Pulmozyme® (Dornase Alpha) -tutkimus 3–5-vuotiailla potilailla, joilla on kystinen fibroosi
perjantai 25. marraskuuta 2016 päivittänyt: Genentech, Inc.
Vaihe IV, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu Pulmozyme®-koe 3–5-vuotiailla potilailla, joilla on kystinen fibroosi
Tämä oli vaiheen IV, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jonka tarkoituksena oli arvioida Pulmozymen vaikutusta keuhkojen toimintaan, terveyteen liittyvään elämänlaatuun (HRQOL) ja hengitystieoireisiin 3–5-vuotiailla. vanhat lapset, joilla on kystinen fibroosi (CF).
Tähän tutkimukseen suunniteltiin ottavan noin 40 potilasta.
Kuitenkin vain 3 potilasta oli kelvollinen satunnaiseen jakamiseen ja sai hoitoa: 1 potilas Pulmozyme-ryhmässä ja 2 potilasta lumeryhmässä.
Kaikki kolme potilasta suorittivat tutkimuksen arvioinnit, mutta heillä ei ollut käyttökelpoisia keuhkotoimintatestin (PFT) tietoja.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
3
Vaihe
- Vaihe 4
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 5 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumuslomake
- Ikä 3-5 vuotta
- Kystisen fibroosin diagnoosi
Poissulkemiskriteerit:
- Lapset, jotka ottavat suunniteltua inhaloitavaa Pulmozymeä tai hypertonista suolaliuosta 56 päivän sisällä ennen käyntiä 1 tai mitä tahansa Pulmozymea 28 päivän aikana ennen käyntiä 1
- Osallistuminen kliiniseen interventiotutkimukseen 4 viikkoa ennen käyntiä 1
- Tutkimuslääkkeen tai -laitteen käyttö 28 päivän sisällä ennen käyntiä 1
- Mikä tahansa muu tila, joka saattaa lisätä potilaan riskiä osallistua tutkijan arvioon
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
2,5 ml (2,5 mg) lumelääkettä sumutettuna kerran päivässä 16 (+/-2) päivän ajan
|
|
Kokeellinen: Dornaasi alfa
|
2,5 ml (2,5 mg) dornaasi alfaa sumutettuna kerran päivässä 16 (+/-2) päivän ajan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos reaktanssissa 8 Hz:llä (Xrs8) käynniltä 2 käynnille 3 (muutos käynnin 2 lähtötasosta käyntiin 3, lääkehoidon jälkeen).
Aikaikkuna: vierailusta 2 vierailuun 3 (16 +/- 2 päivää)
|
Pakkooskillometrian perusperiaate on, että keuhkojen toimintaa voidaan arvioida mittaamalla paineen ja virtauksen muutoksia vasteena hengitysteiden aukkoon kohdistuvaan ulkoiseen paineeseen.
Reaktanssi on monimutkainen mitta, joka sisältää paineen ja tilavuuden muutokset ja näiden muutosten nopeuden vasteena paineen vaihteluille tietyllä taajuudella.
(ensisijaisena päätetapahtumana käytettiin 8 Hz).
Reaktanssin uskotaan heijastavan keuhkojen elastisia ominaisuuksia.
|
vierailusta 2 vierailuun 3 (16 +/- 2 päivää)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos reaktanssissa taajuudella 4, 6 ja 10 Hz (Xrs4, Xrs6 ja Xrs10)
Aikaikkuna: vierailusta 2 vierailuun 3 (16 +/- 2 päivää)
|
Pakkooskillometrian perusperiaate on, että keuhkojen toimintaa voidaan arvioida mittaamalla paineen ja virtauksen muutoksia vasteena hengitysteiden aukkoon kohdistuvaan ulkoiseen paineeseen.
Reaktanssi on monimutkainen mitta, joka sisältää paineen ja tilavuuden muutokset ja näiden muutosten nopeuden vasteena paineen vaihteluille tietyllä taajuudella.
(ensisijaisena päätetapahtumana käytettiin 8 Hz).
Reaktanssin uskotaan heijastavan keuhkojen elastisia ominaisuuksia.
|
vierailusta 2 vierailuun 3 (16 +/- 2 päivää)
|
|
Resistanssin muutos taajuudella 4, 6, 8 ja 10 Hz (Rrs4, Rrs6, Rrs8 ja Rrs10)
Aikaikkuna: vierailusta 2 vierailuun 3 (16 +/- 2 päivää)
|
Pakkooskillometrian perusperiaate on, että keuhkojen toimintaa voidaan arvioida mittaamalla paineen ja virtauksen muutoksia vasteena hengitysteiden aukkoon kohdistuvaan ulkoiseen paineeseen.
Resistanssi on monimutkainen mitta, joka sisältää paineen ja tilavuuden muutosten puutteen ja näiden muutosten nopeuden vasteena paineen heilahteluille tietyllä taajuudella.
(10 Hz käytettiin toissijaisena päätepisteenä).
|
vierailusta 2 vierailuun 3 (16 +/- 2 päivää)
|
|
Muutos hengitystieoireiden verkkotunnuksen pisteissä esikoululaisten vanhemmille ja esikouluikäisille tarkoitetun kystisen fibroosin kyselylomakkeen (CFQ-R) perusteella
Aikaikkuna: vierailusta 2 vierailuun 3 (16 +/- 2 päivää)
|
CFQ-R esikouluikäisille ja CFQ-R esikoululaisten vanhemmille on suunniteltu erityisesti mittaamaan CF:n vaikutusta potilailla, joilla on CF-diagnoosi. Jokaiseen kysymykseen vastataan nelipisteisellä Likert-asteikolla. Toimialue/oire-asteikkopisteiden laskemiseksi noudatetaan seuraavaa algoritmia
|
vierailusta 2 vierailuun 3 (16 +/- 2 päivää)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Michelle Freemer, M.D., Genentech, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2008
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. toukokuuta 2009
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. toukokuuta 2009
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 16. toukokuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. toukokuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 20. toukokuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 12. tammikuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 25. marraskuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. marraskuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Z4240g
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .