Een studie van Pulmozyme® (Dornase Alpha) bij 3- tot 5-jarige patiënten met cystische fibrose
25 november 2016 bijgewerkt door: Genentech, Inc.
Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase IV-studie van Pulmozyme® bij 3- tot 5-jarige patiënten met cystische fibrose
Dit was een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase IV-studie die was opgezet om het effect van Pulmozyme op de longfunctie, gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL) en ademhalingssymptomen bij patiënten van 3 tot 5 jaar te evalueren. oude kinderen met cystische fibrose (CF).
Het was de bedoeling dat ongeveer 40 patiënten in deze studie zouden worden opgenomen.
Slechts 3 patiënten kwamen echter in aanmerking voor willekeurige toewijzing en kregen behandeling: 1 patiënt in de Pulmozyme-groep en 2 patiënten in de placebogroep.
Alle 3 de patiënten voltooiden de onderzoeksbeoordelingen, maar hadden geen bruikbare longfunctietestgegevens (PFT).
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
3
Fase
- Fase 4
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar tot 5 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ondertekend formulier voor geïnformeerde toestemming
- Leeftijd 3-5 jaar
- Diagnose van cystische fibrose
Uitsluitingscriteria:
- Kinderen die volgens schema Pulmozyme of hypertone zoutoplossing innemen binnen 56 dagen voorafgaand aan Bezoek 1 of een Pulmozyme in de 28 dagen voorafgaand aan Bezoek 1
- Betrokkenheid bij een klinische interventiestudie binnen de 4 weken voorafgaand aan bezoek 1
- Gebruik van een geneesmiddel of apparaat in onderzoek binnen 28 dagen voorafgaand aan bezoek 1
- Elke andere aandoening die het risico van deelname voor de patiënt naar het oordeel van de onderzoeker zou kunnen vergroten
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
|
2,5 ml (2,5 mg) placebo eenmaal daags verneveld gedurende 16 (+/-2) dagen
|
|
Experimenteel: Dornase alfa
|
2,5 ml (2,5 mg) dornase alfa eenmaal daags verneveld gedurende 16 (+/-2) dagen
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in reactantie bij 8 Hz (Xrs8) van bezoek 2 naar bezoek 3 (verandering van baseline bij bezoek 2 naar bezoek 3, na studiemedicatiebehandeling).
Tijdsspanne: van Bezoek 2 tot Bezoek 3 (16 +/- 2 dagen)
|
Het fundamentele principe van geforceerde oscillometrie is dat de longfunctie kan worden beoordeeld door veranderingen in druk en flow te meten als reactie op externe druk die wordt uitgeoefend op de luchtwegopening.
Reactantie is een complexe maat die de veranderingen in druk en volume omvat en de snelheid van deze veranderingen als reactie op drukschommelingen met een specifieke frequentie.
(8Hz werd gebruikt voor het primaire eindpunt).
Aangenomen wordt dat reactantie de elastische eigenschappen van de long weerspiegelt.
|
van Bezoek 2 tot Bezoek 3 (16 +/- 2 dagen)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in reactantie bij 4, 6 en 10 Hz (Xrs4, Xrs6 en Xrs10)
Tijdsspanne: van Bezoek 2 tot Bezoek 3 (16 +/- 2 dagen)
|
Het fundamentele principe van geforceerde oscillometrie is dat de longfunctie kan worden beoordeeld door veranderingen in druk en flow te meten als reactie op externe druk die wordt uitgeoefend op de luchtwegopening.
Reactantie is een complexe maat die de veranderingen in druk en volume omvat en de snelheid van deze veranderingen als reactie op drukschommelingen met een specifieke frequentie.
(8Hz werd gebruikt voor het primaire eindpunt).
Aangenomen wordt dat reactantie de elastische eigenschappen van de long weerspiegelt.
|
van Bezoek 2 tot Bezoek 3 (16 +/- 2 dagen)
|
|
Verandering in weerstand bij 4, 6, 8 en 10 Hz (Rrs4, Rrs6, Rrs8 en Rrs10)
Tijdsspanne: van Bezoek 2 tot Bezoek 3 (16 +/- 2 dagen)
|
Het fundamentele principe van geforceerde oscillometrie is dat de longfunctie kan worden beoordeeld door veranderingen in druk en flow te meten als reactie op externe druk die wordt uitgeoefend op de luchtwegopening.
Weerstand is een complexe maatstaf die rekening houdt met het ontbreken van veranderingen in druk en volume en de snelheid van deze veranderingen als reactie op drukschommelingen met een specifieke frequentie.
(10Hz werd gebruikt voor het secundaire eindpunt).
|
van Bezoek 2 tot Bezoek 3 (16 +/- 2 dagen)
|
|
Verandering in domeinscore voor ademhalingssymptomen van de Cystic Fibrosis Questionnaire Revised (CFQ-R) voor ouders van kleuters en voor kleuters
Tijdsspanne: van Bezoek 2 tot Bezoek 3 (16 +/- 2 dagen)
|
De CFQ-R voor kleuters en de CFQ-R voor ouders van kleuters zijn speciaal ontworpen om de impact van CF te meten voor patiënten met de diagnose CF. Elke vraag wordt beantwoord met behulp van een 4-punts Likertschaal. Om de domein-/symptoomschaalscores te berekenen, wordt het volgende algoritme gevolgd
|
van Bezoek 2 tot Bezoek 3 (16 +/- 2 dagen)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Michelle Freemer, M.D., Genentech, Inc.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 juni 2008
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 mei 2009
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 mei 2009
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 mei 2008
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 mei 2008
Eerst geplaatst (Schatting)
20 mei 2008
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
12 januari 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 november 2016
Laatst geverifieerd
1 november 2016
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Z4240g
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .