Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Pulmozyme® (Dornase Alpha) vizsgálata cisztás fibrózisban szenvedő 3-5 éves betegeken

2016. november 25. frissítette: Genentech, Inc.

A Pulmozyme® IV. fázisú, multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálata cisztás fibrózisban szenvedő 3-5 éves betegeknél

Ez egy IV. fázisú, multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat volt, amelynek célja a Pulmozyme tüdőfunkcióra, egészséggel összefüggő életminőségre (HRQOL) és légzőszervi tünetekre gyakorolt ​​hatásának értékelése volt 3-5 éves korban. cisztás fibrózisban (CF) szenvedő idős gyermekek. Körülbelül 40 beteg bevonását tervezték ebbe a vizsgálatba. Azonban csak 3 beteg volt alkalmas a véletlenszerű elosztásra és kapott kezelést: 1 beteg a Pulmozyme-csoportban és 2 beteg a placebo-csoportban. Mind a 3 beteg befejezte a vizsgálati értékeléseket, de nem rendelkeztek használható tüdőfunkciós teszt (PFT) adatokkal.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

3

Fázis

  • 4. fázis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Aláírt beleegyező nyilatkozat
  • 3-5 éves korig
  • A cisztás fibrózis diagnózisa

Kizárási kritériumok:

  • Gyermekek, akik tervezett inhalációs Pulmozyme-ot vagy hipertóniás sóoldatot szednek az 1. látogatást megelőző 56 napon belül, vagy bármely Pulmozyme-ot az 1. látogatást megelőző 28 napon belül
  • Részvétel egy klinikai beavatkozási vizsgálatban az 1. látogatást megelőző 4 héten belül
  • Vizsgálati gyógyszer vagy eszköz használata az 1. látogatást megelőző 28 napon belül
  • Bármilyen egyéb állapot, amely növelheti annak kockázatát, hogy a páciens részt vegyen a vizsgáló megítélésében

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Drog: Placebo
2,5 ml (2,5 mg) placebo porlasztott naponta egyszer 16 (+/-2) napon keresztül
Kísérleti: Dornáz alfa
Drog: Dornáz alfa
2,5 ml (2,5 mg) dornáz alfa porlasztással naponta egyszer 16 (+/-2) napon keresztül
Más nevek:
  • Pulmozyme

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A reaktancia változása 8 Hz-en (Xrs8) a 2. látogatásról a 3. vizitre (Változás a 2. látogatás kiindulási állapotáról a 3. látogatásra, a vizsgálati gyógyszeres kezelés után).
Időkeret: a 2. látogatástól a 3. látogatásig (16 +/- 2 nap)
Az erőltetett oszcillometria alapelve, hogy a tüdőfunkció a légúti nyíláson kifejtett külső nyomás hatására bekövetkező nyomás- és áramlásváltozás mérésével értékelhető. A reaktancia egy összetett mérték, amely magában foglalja a nyomás és a térfogat változásait, valamint ezeknek a változásoknak a sebességét a nyomásingadozásokra adott válaszként egy adott frekvencián. (8 Hz-et használtak az elsődleges végpontként). Úgy gondolják, hogy a reaktancia a tüdő rugalmas tulajdonságait tükrözi.
a 2. látogatástól a 3. látogatásig (16 +/- 2 nap)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A reaktancia változása 4, 6 és 10 Hz-en (Xrs4, Xrs6 és Xrs10)
Időkeret: a 2. látogatástól a 3. látogatásig (16 +/- 2 nap)
Az erőltetett oszcillometria alapelve, hogy a tüdőfunkció a légúti nyíláson kifejtett külső nyomás hatására bekövetkező nyomás- és áramlásváltozás mérésével értékelhető. A reaktancia egy összetett mérték, amely magában foglalja a nyomás és a térfogat változásait, valamint ezeknek a változásoknak a sebességét a nyomásingadozásokra adott válaszként egy adott frekvencián. (8 Hz-et használtak az elsődleges végpontként). Úgy gondolják, hogy a reaktancia a tüdő rugalmas tulajdonságait tükrözi.
a 2. látogatástól a 3. látogatásig (16 +/- 2 nap)
Az ellenállás változása 4, 6, 8 és 10 Hz-en (Rrs4, Rrs6, Rrs8 és Rrs10)
Időkeret: a 2. látogatástól a 3. látogatásig (16 +/- 2 nap)
Az erőltetett oszcillometria alapelve, hogy a tüdőfunkció a légúti nyíláson kifejtett külső nyomás hatására bekövetkező nyomás- és áramlásváltozás mérésével értékelhető. Az ellenállás olyan összetett mérőszám, amely magában foglalja a nyomás- és térfogatváltozások hiányát, valamint ezeknek a változásoknak a sebességét a nyomásingadozásokra adott válaszként egy adott frekvencián. (10 Hz-et használtak a másodlagos végponthoz).
a 2. látogatástól a 3. látogatásig (16 +/- 2 nap)
Változás a légzőszervi tünetek tartomány pontszámában a felülvizsgált cisztás fibrózis kérdőívből (CFQ-R) az óvodások szüleinek és az óvodásoknak
Időkeret: a 2. látogatástól a 3. látogatásig (16 +/- 2 nap)

A CFQ-R óvodásoknak és a CFQ-R az óvodások szüleinek kifejezetten a CF hatásának mérésére szolgál a CF-diagnózisban szenvedő betegeknél. Minden kérdésre egy 4 pontos Likert-skála segítségével válaszolunk.

A tartomány/tünet skála pontszámainak kiszámításához a következő algoritmust követjük

  • A fordított kódolású tételek számozása újra
  • Számítsa ki a beszámítandó elemek átlagát! Ha az elemek több mint fele hiányzik, akkor a pontszám hiányzónak minősül
  • Mérje át újra, hogy 0-tól 100-ig terjedő skálázott pontszámot kapjon, ahol a magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleznek
a 2. látogatástól a 3. látogatásig (16 +/- 2 nap)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genentech, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Michelle Freemer, M.D., Genentech, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2008. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2009. május 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2009. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. május 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. május 19.

Első közzététel (Becslés)

2008. május 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2017. január 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. november 25.

Utolsó ellenőrzés

2016. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Z4240g

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Klinikai vizsgálatok a Dornáz alfa

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Denmark

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel