此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

Pulmozyme®（Dornase Alpha）在 3 至 5 岁囊性纤维化患者中的研究

2016年11月25日 更新者：Genentech, Inc.

Pulmozyme® 在 3 至 5 岁囊性纤维化患者中进行的 IV 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验

这是一项 IV 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估 Pulmozyme 在 3 至 5 年内对肺功能、健康相关生活质量 (HRQOL) 和呼吸道症状的影响患有囊性纤维化 (CF) 的大龄儿童。 本研究计划招募约 40 名患者。 然而，只有 3 名患者符合随机分配条件并接受了治疗：Pulmozyme 组 1 名患者和安慰剂组 2 名患者。 所有 3 名患者均完成了研究评估，但没有可用的肺功能测试 (PFT) 数据。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

3

阶段

  • 第四阶段

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年 至 5年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 签署知情同意书
  • 3-5岁
  • 囊性纤维化的诊断

排除标准：

  • 儿童在第 1 次就诊前 56 天内按计划吸入 Pulmozyme 或高渗盐水，或在第 1 次就诊前 28 天内服用任何 Pulmozyme
  • 在访问 1 之前的 4 周内参与临床干预试验
  • 在访问 1 之前的 28 天内使用研究药物或设备
  • 任何其他可能增加患者参与研究者判断风险的情况

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
药品：安慰剂
2.5 毫升（2.5 毫克）安慰剂，每天雾化一次，持续 16 (+/-2) 天
实验性的：阿尔法链酶
药品：阿尔法链酶
2.5 毫升（2.5 毫克）阿尔法链酶每天雾化一次，持续 16 (+/-2) 天
其他名称：
  • 保美酶

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
从访问 2 到访问 3 的 8 Hz (Xrs8) 电抗变化（从访问 2 到访问 3 的基线变化，研究药物治疗后）。
大体时间：从访问 2 到访问 3（16 +/- 2 天）
强制振荡法的基本原理是，肺功能可以通过测量压力和流量的变化来评估，以响应施加在气道开口处的外部压力。 电抗是一种复杂的度量，它结合了压力和体积的变化以及这些变化对特定频率下压力振荡的响应速率。 （8Hz 用于主要终点）。 反抗被认为反映了肺的弹性特性。
从访问 2 到访问 3（16 +/- 2 天）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
4、6 和 10 Hz 时的电抗变化（Xrs4、Xrs6 和 Xrs10）
大体时间：从访问 2 到访问 3（16 +/- 2 天）
强制振荡法的基本原理是，肺功能可以通过测量压力和流量的变化来评估，以响应施加在气道开口处的外部压力。 电抗是一种复杂的度量，它结合了压力和体积的变化以及这些变化对特定频率下压力振荡的响应速率。 （8Hz 用于主要终点）。 反抗被认为反映了肺的弹性特性。
从访问 2 到访问 3（16 +/- 2 天）
4、6、8 和 10 Hz 时的电阻变化（Rrs4、Rrs6、Rrs8 和 Rrs10）
大体时间：从访问 2 到访问 3（16 +/- 2 天）
强制振荡法的基本原理是，肺功能可以通过测量压力和流量的变化来评估，以响应施加在气道开口处的外部压力。 阻力是一种复杂的测量方法，它结合了压力和体积变化的缺乏以及这些变化对特定频率下压力振荡的响应速率。 （次要终点使用 10Hz）。
从访问 2 到访问 3（16 +/- 2 天）
学龄前儿童家长和学龄前儿童囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸系统症状领域评分的变化
大体时间：从访问 2 到访问 3（16 +/- 2 天）

学龄前儿童 CFQ-R 和学龄前儿童父母 CFQ-R 专门设计用于衡量 CF 对诊断为 CF 的患者的影响。 每个问题都使用 4 点李克特量表来回答。

为了计算域/症状量表分数，遵循以下算法

  • 重新编号已反向编码的项目
  • 计算要包含的项目的平均值。 如果超过一半的项目缺失，则该分数被认为是缺失的
  • 重新缩放以产生范围从 0 到 100 的缩放分数，分数越高表示健康越好
从访问 2 到访问 3（16 +/- 2 天）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Genentech, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Michelle Freemer, M.D.、Genentech, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2008年6月1日

初级完成 (实际的)

2009年5月1日

研究完成 (实际的)

2009年5月1日

研究注册日期

首次提交

2008年5月16日

首先提交符合 QC 标准的

2008年5月19日

首次发布 (估计)

2008年5月20日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2017年1月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2016年11月25日

最后验证

2016年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • Z4240g

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

阿尔法链酶的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Ukraine

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅