Badanie Pulmozyme® (Dornase Alpha) u pacjentów w wieku od 3 do 5 lat z mukowiscydozą
25 listopada 2016 zaktualizowane przez: Genentech, Inc.
Faza IV, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie Pulmozyme® u pacjentów w wieku od 3 do 5 lat z mukowiscydozą
Było to wieloośrodkowe, randomizowane badanie IV fazy z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę wpływu produktu Pulmozyme na czynność płuc, jakość życia związaną ze zdrowiem (HRQOL) i objawy ze strony układu oddechowego w okresie od 3 do 5 lat. starsze dzieci z mukowiscydozą (CF).
Do badania zaplanowano włączenie około 40 pacjentów.
Jednak tylko 3 pacjentów kwalifikowało się do losowego przydziału i otrzymało leczenie: 1 pacjent w grupie Pulmozyme i 2 pacjentów w grupie placebo.
Wszyscy trzej pacjenci ukończyli ocenę badania, ale nie mieli użytecznych danych z testu czynności płuc (PFT).
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
3
Faza
- Faza 4
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata do 5 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Podpisany formularz świadomej zgody
- Wiek 3-5 lat
- Rozpoznanie mukowiscydozy
Kryteria wyłączenia:
- Dzieci przyjmujące planowo wziewny Pulmozyme lub hipertoniczny roztwór soli w ciągu 56 dni przed Wizytą 1 lub dowolny Pulmozyme w ciągu 28 dni przed Wizytą 1
- Udział w interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 4 tygodni poprzedzających Wizytę 1
- Stosowanie badanego leku lub urządzenia w ciągu 28 dni przed Wizytą 1
- Każdy inny stan, który może zwiększać ryzyko udziału pacjenta w ocenie badacza
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
|
2,5 ml (2,5 mg) placebo w nebulizacji raz dziennie przez 16 (+/-2) dni
|
|
Eksperymentalny: Dornaza alfa
|
2,5 ml (2,5 mg) dornazy alfa w nebulizacji raz dziennie przez 16 (+/-2) dni
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana reaktancji przy 8 Hz (Xrs8) od wizyty 2 do wizyty 3 (zmiana od linii podstawowej podczas wizyty 2 do wizyty 3, po leczeniu badanym lekiem).
Ramy czasowe: od Wizyty 2 do Wizyty 3 (16 +/- 2 dni)
|
Podstawową zasadą wymuszonej oscylometrii jest to, że czynność płuc można ocenić, mierząc zmiany ciśnienia i przepływu w odpowiedzi na ciśnienie zewnętrzne przyłożone do ujścia dróg oddechowych.
Reaktancja jest złożoną miarą, która obejmuje zmiany ciśnienia i objętości oraz szybkość tych zmian w odpowiedzi na oscylacje ciśnienia o określonej częstotliwości.
(dla pierwszorzędowego punktu końcowego zastosowano 8 Hz).
Uważa się, że reaktancja odzwierciedla elastyczne właściwości płuc.
|
od Wizyty 2 do Wizyty 3 (16 +/- 2 dni)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana reaktancji przy 4, 6 i 10 Hz (Xrs4, Xrs6 i Xrs10)
Ramy czasowe: od Wizyty 2 do Wizyty 3 (16 +/- 2 dni)
|
Podstawową zasadą wymuszonej oscylometrii jest to, że czynność płuc można ocenić, mierząc zmiany ciśnienia i przepływu w odpowiedzi na ciśnienie zewnętrzne przyłożone do ujścia dróg oddechowych.
Reaktancja jest złożoną miarą, która obejmuje zmiany ciśnienia i objętości oraz szybkość tych zmian w odpowiedzi na oscylacje ciśnienia o określonej częstotliwości.
(dla pierwszorzędowego punktu końcowego zastosowano 8 Hz).
Uważa się, że reaktancja odzwierciedla elastyczne właściwości płuc.
|
od Wizyty 2 do Wizyty 3 (16 +/- 2 dni)
|
|
Zmiana rezystancji przy 4, 6, 8 i 10 Hz (Rrs4, Rrs6, Rrs8 i Rrs10)
Ramy czasowe: od Wizyty 2 do Wizyty 3 (16 +/- 2 dni)
|
Podstawową zasadą wymuszonej oscylometrii jest to, że czynność płuc można ocenić, mierząc zmiany ciśnienia i przepływu w odpowiedzi na ciśnienie zewnętrzne przyłożone do ujścia dróg oddechowych.
Opór jest złożoną miarą, która obejmuje brak zmian ciśnienia i objętości oraz szybkość tych zmian w odpowiedzi na oscylacje ciśnienia o określonej częstotliwości.
(10 Hz zastosowano jako drugorzędowy punkt końcowy).
|
od Wizyty 2 do Wizyty 3 (16 +/- 2 dni)
|
|
Zmiana wyniku w zakresie objawów ze strony układu oddechowego na podstawie skorygowanego kwestionariusza mukowiscydozy (CFQ-R) dla rodziców przedszkolaków i przedszkolaków
Ramy czasowe: od Wizyty 2 do Wizyty 3 (16 +/- 2 dni)
|
CFQ-R dla przedszkolaków i CFQ-R dla rodziców dzieci w wieku przedszkolnym zostały zaprojektowane specjalnie do pomiaru wpływu mukowiscydozy na pacjentów z rozpoznaniem mukowiscydozy. Na każde pytanie odpowiada się za pomocą 4-stopniowej skali Likerta. W celu obliczenia wyników na skali domen/objawów stosuje się następujący algorytm
|
od Wizyty 2 do Wizyty 3 (16 +/- 2 dni)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Michelle Freemer, M.D., Genentech, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 czerwca 2008
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 maja 2009
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 maja 2009
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 maja 2008
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 maja 2008
Pierwszy wysłany (Oszacować)
20 maja 2008
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
12 stycznia 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 listopada 2016
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2016
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Z4240g
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .