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Um estudo de Pulmozyme® (Dornase alfa) em pacientes de 3 a 5 anos com fibrose cística

25 de novembro de 2016 atualizado por: Genentech, Inc.

Um ensaio de fase IV, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de Pulmozyme® em pacientes de 3 a 5 anos com fibrose cística

Este foi um estudo de Fase IV, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, projetado para avaliar o efeito de Pulmozyme na função pulmonar, qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) e sintomas respiratórios em pacientes de 3 a 5 anos. crianças idosas com fibrose cística (FC). Aproximadamente 40 pacientes foram planejados para serem incluídos neste estudo. No entanto, apenas 3 pacientes foram elegíveis para alocação aleatória e receberam tratamento: 1 paciente no grupo Pulmozyme e 2 pacientes no grupo placebo. Todos os 3 pacientes completaram as avaliações do estudo, mas não tinham dados de teste de função pulmonar (PFT) utilizáveis.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

3

Estágio

  • Fase 4

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 5 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Formulário de consentimento informado assinado
  • 3-5 anos
  • Diagnóstico de fibrose cística

Critério de exclusão:

  • Crianças que tomam Pulmozyme inalado programado ou solução salina hipertônica nos 56 dias anteriores à Visita 1 ou qualquer Pulmozyme nos 28 dias anteriores à Visita 1
  • Envolvimento em um estudo de intervenção clínica nas 4 semanas anteriores à Visita 1
  • Uso de um medicamento ou dispositivo experimental dentro de 28 dias antes da Visita 1
  • Qualquer outra condição que possa aumentar o risco de participação do paciente no julgamento do investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
2,5 mL (2,5 mg) placebo nebulizado uma vez ao dia por 16 (+/-2) dias
Experimental: Dornase alfa
Medicamento: Dornase alfa
2,5 mL (2,5 mg) dornase alfa nebulizada uma vez ao dia por 16 (+/-2) dias
Outros nomes:
  • Pulmozyme

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na reatância a 8 Hz (Xrs8) da visita 2 à visita 3 (alteração da linha de base na visita 2 à visita 3, após o tratamento medicamentoso do estudo).
Prazo: da Visita 2 à Visita 3 (16 +/- 2 dias)
O princípio fundamental da oscilometria forçada é que a função pulmonar pode ser avaliada medindo as mudanças na pressão e no fluxo em resposta à pressão externa aplicada na abertura das vias aéreas. A reatância é uma medida complexa que incorpora as mudanças na pressão e no volume e a taxa dessas mudanças em resposta às oscilações de pressão em uma frequência específica. (8 Hz foi usado para o endpoint primário). Acredita-se que a reatância reflita as propriedades elásticas do pulmão.
da Visita 2 à Visita 3 (16 +/- 2 dias)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na reatância em 4, 6 e 10 Hz (Xrs4, Xrs6 e Xrs10)
Prazo: da Visita 2 à Visita 3 (16 +/- 2 dias)
O princípio fundamental da oscilometria forçada é que a função pulmonar pode ser avaliada medindo as mudanças na pressão e no fluxo em resposta à pressão externa aplicada na abertura das vias aéreas. A reatância é uma medida complexa que incorpora as mudanças na pressão e no volume e a taxa dessas mudanças em resposta às oscilações de pressão em uma frequência específica. (8 Hz foi usado para o endpoint primário). Acredita-se que a reatância reflita as propriedades elásticas do pulmão.
da Visita 2 à Visita 3 (16 +/- 2 dias)
Mudança na resistência em 4, 6, 8 e 10 Hz (Rrs4, Rrs6, Rrs8 e Rrs10)
Prazo: da Visita 2 à Visita 3 (16 +/- 2 dias)
O princípio fundamental da oscilometria forçada é que a função pulmonar pode ser avaliada medindo as mudanças na pressão e no fluxo em resposta à pressão externa aplicada na abertura das vias aéreas. A resistência é uma medida complexa que incorpora a falta de mudanças na pressão e no volume e a taxa dessas mudanças em resposta às oscilações de pressão em uma frequência específica. (10 Hz foi usado para o endpoint secundário).
da Visita 2 à Visita 3 (16 +/- 2 dias)
Mudança na pontuação do domínio dos sintomas respiratórios do questionário de fibrose cística revisado (CFQ-R) para pais de pré-escolares e pré-escolares
Prazo: da Visita 2 à Visita 3 (16 +/- 2 dias)

O CFQ-R para pré-escolares e o CFQ-R para pais de pré-escolares foram projetados especificamente para medir o impacto da FC em pacientes com diagnóstico de FC. Cada pergunta é respondida usando uma escala Likert de 4 pontos.

Para calcular as pontuações da escala de domínio/sintoma, o seguinte algoritmo é seguido

  • Renumerar os itens que foram codificados inversamente
  • Calcule a média dos itens a serem incluídos. Se mais da metade dos itens estiverem faltando, então a pontuação é considerada faltante
  • Redimensionar para resultar em uma pontuação escalonada que varia de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando melhor saúde
da Visita 2 à Visita 3 (16 +/- 2 dias)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genentech, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Michelle Freemer, M.D., Genentech, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2008

Conclusão Primária (Real)

1 de maio de 2009

Conclusão do estudo (Real)

1 de maio de 2009

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de maio de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de maio de 2008

Primeira postagem (Estimativa)

20 de maio de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

12 de janeiro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de novembro de 2016

Última verificação

1 de novembro de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Z4240g

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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