Исследование Pulmozyme® (дорназа альфа) у пациентов в возрасте от 3 до 5 лет с кистозным фиброзом
25 ноября 2016 г. обновлено: Genentech, Inc.
Фаза IV, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование Pulmozyme® у пациентов в возрасте от 3 до 5 лет с кистозным фиброзом
Это было многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы IV, предназначенное для оценки влияния пульмозима на функцию легких, качество жизни, связанное со здоровьем (HRQOL), и респираторные симптомы в возрасте от 3 до 5 лет. дети старшего возраста с муковисцидозом (МВ).
В исследование планировалось включить около 40 пациентов.
Однако только 3 пациента подходили для случайного распределения и получали лечение: 1 пациент в группе пульмозима и 2 пациента в группе плацебо.
Все 3 пациента завершили оценку исследования, но не имели пригодных для использования данных функционального теста легких (PFT).
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
3
Фаза
- Фаза 4
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 года до 5 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Подписанная форма информированного согласия
- Возраст 3-5 лет
- Диагностика муковисцидоза
Критерий исключения:
- Дети, получающие плановый ингаляционный пульмозим или гипертонический раствор в течение 56 дней до визита 1 или любой пульмозим в течение 28 дней до визита 1
- Участие в клиническом интервенционном исследовании в течение 4 недель до визита 1.
- Использование исследуемого препарата или устройства в течение 28 дней до визита 1.
- Любое другое состояние, которое может увеличить риск участия пациента, по мнению исследователя.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
|
2,5 мл (2,5 мг) плацебо через небулайзер один раз в день в течение 16 (+/-2) дней
|
|
Экспериментальный: Дорназа альфа
|
2,5 мл (2,5 мг) дорназы альфа через небулайзер один раз в день в течение 16 (+/-2) дней
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение реактивного сопротивления при 8 Гц (Xrs8) от визита 2 к визиту 3 (изменение исходного уровня при визите 2 к визиту 3, после лечения исследуемым лекарственным средством).
Временное ограничение: от посещения 2 до посещения 3 (16 +/- 2 дня)
|
Фундаментальный принцип принудительной осциллометрии заключается в том, что функцию легких можно оценить путем измерения изменений давления и потока в ответ на внешнее давление, прикладываемое к отверстию дыхательных путей.
Реактивное сопротивление представляет собой комплексную меру, которая включает изменения давления и объема, а также скорость этих изменений в ответ на колебания давления на определенной частоте.
(8 Гц использовалась для первичной конечной точки).
Считается, что реактивность отражает упругие свойства легких.
|
от посещения 2 до посещения 3 (16 +/- 2 дня)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение реактивного сопротивления при 4, 6 и 10 Гц (Xrs4, Xrs6 и Xrs10)
Временное ограничение: от посещения 2 до посещения 3 (16 +/- 2 дня)
|
Фундаментальный принцип принудительной осциллометрии заключается в том, что функцию легких можно оценить путем измерения изменений давления и потока в ответ на внешнее давление, прикладываемое к отверстию дыхательных путей.
Реактивное сопротивление представляет собой комплексную меру, которая включает изменения давления и объема, а также скорость этих изменений в ответ на колебания давления на определенной частоте.
(8 Гц использовалась для первичной конечной точки).
Считается, что реактивность отражает упругие свойства легких.
|
от посещения 2 до посещения 3 (16 +/- 2 дня)
|
|
Изменение сопротивления при 4, 6, 8 и 10 Гц (Rrs4, Rrs6, Rrs8 и Rrs10)
Временное ограничение: от посещения 2 до посещения 3 (16 +/- 2 дня)
|
Фундаментальный принцип принудительной осциллометрии заключается в том, что функцию легких можно оценить путем измерения изменений давления и потока в ответ на внешнее давление, прикладываемое к отверстию дыхательных путей.
Сопротивление представляет собой комплексную меру, которая включает в себя отсутствие изменений давления и объема и скорость этих изменений в ответ на колебания давления на определенной частоте.
(10 Гц использовали для вторичной конечной точки).
|
от посещения 2 до посещения 3 (16 +/- 2 дня)
|
|
Изменение оценки респираторных симптомов по пересмотренному опроснику по муковисцидозу (CFQ-R) для родителей дошкольников и для дошкольников
Временное ограничение: от посещения 2 до посещения 3 (16 +/- 2 дня)
|
CFQ-R для дошкольников и CFQ-R для родителей дошкольников были разработаны специально для измерения воздействия МВ на пациентов с диагнозом МВ. На каждый вопрос отвечают по 4-балльной шкале Лайкерта. Чтобы рассчитать баллы по шкале доменов/симптомов, следует следующий алгоритм.
|
от посещения 2 до посещения 3 (16 +/- 2 дня)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Michelle Freemer, M.D., Genentech, Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 июня 2008 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 мая 2009 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 мая 2009 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 мая 2008 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 мая 2008 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
20 мая 2008 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
12 января 2017 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 ноября 2016 г.
Последняя проверка
1 ноября 2016 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- Z4240g
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .