Un estudio de Pulmozyme® (Dornase Alpha) en pacientes de 3 a 5 años de edad con fibrosis quística
25 de noviembre de 2016 actualizado por: Genentech, Inc.
Ensayo de fase IV, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de Pulmozyme® en pacientes de 3 a 5 años de edad con fibrosis quística
Este fue un ensayo fase IV, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, diseñado para evaluar el efecto de Pulmozyme sobre la función pulmonar, la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) y los síntomas respiratorios en niños de 3 a 5 años. niños mayores con fibrosis quística (FQ).
Aproximadamente 40 pacientes fueron planeados para ser inscritos en este estudio.
Sin embargo, solo 3 pacientes fueron elegibles para la asignación aleatoria y recibieron tratamiento: 1 paciente en el grupo de Pulmozyme y 2 pacientes en el grupo de placebo.
Los 3 pacientes completaron las evaluaciones del estudio pero no tenían datos utilizables de la prueba de función pulmonar (PFT).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
3
Fase
- Fase 4
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 5 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Formulario de consentimiento informado firmado
- Edad 3-5 años
- Diagnóstico de fibrosis quística
Criterio de exclusión:
- Niños que toman Pulmozyme inhalado programado o solución salina hipertónica dentro de los 56 días anteriores a la Visita 1 o cualquier Pulmozyme en los 28 días anteriores a la Visita 1
- Participación en un ensayo de intervención clínica dentro de las 4 semanas anteriores a la Visita 1
- Uso de un fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 28 días anteriores a la Visita 1
- Cualquier otra condición que pueda aumentar el riesgo de participación del paciente a juicio del investigador
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
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2,5 ml (2,5 mg) de placebo nebulizado una vez al día durante 16 (+/-2) días
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Experimental: Dornasa alfa
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2,5 ml (2,5 mg) de dornasa alfa nebulizada una vez al día durante 16 (+/-2) días
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la reactancia a 8 Hz (Xrs8) desde la visita 2 a la visita 3 (cambio desde el inicio en la visita 2 a la visita 3, después del tratamiento con el fármaco del estudio).
Periodo de tiempo: de la Visita 2 a la Visita 3 (16 +/- 2 días)
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El principio fundamental de la oscilometría forzada es que la función pulmonar se puede evaluar midiendo los cambios en la presión y el flujo en respuesta a la presión externa aplicada en la apertura de las vías respiratorias.
La reactancia es una medida compleja que incorpora los cambios de presión y volumen y la tasa de estos cambios en respuesta a las oscilaciones de presión a una frecuencia específica.
(Se utilizaron 8 Hz para el punto final primario).
Se cree que la reactancia refleja las propiedades elásticas del pulmón.
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de la Visita 2 a la Visita 3 (16 +/- 2 días)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la reactancia a 4, 6 y 10 Hz (Xrs4, Xrs6 y Xrs10)
Periodo de tiempo: de la Visita 2 a la Visita 3 (16 +/- 2 días)
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El principio fundamental de la oscilometría forzada es que la función pulmonar se puede evaluar midiendo los cambios en la presión y el flujo en respuesta a la presión externa aplicada en la apertura de las vías respiratorias.
La reactancia es una medida compleja que incorpora los cambios de presión y volumen y la tasa de estos cambios en respuesta a las oscilaciones de presión a una frecuencia específica.
(Se utilizaron 8 Hz para el punto final primario).
Se cree que la reactancia refleja las propiedades elásticas del pulmón.
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de la Visita 2 a la Visita 3 (16 +/- 2 días)
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Cambio en la resistencia a 4, 6, 8 y 10 Hz (Rrs4, Rrs6, Rrs8 y Rrs10)
Periodo de tiempo: de la Visita 2 a la Visita 3 (16 +/- 2 días)
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El principio fundamental de la oscilometría forzada es que la función pulmonar se puede evaluar midiendo los cambios en la presión y el flujo en respuesta a la presión externa aplicada en la apertura de las vías respiratorias.
La resistencia es una medida compleja que incorpora la falta de cambios en la presión y el volumen y la tasa de estos cambios en respuesta a las oscilaciones de presión a una frecuencia específica.
(Se utilizaron 10 Hz para el criterio de valoración secundario).
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de la Visita 2 a la Visita 3 (16 +/- 2 días)
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Cambio en la puntuación del dominio de síntomas respiratorios del Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R) para padres de niños en edad preescolar y para niños en edad preescolar
Periodo de tiempo: de la Visita 2 a la Visita 3 (16 +/- 2 días)
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El CFQ-R para niños en edad preescolar y el CFQ-R para padres de niños en edad preescolar se diseñaron específicamente para medir el impacto de la FQ en pacientes con diagnóstico de FQ. Cada pregunta se responde utilizando una escala tipo Likert de 4 puntos. Para calcular las puntuaciones de la escala de dominio/síntoma, se sigue el siguiente algoritmo
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de la Visita 2 a la Visita 3 (16 +/- 2 días)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Director de estudio: Michelle Freemer, M.D., Genentech, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2008
Finalización primaria (Actual)
1 de mayo de 2009
Finalización del estudio (Actual)
1 de mayo de 2009
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de mayo de 2008
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de mayo de 2008
Publicado por primera vez (Estimar)
20 de mayo de 2008
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
12 de enero de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de noviembre de 2016
Última verificación
1 de noviembre de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Z4240g
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .