Studie Pulmozyme® (Dornase Alpha) u 3- až 5letých pacientů s cystickou fibrózou
25. listopadu 2016 aktualizováno: Genentech, Inc.
Fáze IV, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie Pulmozyme® u pacientů ve věku 3 až 5 let s cystickou fibrózou
Jednalo se o multicentrickou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii fáze IV, jejímž cílem bylo vyhodnotit účinek přípravku Pulmozyme na plicní funkce, kvalitu života související se zdravím (HRQOL) a respirační symptomy během 3 až 5 let. staré děti s cystickou fibrózou (CF).
Do této studie bylo plánováno zařazení přibližně 40 pacientů.
Pouze 3 pacienti však byli způsobilí pro náhodné rozdělení a dostávali léčbu: 1 pacient ve skupině s Pulmozyme a 2 pacienti ve skupině s placebem.
Všichni 3 pacienti dokončili hodnocení studie, ale neměli použitelná data testu plicních funkcí (PFT).
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
3
Fáze
- Fáze 4
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky až 5 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Podepsaný formulář informovaného souhlasu
- Ve věku 3-5 let
- Diagnostika cystické fibrózy
Kritéria vyloučení:
- Děti užívající plánovaný inhalační Pulmozyme nebo hypertonický fyziologický roztok během 56 dnů před návštěvou 1 nebo jakýkoli Pulmozyme během 28 dnů před návštěvou 1
- Zapojení do klinické intervenční studie během 4 týdnů před návštěvou 1
- Použití zkoušeného léku nebo zařízení během 28 dnů před návštěvou 1
- Jakýkoli jiný stav, který by mohl zvýšit riziko účasti pacienta na úsudku zkoušejícího
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
2,5 ml (2,5 mg) placeba rozprašovaného jednou denně po dobu 16 (+/-2) dnů
|
|
Experimentální: Dornase alfa
|
2,5 ml (2,5 mg) dornázy alfa rozprašované jednou denně po dobu 16 (+/-2) dnů
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna reaktance při 8 Hz (Xrs8) od návštěvy 2 k návštěvě 3 (změna od výchozí hodnoty při návštěvě 2 k návštěvě 3, po léčbě studijním lékem).
Časové okno: od návštěvy 2 do návštěvy 3 (16 +/- 2 dny)
|
Základním principem nucené oscilometrie je, že funkce plic může být hodnocena měřením změn tlaku a průtoku v reakci na vnější tlak aplikovaný na otvor dýchacích cest.
Reaktance je komplexní měření, které zahrnuje změny tlaku a objemu a rychlost těchto změn v reakci na oscilace tlaku při určité frekvenci.
(8Hz bylo použito jako primární koncový bod).
Předpokládá se, že reaktance odráží elastické vlastnosti plic.
|
od návštěvy 2 do návštěvy 3 (16 +/- 2 dny)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna reaktance při 4, 6 a 10 Hz (Xrs4, Xrs6 a Xrs10)
Časové okno: od návštěvy 2 do návštěvy 3 (16 +/- 2 dny)
|
Základním principem nucené oscilometrie je, že funkce plic může být hodnocena měřením změn tlaku a průtoku v reakci na vnější tlak aplikovaný na otvor dýchacích cest.
Reaktance je komplexní měření, které zahrnuje změny tlaku a objemu a rychlost těchto změn v reakci na oscilace tlaku při určité frekvenci.
(8Hz bylo použito jako primární koncový bod).
Předpokládá se, že reaktance odráží elastické vlastnosti plic.
|
od návštěvy 2 do návštěvy 3 (16 +/- 2 dny)
|
|
Změna odporu při 4, 6, 8 a 10 Hz (Rrs4, Rrs6, Rrs8 a Rrs10)
Časové okno: od návštěvy 2 do návštěvy 3 (16 +/- 2 dny)
|
Základním principem nucené oscilometrie je, že funkce plic může být hodnocena měřením změn tlaku a průtoku v reakci na vnější tlak aplikovaný na otvor dýchacích cest.
Odpor je komplexní měření, které zahrnuje nedostatek změn tlaku a objemu a rychlost těchto změn v reakci na kolísání tlaku při určité frekvenci.
(pro sekundární koncový bod bylo použito 10 Hz).
|
od návštěvy 2 do návštěvy 3 (16 +/- 2 dny)
|
|
Změna skóre domény respiračních příznaků z revidovaného dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) pro rodiče předškoláků a předškoláky
Časové okno: od návštěvy 2 do návštěvy 3 (16 +/- 2 dny)
|
CFQ-R pro předškoláky a CFQ-R pro rodiče předškoláků byly navrženy speciálně pro měření dopadu CF na pacienty s diagnózou CF. Na každou otázku se odpovídá pomocí 4bodové Likertovy škály. Pro výpočet skóre domény/příznakové škály se postupuje podle následujícího algoritmu
|
od návštěvy 2 do návštěvy 3 (16 +/- 2 dny)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Michelle Freemer, M.D., Genentech, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. června 2008
Primární dokončení (Aktuální)
1. května 2009
Dokončení studie (Aktuální)
1. května 2009
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. května 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. května 2008
První zveřejněno (Odhad)
20. května 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
12. ledna 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. listopadu 2016
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Z4240g
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .