Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Pulmozyme® (Dornase Alpha) hos 3- til 5 år gamle pasienter med cystisk fibrose

25. november 2016 oppdatert av: Genentech, Inc.

En fase IV, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av Pulmozyme® hos 3- til 5 år gamle pasienter med cystisk fibrose

Dette var en fase IV, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie designet for å evaluere effekten av Pulmozyme på lungefunksjon, helserelatert livskvalitet (HRQOL) og luftveissymptomer i 3-5 år. gamle barn med cystisk fibrose (CF). Omtrent 40 pasienter var planlagt å bli registrert i denne studien. Imidlertid var kun 3 pasienter kvalifisert for tilfeldig tildeling og fikk behandling: 1 pasient i Pulmozyme-gruppen og 2 pasienter i placebogruppen. Alle 3 pasientene fullførte studievurderingene, men hadde ikke data for brukbare lungefunksjonstest (PFT).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 4

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Signert skjema for informert samtykke
  • Alder 3-5 år
  • Diagnose av cystisk fibrose

Ekskluderingskriterier:

  • Barn som tar planlagt inhalert Pulmozyme eller hypertonisk saltvann innen 56 dager før besøk 1 eller en hvilken som helst Pulmozyme i de 28 dagene før besøk 1
  • Involvering i en klinisk intervensjonsforsøk innen 4 uker før besøk 1
  • Bruk av et undersøkelsesmiddel eller -enhet innen 28 dager før besøk 1
  • Enhver annen tilstand som kan øke risikoen for deltakelse for pasienten i etterforskerens vurdering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
2,5 ml (2,5 mg) placebo forstøves én gang daglig i 16 (+/-2) dager
Eksperimentell: Dornase alfa
Legemiddel: Dornase alfa
2,5 ml (2,5 mg) dornase alfa forstøves én gang daglig i 16 (+/-2) dager
Andre navn:
  • Pulmozyme

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i reaktans ved 8 Hz (Xrs8) Fra besøk 2 til besøk 3 (endring fra baseline ved besøk 2 til besøk 3, etter studie medikamentbehandling).
Tidsramme: fra besøk 2 til besøk 3 (16 +/- 2 dager)
Det grunnleggende prinsippet for tvungen oscillometri er at lungefunksjonen kan vurderes ved å måle endringer i trykk og strømning som respons på eksternt trykk påført ved luftveisåpningen. Reaktans er et komplekst mål som inkluderer endringene i trykk og volum og hastigheten på disse endringene som respons på trykksvingninger ved en bestemt frekvens. (8Hz ble brukt for det primære endepunktet). Reaktans antas å reflektere de elastiske egenskapene til lungen.
fra besøk 2 til besøk 3 (16 +/- 2 dager)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i reaktans ved 4, 6 og 10 Hz (Xrs4, Xrs6 og Xrs10)
Tidsramme: fra besøk 2 til besøk 3 (16 +/- 2 dager)
Det grunnleggende prinsippet for tvungen oscillometri er at lungefunksjonen kan vurderes ved å måle endringer i trykk og strømning som respons på eksternt trykk påført ved luftveisåpningen. Reaktans er et komplekst mål som inkluderer endringene i trykk og volum og hastigheten på disse endringene som respons på trykksvingninger ved en bestemt frekvens. (8Hz ble brukt for det primære endepunktet). Reaktans antas å reflektere de elastiske egenskapene til lungen.
fra besøk 2 til besøk 3 (16 +/- 2 dager)
Endring i motstand ved 4, 6, 8 og 10 Hz (Rrs4, Rrs6, Rrs8 og Rrs10)
Tidsramme: fra besøk 2 til besøk 3 (16 +/- 2 dager)
Det grunnleggende prinsippet for tvungen oscillometri er at lungefunksjonen kan vurderes ved å måle endringer i trykk og strømning som respons på eksternt trykk påført ved luftveisåpningen. Motstand er et komplekst mål som inkorporerer mangelen på endringer i trykk og volum og hastigheten på disse endringene som respons på trykkoscillasjoner ved en bestemt frekvens. (10Hz ble brukt for det sekundære endepunktet).
fra besøk 2 til besøk 3 (16 +/- 2 dager)
Endring i respiratorisk symptomdomenepoeng fra Cystic Fibrosis Questionnaire Revided (CFQ-R) for foreldre til førskolebarn og for førskolebarn
Tidsramme: fra besøk 2 til besøk 3 (16 +/- 2 dager)

CFQ-R for førskolebarn og CFQ-R for foreldre til førskolebarn ble utviklet spesielt for å måle virkningen av CF for pasienter med diagnosen CF. Hvert spørsmål besvares med en 4-punkts Likert-skala.

For å beregne poengsummene for domene/symptomskala, følges følgende algoritme

  • Omnummerer varer som er omvendt kodet
  • Regn ut gjennomsnittet av elementene som skal inkluderes. Hvis mer enn halvparten av elementene mangler, anses poengsummen som manglende
  • Skalere på nytt for å resultere i en skalert poengsum som varierer fra 0 til 100, med høyere poengsum som indikerer bedre helse
fra besøk 2 til besøk 3 (16 +/- 2 dager)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genentech, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Michelle Freemer, M.D., Genentech, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2008

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2009

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2009

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. mai 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2008

Først lagt ut (Anslag)

20. mai 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

12. januar 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. november 2016

Sist bekreftet

1. november 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Z4240g

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Dornase alfa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Romania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere