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Eine Studie zu Pulmozyme® (Dornase Alpha) bei 3- bis 5-jährigen Patienten mit Mukoviszidose

25. November 2016 aktualisiert von: Genentech, Inc.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-IV-Studie mit Pulmozyme® bei 3- bis 5-jährigen Patienten mit Mukoviszidose

Hierbei handelte es sich um eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-IV-Studie, die darauf abzielte, die Wirkung von Pulmozyme auf die Lungenfunktion, die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL) und Atemwegssymptome in 3- bis 5-Jahres-Studien zu bewerten. alte Kinder mit Mukoviszidose (CF). Es war geplant, etwa 40 Patienten in diese Studie aufzunehmen. Allerdings kamen nur 3 Patienten für eine zufällige Zuteilung in Frage und erhielten eine Behandlung: 1 Patient in der Pulmozyme-Gruppe und 2 Patienten in der Placebo-Gruppe. Alle drei Patienten haben die Studienbewertungen abgeschlossen, hatten jedoch keine verwertbaren Daten zum Lungenfunktionstest (PFT).

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Phase 4

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterzeichnetes Einverständnisformular
  • Im Alter von 3-5 Jahren
  • Diagnose von Mukoviszidose

Ausschlusskriterien:

  • Kinder, die innerhalb von 56 Tagen vor Besuch 1 planmäßig inhaliertes Pulmozyme oder hypertone Kochsalzlösung oder in den 28 Tagen vor Besuch 1 Pulmozyme einnehmen
  • Teilnahme an einer klinischen Interventionsstudie innerhalb der 4 Wochen vor Besuch 1
  • Verwendung eines Prüfpräparats oder -geräts innerhalb von 28 Tagen vor Besuch 1
  • Jeder andere Zustand, der das Risiko einer Beteiligung des Patienten an der Beurteilung des Prüfarztes erhöhen könnte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
2,5 ml (2,5 mg) Placebo einmal täglich über 16 (+/-2) Tage vernebelt
Experimental: Dornase alfa
Arzneimittel: Dornase alfa
2,5 ml (2,5 mg) Dornase alfa einmal täglich über 16 (+/-2) Tage vernebelt
Andere Namen:
  • Pulmozym

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Reaktanz bei 8 Hz (Xrs8) von Besuch 2 zu Besuch 3 (Änderung vom Ausgangswert bei Besuch 2 zu Besuch 3, nach medikamentöser Studienbehandlung).
Zeitfenster: von Besuch 2 bis Besuch 3 (16 +/- 2 Tage)
Das Grundprinzip der erzwungenen Oszillometrie besteht darin, dass die Lungenfunktion durch Messung von Druck- und Flussänderungen als Reaktion auf den an der Atemwegsöffnung ausgeübten Außendruck beurteilt werden kann. Die Reaktanz ist ein komplexes Maß, das die Druck- und Volumenänderungen sowie die Geschwindigkeit dieser Änderungen als Reaktion auf Druckschwankungen mit einer bestimmten Frequenz berücksichtigt. (8 Hz wurde für den primären Endpunkt verwendet). Es wird angenommen, dass die Reaktanz die elastischen Eigenschaften der Lunge widerspiegelt.
von Besuch 2 bis Besuch 3 (16 +/- 2 Tage)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Reaktanz bei 4, 6 und 10 Hz (Xrs4, Xrs6 und Xrs10)
Zeitfenster: von Besuch 2 bis Besuch 3 (16 +/- 2 Tage)
Das Grundprinzip der erzwungenen Oszillometrie besteht darin, dass die Lungenfunktion durch Messung von Druck- und Flussänderungen als Reaktion auf den an der Atemwegsöffnung ausgeübten Außendruck beurteilt werden kann. Die Reaktanz ist ein komplexes Maß, das die Druck- und Volumenänderungen sowie die Geschwindigkeit dieser Änderungen als Reaktion auf Druckschwankungen mit einer bestimmten Frequenz berücksichtigt. (8 Hz wurde für den primären Endpunkt verwendet). Es wird angenommen, dass die Reaktanz die elastischen Eigenschaften der Lunge widerspiegelt.
von Besuch 2 bis Besuch 3 (16 +/- 2 Tage)
Widerstandsänderung bei 4, 6, 8 und 10 Hz (Rrs4, Rrs6, Rrs8 und Rrs10)
Zeitfenster: von Besuch 2 bis Besuch 3 (16 +/- 2 Tage)
Das Grundprinzip der erzwungenen Oszillometrie besteht darin, dass die Lungenfunktion durch Messung von Druck- und Flussänderungen als Reaktion auf den an der Atemwegsöffnung ausgeübten Außendruck beurteilt werden kann. Der Widerstand ist ein komplexes Maß, das das Fehlen von Druck- und Volumenänderungen sowie die Geschwindigkeit dieser Änderungen als Reaktion auf Druckschwankungen mit einer bestimmten Frequenz umfasst. (10 Hz wurden für den sekundären Endpunkt verwendet).
von Besuch 2 bis Besuch 3 (16 +/- 2 Tage)
Änderung des respiratorischen Symptomdomänen-Scores aus dem überarbeiteten Fragebogen zur zystischen Fibrose (CFQ-R) für Eltern von Vorschulkindern und für Vorschulkinder
Zeitfenster: von Besuch 2 bis Besuch 3 (16 +/- 2 Tage)

Der CFQ-R für Vorschulkinder und der CFQ-R für Eltern von Vorschulkindern wurden speziell entwickelt, um die Auswirkungen von CF auf Patienten mit einer CF-Diagnose zu messen. Jede Frage wird anhand einer 4-stufigen Likert-Skala beantwortet.

Zur Berechnung der Domänen-/Symptomskalenwerte wird der folgende Algorithmus befolgt

  • Nummerieren Sie Artikel, die umgekehrt codiert wurden, neu
  • Berechnen Sie den Mittelwert der einzubeziehenden Elemente. Fehlen mehr als die Hälfte der Items, gilt die Punktzahl als fehlend
  • Führen Sie eine Neuskalierung durch, um einen skalierten Wert im Bereich von 0 bis 100 zu erhalten, wobei höhere Werte auf eine bessere Gesundheit hinweisen
von Besuch 2 bis Besuch 3 (16 +/- 2 Tage)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genentech, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Michelle Freemer, M.D., Genentech, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Mai 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Mai 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

20. Mai 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

12. Januar 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. November 2016

Zuletzt verifiziert

1. November 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Z4240g

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