Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kerran päivässä annettava profylaksi nuorille ja nuorille aikuisille, joilla on vaikea hemofilia A

maanantai 14. syyskuuta 2020 päivittänyt: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children

Pilottitutkimus kerran päivässä tapahtuvasta ehkäisystä nuorille ja nuorille aikuisille, joilla on vaikea hemofilia A

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on testata kerran päivässä tapahtuvan ennaltaehkäisyn laajamittaisen kliinisen tutkimuksen toteutettavuutta. Toissijaisina tavoitteina on kerätä kliinisen tehokkuuden tuloksia, jotta voimme paremmin suunnitella laajamittaisen tutkimuksen; Arvioimme kerran päivässä tapahtuvan ennaltaehkäisyn vaikutuksen koon ja vaihtelun ja resurssien käytön, jotta voimme määrittää otoskoon lopullista koetta varten.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Hemofilia on tärkeä ja kallis sairaus; jos se jätetään hoitamatta, sillä voi olla vakavia seurauksia. Hemofilian suurin vaikutus ilmenee toistuvasta verenvuodosta niveliin. Nivelverenvuodon seurauksia ovat akuuttiin verenvuotoon liittyvä kipu ja myöhemmin krooninen artropatia. Puolella vakavaa hemofiliaa sairastavista lapsista on nivelvaurioita; nivelvauriot ovat yleisempiä verenvuodon lisääntyessä. Verenvuotojen ehkäisy ja hoito on erittäin kallista ja siksi kustannustehokkaan hoidon löytäminen on ensiarvoisen tärkeää.

Maailmanlaajuisesti nivelsairauksien ehkäisyyn on käytetty kahta suurta hoitostrategiaa - tarpeen mukaan annettavaa hoitoa ja tekijäprofylaksiaa. Ennaltaehkäisyn tavoitteena on muuttaa vaikea fenotyyppi kohtalaiseksi tarjoamalla yli 1 %:n verenkiertotekijäaktiivisuus. Potilailla, joiden verenkierron tekijä VIII aktiivisuus on yli 1 %, on harvoin spontaaneja hemartrooseja. Siksi tällä tasolla kiertävän tekijän tarjoamisen tavoitteena on eliminoida spontaanit hemartroosit. Termi primaarinen profylaksi viittaa ennaltaehkäisevään tekijä VIII:n korvaamiseen hyvin varhaisesta iästä lähtien. Termiä sekundaarinen ennaltaehkäisy käytetään kuvaamaan ennaltaehkäisyn käyttöä sairauden myöhemmässä vaiheessa. Tässä tutkimuksessa käytetään toissijaista ehkäisyä.

Kerran päivässä annettava profylaksi on uusi hemofiliatekijän ennaltaehkäisysovellus nuorille ja nuorille aikuisille. Ennen kuin aloitamme kalliin lopullisen kokeen, katsomme, että on tarpeen osoittaa, että koehenkilöt ovat halukkaita ilmoittautumaan ja noudattavat terapiaa. Lisäksi meidän on laadittava arvio kerran päivässä tapahtuvan ennaltaehkäisyn vaikutuksesta verenvuotojen määrään, elämänlaatuun ja nivelvaurioiden etenemiseen, jotta voimme suunnitella lopullisen tutkimuksen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

14

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • St. Michael's Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Hospital Sainte-Justine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 24 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vaikea hemofilia A (<1 % tekijä VIII)
  • Ikä 12-24 vuotta mukaan lukien
  • Uros
  • Ei nykyistä tekijä VIII -inhibiittoria (inhibiittori määritellään ≥ 0,6 Bethesda-yksikköä) viimeisen vuoden aikana
  • Pystyy osallistumaan kotiinfuusioohjelmaan, jossa on riittävä perifeerinen laskimopääsy hoitavan tutkijan arvioiden mukaan

Poissulkemiskriteerit:

  • Tärkeät rinnakkaissairaudet (hankittu immuunikatooireyhtymä tai oireinen HIV-infektio, oireinen hepatiitti B tai C -infektio)
  • Muu samanaikainen hankittu tai synnynnäinen verenvuotohäiriö (esim. von Willebrandin tauti)
  • Korvaustekijä VIII:n vastaanottaminen keskuslaskimokatetrin kautta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pienen annoksen FVIII:n päivittäinen anto
Pieniannoksinen päivittäinen profylaksi käyttämällä FVIII-tuotteita (esim. Kogenate FS, Advate tai Humate-P, Recombinate, Helixate FS)
Lääke: Kogenate FS, Advate tai Humate-P, Recombinate, Helixate FS
4 kuukauden vierailusta alkaen koehenkilöt saavat 250 yksikköä päivässä (jos heidän painonsa on < 50 kg). tai 500 yksikköä päivässä (paino ≥ 50 kg) niiden tavanomaista tekijä VIII -valmistetta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hemofilia Joint Health Score (HJHS) 2.0
Aikaikkuna: 4 kuukautta, 12 kuukautta

Työkalu, joka on kehitetty arvioimaan hemofiliaa (PWH) sairastavien henkilöiden nivelten terveyttä useilla arvioinnilla 9 kohdasta kuudessa etunivelessä (kyynärpäät, polvet ja nilkat). Se on kansainvälisesti validoitu, ja se on osoittanut tarkkailijoiden ja testien uudelleentestien luotettavuuden, mikä tukee sen käyttöä tehokkaana fyysisen tutkimuksen arviointityökaluna PWH:lle.

Alue: 0–124 (paras pistemäärä = 0, huonoin pistemäärä = 124)
4 kuukautta, 12 kuukautta
Functional Independence Score in hemofilia (FISH)
Aikaikkuna: 4 kuukautta, 12 kuukautta

Työkalu 8 tuki- ja liikuntaelinten (MSK) toiminnan arvioimiseen hemofliapotilailla.

Alue: 0–32 (paras pistemäärä = 0, huonoin pistemäärä = 32)
4 kuukautta, 12 kuukautta
HRQoL Transformed Z-Score (sisältää Kanadan hemofiliatulokset-Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) ja Haemo-QoL A)
Aikaikkuna: 4 kuukautta, 12 kuukautta

Kanadan hemofiliatulokset-lasten elämänarviointityökalu on validoitu 35-kohtainen sairauskohtainen elämänlaadun mitta 4–17-vuotiailla pojilla, joilla on hemofilia. Alue: 0–100 (paras pistemäärä = 100, huonoin pistemäärä = 0)

Aikuisten hemofiliakyselylomake on validoitu sairauskohtainen elämänlaadun mitta hemofiliaa sairastavilla aikuisilla, jotka ovat yli 18-vuotiaita. Se on 41 kohdan kyselylomake, joka pohtii, kuinka hemofilia vaikuttaa heidän neljään tiettyyn elämänalueeseen. Näitä alueita ovat päivittäiset toimet, mielialat ja tunteet, työ- tai kouluelämä, perhe- ja sosiaalinen elämä sekä hemofilian hoito. Alue: 0–100 (paras pistemäärä = 0, huonoin pistemäärä = 100)

Nämä kaksi mittaa muutettiin Z-pisteiksi, jotta molempien HRQoL-pisteiden vertailu oli mahdollista. Pistemäärä 0 ei tarkoita eroa keskiarvojen välillä, kun taas positiivinen z-pistemäärä merkitsisi HRQoL:n paranemista lähtötilanteen ja tutkimuksen lopun välillä.
4 kuukautta, 12 kuukautta
Hoitotyytyväisyyskysely lääkkeitä varten (TSQM) . Versio II
Aikaikkuna: 4 kuukautta, 12 kuukautta

Hoitotyytyväisyyskysely lääkitystä varten (TSQM) on 11 kohdan kyselylomake, jolla arvioidaan potilaiden tyytyväisyyttä uuden lääkkeen ja/tai hoidon aloittamisen yhteydessä. Tehokkuuden, sivuvaikutusten, mukavuuden ja maailmanlaajuisen tyytyväisyyden alueita arvioidaan. Kyselyn muunneltua (kehittäjien hyväksymää) versiota, josta sivuvaikutukset oli poistettu, käytettiin tutkimuksen tarkoituksessa.

Tehokkuus, käyttömukavuus ja yleinen tyytyväisyys sisältävät kaikki vaihteluvälin: 0 - 100 (paras pistemäärä = 0, huonoin pistemäärä = 100)
4 kuukautta, 12 kuukautta
Edellisen päivän fyysisen aktiivisuuden muisto
Aikaikkuna: 4 kuukautta ja 12 kuukautta

Previous Day Physical Activity Recall on hyvin validoitu arvio tavanomaisesta liikunnasta. Aktiivisuus ilmoitettiin 1 viikonloppupäivänä ja 2 arkipäivänä. Aktiivisuuden intensiteetti kirjattiin aineenvaihduntaekvivalentteina (MET) ja luokiteltiin kevyeksi (< 3,0 MET), kohtalaiseksi (3,0 - 5,9 MET), kovaksi (6,0 - 8,9 MET) , Erittäin kova (10,0 MET)

Alue: 0–10 MET:tä aktiviteettia kohden (paras pistemäärä = 10, huonoin pistemäärä = 0)

MPA = Kohtalainen fyysinen aktiivisuus VPA = Voimakas fyysinen aktiivisuus
4 kuukautta ja 12 kuukautta
Indeksin nivelvuotojen kokonaismäärä
Aikaikkuna: 4, 8 ja 12 kuukautta
Etunivelten kokonaismäärä (kyynärpäät, polvet, nilkat) poimittiin osallistujan (itseraportoimista) päiväkirjoista.
4, 8 ja 12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
FVIII-tuotteen keskimääräinen vuotuinen kulutus pienen annoksen päivittäisessä estohoidossa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
FVIII-tuotteen keskimääräinen vuotuinen tekijänkulutus pienen annoksen päivittäisessä profylaksiassa kerättiin vertailua varten tavanomaiseen ennaltaehkäisyyn (korkean annoksen vaihtoehtoinen päivähoito). Tutkimuksessa kerättiin potilaspäiväkirjat, joista käy ilmi päivittäistä infuusiota kohti otetun tekijä VIII -tuotteen määrä.
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The Hospital for Sick Children

Tutkijat

  • Päätutkija: Brian Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. heinäkuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. huhtikuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. huhtikuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 14. heinäkuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. heinäkuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 17. heinäkuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 8. lokakuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 14. syyskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1000012140

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mali

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa