낭포성 섬유증이 있는 3-5세 환자의 Pulmozyme®(Dornase Alpha)에 대한 연구
2016년 11월 25일 업데이트: Genentech, Inc.
3~5세 낭포성 섬유증 환자를 대상으로 한 Pulmozyme®의 IV상, 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 임상시험
이것은 3~5년 동안 폐 기능, 건강 관련 삶의 질(HRQOL) 및 호흡기 증상에 대한 Pulmozyme의 효과를 평가하기 위해 고안된 4상, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험이었습니다. 낭포성 섬유증(CF)이 있는 노약자.
약 40명의 환자가 이 연구에 등록할 계획이었습니다.
그러나 3명의 환자만이 무작위 할당 대상이 되어 치료를 받았습니다: Pulmozyme 그룹의 환자 1명과 위약 그룹의 환자 2명.
3명의 환자 모두 연구 평가를 완료했지만 사용 가능한 폐 기능 검사(PFT) 데이터가 없었습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
3
단계
- 4단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 서명된 동의서 양식
- 3~5세
- 낭포성 섬유증의 진단
제외 기준:
- 1차 방문 전 56일 이내에 예정된 흡입 Pulmozyme 또는 고장 식염수 또는 1차 방문 28일 전에 Pulmozyme을 복용하는 어린이
- 방문 1 이전 4주 이내에 임상 중재 시험에 참여
- 방문 1 이전 28일 이내에 연구 약물 또는 장치 사용
- 연구자의 판단에 따라 환자 참여 위험을 증가시킬 수 있는 기타 모든 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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위약 비교기: 위약
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16(+/-2)일 동안 1일 1회 2.5mL(2.5mg) 위약 분무
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실험적: 도르나제 알파
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2.5mL(2.5mg) 도르나제 알파를 16(+/-2)일 동안 1일 1회 분무
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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방문 2에서 방문 3으로 8Hz(Xrs8)에서의 반응의 변화(연구 약물 치료 후 방문 2에서 방문 3으로 기준선에서 변경).
기간: 방문 2에서 방문 3까지(16 +/- 2일)
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강제 오실로메트리의 기본 원리는 기도 입구에 가해지는 외부 압력에 대한 반응으로 압력과 흐름의 변화를 측정하여 폐 기능을 평가할 수 있다는 것입니다.
리액턴스는 특정 주파수에서 압력 진동에 대한 응답으로 압력 및 부피의 변화와 이러한 변화율을 통합하는 복잡한 측정입니다.
(8Hz는 기본 엔드포인트에 사용됨).
리액턴스는 폐의 탄성 특성을 반영하는 것으로 생각됩니다.
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방문 2에서 방문 3까지(16 +/- 2일)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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4, 6, 10Hz에서의 리액턴스 변화(Xrs4, Xrs6, Xrs10)
기간: 방문 2에서 방문 3까지(16 +/- 2일)
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강제 오실로메트리의 기본 원리는 기도 입구에 가해지는 외부 압력에 대한 반응으로 압력과 흐름의 변화를 측정하여 폐 기능을 평가할 수 있다는 것입니다.
리액턴스는 특정 주파수에서 압력 진동에 대한 응답으로 압력 및 부피의 변화와 이러한 변화율을 통합하는 복잡한 측정입니다.
(8Hz는 기본 엔드포인트에 사용됨).
리액턴스는 폐의 탄성 특성을 반영하는 것으로 생각됩니다.
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방문 2에서 방문 3까지(16 +/- 2일)
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4, 6, 8 및 10Hz에서 저항의 변화(Rrs4, Rrs6, Rrs8 및 Rrs10)
기간: 방문 2에서 방문 3까지(16 +/- 2일)
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강제 오실로메트리의 기본 원리는 기도 입구에 가해지는 외부 압력에 대한 반응으로 압력과 흐름의 변화를 측정하여 폐 기능을 평가할 수 있다는 것입니다.
저항은 압력과 체적의 변화 부족과 특정 주파수에서 압력 진동에 대한 이러한 변화의 비율을 통합하는 복잡한 측정입니다.
(10Hz는 두 번째 끝점에 사용됨).
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방문 2에서 방문 3까지(16 +/- 2일)
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미취학 아동의 부모 및 미취학 아동을 위한 개정된 낭포성 섬유증 설문지(CFQ-R)의 호흡기 증상 영역 점수 변화
기간: 방문 2에서 방문 3까지(16 +/- 2일)
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미취학 아동을 위한 CFQ-R 및 미취학 아동의 부모를 위한 CFQ-R은 CF 진단을 받은 환자에 대한 CF의 영향을 측정하기 위해 특별히 설계되었습니다. 각 질문은 4점 리커트 척도를 사용하여 답합니다. 도메인/증상 척도 점수를 계산하기 위해 다음 알고리즘을 따릅니다.
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방문 2에서 방문 3까지(16 +/- 2일)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Michelle Freemer, M.D., Genentech, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2009년 5월 1일
연구 완료 (실제)
2009년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 5월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 5월 19일
처음 게시됨 (추정)
2008년 5월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2017년 1월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 11월 25일
마지막으로 확인됨
2016년 11월 1일
추가 정보
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