En undersøgelse af Pulmozyme® (Dornase Alpha) hos 3- til 5-årige patienter med cystisk fibrose
25. november 2016 opdateret af: Genentech, Inc.
Et fase IV, multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret forsøg med Pulmozyme® hos 3- til 5-årige patienter med cystisk fibrose
Dette var et fase IV, multicenter, randomiseret, dobbelt-blindt, placebokontrolleret forsøg designet til at evaluere effekten af Pulmozyme på lungefunktion, sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) og luftvejssymptomer i 3 til 5 år. gamle børn med cystisk fibrose (CF).
Cirka 40 patienter var planlagt til at blive indskrevet i denne undersøgelse.
Imidlertid var kun 3 patienter kvalificerede til tilfældig tildeling og modtog behandling: 1 patient i Pulmozyme-gruppen og 2 patienter i placebogruppen.
Alle 3 patienter gennemførte undersøgelsesvurderingerne, men havde ikke data om brugbare lungefunktionstest (PFT).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
3
Fase
- Fase 4
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 år til 5 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Underskrevet informeret samtykkeformular
- Alder 3-5 år
- Diagnose af cystisk fibrose
Ekskluderingskriterier:
- Børn, der tager planlagt inhaleret Pulmozyme eller hypertonisk saltvand inden for 56 dage før besøg 1 eller et hvilket som helst Pulmozyme i de 28 dage før besøg 1
- Inddragelse i et klinisk interventionsforsøg inden for de 4 uger forud for besøg 1
- Brug af et forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 28 dage før besøg 1
- Enhver anden tilstand, der kan øge risikoen for, at patienten deltager i investigatorens vurdering
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
2,5 ml (2,5 mg) placebo forstøvet én gang dagligt i 16 (+/-2) dage
|
|
Eksperimentel: Dornase alfa
|
2,5 ml (2,5 mg) dornase alfa forstøvet én gang dagligt i 16 (+/-2) dage
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i reaktans ved 8 Hz (Xrs8) Fra besøg 2 til besøg 3 (Ændring fra baseline ved besøg 2 til besøg 3, lægemiddelbehandling efter undersøgelse).
Tidsramme: fra besøg 2 til besøg 3 (16 +/- 2 dage)
|
Det grundlæggende princip for forceret oscillometri er, at lungefunktionen kan vurderes ved at måle ændringer i tryk og flow som reaktion på eksternt tryk påført ved luftvejsåbningen.
Reaktans er et komplekst mål, der inkorporerer ændringerne i tryk og volumen og hastigheden af disse ændringer som reaktion på tryksvingninger ved en bestemt frekvens.
(8Hz blev brugt til det primære endepunkt).
Reaktans menes at afspejle lungens elastiske egenskaber.
|
fra besøg 2 til besøg 3 (16 +/- 2 dage)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i reaktans ved 4, 6 og 10 Hz (Xrs4, Xrs6 og Xrs10)
Tidsramme: fra besøg 2 til besøg 3 (16 +/- 2 dage)
|
Det grundlæggende princip for forceret oscillometri er, at lungefunktionen kan vurderes ved at måle ændringer i tryk og flow som reaktion på eksternt tryk påført ved luftvejsåbningen.
Reaktans er et komplekst mål, der inkorporerer ændringerne i tryk og volumen og hastigheden af disse ændringer som reaktion på tryksvingninger ved en bestemt frekvens.
(8Hz blev brugt til det primære endepunkt).
Reaktans menes at afspejle lungens elastiske egenskaber.
|
fra besøg 2 til besøg 3 (16 +/- 2 dage)
|
|
Ændring i modstand ved 4, 6, 8 og 10 Hz (Rrs4, Rrs6, Rrs8 og Rrs10)
Tidsramme: fra besøg 2 til besøg 3 (16 +/- 2 dage)
|
Det grundlæggende princip for forceret oscillometri er, at lungefunktionen kan vurderes ved at måle ændringer i tryk og flow som reaktion på eksternt tryk påført ved luftvejsåbningen.
Modstand er et komplekst mål, der inkorporerer manglen på ændringer i tryk og volumen og hastigheden af disse ændringer som reaktion på trykoscillationer ved en bestemt frekvens.
(10 Hz blev brugt til det sekundære endepunkt).
|
fra besøg 2 til besøg 3 (16 +/- 2 dage)
|
|
Ændring i respiratorisk symptomdomænescore fra det reviderede spørgeskema om cystisk fibrose (CFQ-R) for forældre til førskolebørn og førskolebørn
Tidsramme: fra besøg 2 til besøg 3 (16 +/- 2 dage)
|
CFQ-R for førskolebørn og CFQ-R for forældre til førskolebørn blev designet specifikt til at måle virkningen af CF for patienter med en diagnose af CF. Hvert spørgsmål besvares ved hjælp af en 4-punkts Likert-skala. For at beregne domæne-/symptomskalaens score følges følgende algoritme
|
fra besøg 2 til besøg 3 (16 +/- 2 dage)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Michelle Freemer, M.D., Genentech, Inc.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. juni 2008
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. maj 2009
Studieafslutning (Faktiske)
1. maj 2009
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. maj 2008
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
19. maj 2008
Først opslået (Skøn)
20. maj 2008
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
12. januar 2017
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
25. november 2016
Sidst verificeret
1. november 2016
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- Z4240g
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .