重度血友病Aの若者および若年成人に対する1日1回の予防法
重症血友病Aの若者および若年成人に対する1日1回の予防法のパイロット研究
調査の概要
詳細な説明
血友病は重要かつ多額の費用がかかる疾患です。未治療のまま放置すると、重大な結果を招く可能性があります。 血友病の最大の影響は、関節内での再発性出血によって起こります。 関節出血の影響には、急性出血やその後の慢性関節症に伴う痛みが含まれます。 重度の血友病を患う子供の半数には関節損傷があります。出血量が増加すると、関節損傷がより頻繁に起こります。 出血の予防と治療には非常に費用がかかるため、費用対効果の高い治療法を見つけることが最優先事項です。
世界中で、関節症を予防するために、オンデマンド療法と因子予防という 2 つの主要な治療戦略が使用されています。 予防の目標は、1%を超える循環因子活性を提供することによって、重度の表現型を中等度の表現型に変換することです。 循環第 VIII 因子活性が 1% を超える患者は、まれに自然発生性関節血症を起こします。 したがって、このレベルで循環因子を提供する目標は、自然発生的な血漿結腸症を排除することです。 一次予防という用語は、非常に幼い頃から予防的に第 VIII 因子を補充することを示唆しています。 二次予防という用語は、病気の後期段階での予防の適用を説明するために使用されます。 この研究では、二次予防が使用されます。
1 日 1 回の予防は、若者および若年成人に対する血友病因子予防の新しい応用です。 費用のかかる最終治験に着手する前に、被験者がその治療に参加する意思があり、治療に従うことを証明する必要があると私たちは考えています。 さらに、最終的な試験を計画するためには、出血率、生活の質、関節損傷の進行に対する 1 日 1 回の予防療法の効果の推定値を確立する必要があります。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ
- St. Michael's Hospital
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Toronto、Ontario、カナダ
- The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ
- Hospital Sainte-Justine
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 重度の血友病 A (<1% 第 VIII 因子)
- 年齢 12 歳から 24 歳まで
- 男
- 過去 1 年以内に第 VIII 因子阻害剤を使用していない（阻害剤は 0.6 Bethesda 単位以上と定義されます）
- 治療担当医師の評価による適切な末梢静脈アクセスを備えた在宅点滴プログラムに参加できる
除外基準:
- 重要な併存疾患（後天性免疫不全症候群または症候性HIV感染症、症候性B型肝炎またはC型肝炎感染）
- その他の付随する後天性または先天性出血疾患（例、 フォンヴィレブランド病)
- 中心静脈カテーテルを介して第 VIII 因子の補充を受ける
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：低用量のFVIIIの毎日の投与
FVIII 製品（例：Kogenate FS、Advate、または Humate-P、Recombinate、Helixate FS）を使用した低用量の毎日の予防
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4か月目の訪問から、被験者は1日あたり250単位を受け取ります（体重が50kg未満の場合）。
または、通常の第 VIII 因子製剤を 1 日あたり 500 単位（体重 ≥ 50 kg）。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血友病関節健康スコア (HJHS) 2.0
時間枠：4ヶ月、12ヶ月
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6 つの指標関節 (肘、膝、足首) の 9 項目のいくつかの評価を通じて、血友病患者 (PWH) の関節の健康状態を評価するために開発されたツール。 これは国際的に検証されており、PWH の効果的な身体検査評価ツールとしての使用を裏付ける観察者間および検査再検査の信頼性が実証されています。 範囲: 0 ～ 124 (最高スコア = 0、最低スコア = 124) |
4ヶ月、12ヶ月
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血友病における機能的独立性スコア (FISH)
時間枠：4ヶ月、12ヶ月
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血友病患者の筋骨格 (MSK) 機能の 8 領域を評価するためのツール。 範囲: 0 ～ 32 (最高スコア = 0、最低スコア = 32) |
4ヶ月、12ヶ月
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HRQoL 変換 Z スコア (Canadian Haemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) および Haemo-QoL A を含む)
時間枠：4ヶ月、12ヶ月
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Canadian Haemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool は、4 ～ 17 歳の血友病少年の生活の質を評価する 35 項目の疾病特有の尺度として検証されています。 範囲: 0 ～ 100 (最高スコア = 100、最悪スコア = 0) 成人血友病 QoL アンケートは、18 歳以上の血友病成人の生活の質を示す、疾患に特有の有効な尺度です。 これは、血友病が生活の 4 つの特定の領域にどのような影響を与えるかを考慮した 41 項目のアンケートです。 これらの領域には、日々の活動、気分と感情、仕事または学校生活、家族生活と社会生活、血友病の治療が含まれます。 範囲: 0 ～ 100 (最高スコア = 0、最悪スコア = 100) 2 つの測定値は Z スコアに変換され、両方の HRQoL スコア間の比較が可能になりました。 スコア 0 は平均値間に差がないことを表しますが、Z スコアが正の場合は、ベースラインと研究終了の間の HRQoL の改善を示します。 |
4ヶ月、12ヶ月
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投薬に関する治療満足度アンケート (TSQM) 。バージョン II
時間枠：4ヶ月、12ヶ月
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薬物治療満足度アンケート (TSQM) は、新しい投薬や治療を開始する際の患者の満足度を評価するために使用される 11 項目のアンケートです。 有効性、副作用、利便性、全体的な満足度の分野が評価されます。 副作用を削除した修正版（開発者が承認した）の質問票が研究の目的のために使用されました。 有効性、利便性、全体的な満足度にはすべて、範囲: 0 ～ 100 (最高スコア = 0、最低スコア = 100) が含まれます。 |
4ヶ月、12ヶ月
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前日の身体活動の思い出
時間枠：4ヶ月と12ヶ月
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前日の身体活動の想起は、習慣的な身体活動の十分に検証された評価です。 活動は週末 1 日と平日 2 日に報告されました。活動の強さは代謝当量 (METs) で記録され、軽度 (< 3.0 METs)、中程度 (3.0 ～ 5.9 METs)、ハード (6.0 ～ 8.9 METs) に分類されました。 、ベリーハード (10.0 メッツ) 範囲: アクティビティごとに 0 ～ 10 MET (最高スコア = 10、最悪スコア = 0) MPA = 中程度の身体活動 VPA = 激しい身体活動 |
4ヶ月と12ヶ月
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インデックス ジョイント ブリードの総数
時間枠：4、8、12か月
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指標関節 (肘、膝、足首) の総数は、参加者の (自己申告) 日記から抽出されました。
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4、8、12か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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低用量の毎日の予防における FVIII 製品の年間平均因子消費量
時間枠：12ヶ月
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低用量の毎日の予防における FVIII 製品の平均年間因子消費量を収集し、標準的な予防（高用量の隔日治療）と比較しました。
研究では、毎日の点滴ごとに摂取された第 VIII 因子生成物の量を示す患者の日記が収集されました。
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12ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Brian Feldman, MD,MSc,FRCPC、The Hospital for Sick Children
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。