間枠：訪問 2 から訪問 3 まで (16 +/- 2 日)
|
強制オシロメトリーの基本原理は、気道開口部に加えられる外部圧力に応じた圧力と流量の変化を測定することによって肺機能を評価できるということです。
リアクタンスは、特定の周波数での圧力振動に応じた圧力と体積の変化、およびこれらの変化率を組み込んだ複雑な尺度です。
(主要エンドポイントには 8Hz が使用されました)。
リアクタンスは肺の弾性特性を反映すると考えられています。
|
訪問 2 から訪問 3 まで (16 +/- 2 日)
|
|
4、6、8、10Hzでの抵抗変化（Rrs4、Rrs6、Rrs8、Rrs10）
時間枠：訪問 2 から訪問 3 まで (16 +/- 2 日)
|
強制オシロメトリーの基本原理は、気道開口部に加えられる外部圧力に応じた圧力と流量の変化を測定することによって肺機能を評価できるということです。
抵抗は、圧力と体積の変化の欠如と、特定の周波数での圧力振動に応じたこれらの変化の割合を組み込んだ複雑な尺度です。
(二次エンドポイントには 10Hz を使用しました)。
|
訪問 2 から訪問 3 まで (16 +/- 2 日)
|
|
未就学児の保護者および未就学児向けの嚢胞性線維症質問票改訂版（CFQ-R）による呼吸器症状領域スコアの変化
時間枠：訪問 2 から訪問 3 まで (16 +/- 2 日)
|
未就学児のための CFQ-R および未就学児の親のための CFQ-R は、CF と診断された患者に対する CF の影響を測定するために特別に設計されました。 各質問には、4 点リッカート スケールを使用して回答されます。 ドメイン/症状スケールスコアを計算するには、次のアルゴリズムに従います。
|
訪問 2 から訪問 3 まで (16 +/- 2 日)
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Michelle Freemer, M.D.、Genentech, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2008年6月1日
一次修了 (実際)
2009年5月1日
研究の完了 (実際)
2009年5月1日
試験登録日
最初に提出
2008年5月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年5月19日
最初の投稿 (見積もり)
2008年5月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2017年1月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年11月25日
最終確認日
2016年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。