Profilassi una volta al giorno per giovani e giovani adulti con emofilia grave A
Studio pilota sulla profilassi una volta al giorno per giovani e giovani adulti con emofilia grave A
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'emofilia è un disturbo importante e costoso; se non trattata, può avere gravi conseguenze. L'impatto maggiore dell'emofilia si verifica a causa del sanguinamento ricorrente nelle articolazioni. Le conseguenze del sanguinamento articolare includono dolore associato a sanguinamento acuto e successivamente artropatia cronica. La metà dei bambini affetti da emofilia grave ha un danno articolare; il danno articolare è più frequente con aumento del sanguinamento. La prevenzione e il trattamento dell'emorragia sono molto costosi e quindi trovare un trattamento conveniente è di alta priorità.
In tutto il mondo, sono state utilizzate due principali strategie terapeutiche per prevenire l'artropatia: la terapia su richiesta e la profilassi fattoriale. L'obiettivo della profilassi è convertire il fenotipo da grave a moderato fornendo un'attività del fattore circolante superiore all'1%. I pazienti con un'attività di fattore VIII circolante superiore all'1% raramente presentano emartri spontanei. Pertanto, l'obiettivo di fornire fattore circolante a questo livello è eliminare le emartri spontanee. Il termine profilassi primaria suggerisce di utilizzare la sostituzione preventiva del fattore VIII fin dalla tenera età. Il termine profilassi secondaria è usato per descrivere l'applicazione della profilassi in uno stadio successivo della malattia. In questo studio verrà utilizzata la profilassi secondaria.
La profilassi una volta al giorno è una nuova applicazione della profilassi del fattore dell'emofilia per giovani e giovani adulti. Prima di intraprendere un costoso studio definitivo riteniamo che sia necessario dimostrare che i soggetti saranno disposti ad arruolarsi e saranno conformi alla terapia. Inoltre, abbiamo bisogno di stabilire una stima dell'effetto della profilassi una volta al giorno sui tassi di sanguinamento, sulla qualità della vita e sulla progressione del danno articolare al fine di progettare uno studio definitivo.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada
- St. Michael's Hospital
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Toronto, Ontario, Canada
- The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada
- Hospital Sainte-Justine
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Emofilia A grave (<1% fattore VIII)
- Età dai 12 ai 24 anni compresi
- Maschio
- Nessun attuale inibitore del fattore VIII (un inibitore sarà definito come ≥ 0,6 Unità Bethesda) nell'ultimo anno
- In grado di partecipare a un programma di infusione domiciliare con un adeguato accesso venoso periferico come valutato dal ricercatore curante
Criteri di esclusione:
- Co-morbidità importanti (sindrome da immunodeficienza acquisita o infezione sintomatica da HIV, infezione sintomatica da epatite B o C)
- Altri disturbi emorragici acquisiti o congeniti concomitanti (ad es. malattia di von Willebrand)
- Ricevere la sostituzione del fattore VIII attraverso il catetere venoso centrale
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Somministrazione giornaliera di basse dosi di FVIII
Profilassi giornaliera a basse dosi utilizzando prodotti a base di FVIII (ad es. Kogenate FS, Advate o Humate-P, Recombinate, Helixate FS)
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A partire dalla visita di 4 mesi, i soggetti riceveranno 250 unità al giorno (se il loro peso è < 50 kg.)
o 500 unità al giorno (peso ≥ 50 kg.) della loro abituale preparazione di fattore VIII.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Punteggio per la salute delle articolazioni dell'emofilia (HJHS) 2.0
Lasso di tempo: 4 mesi, 12 mesi
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Strumento sviluppato per valutare la salute delle articolazioni nelle persone con emofilia (PWH) attraverso diverse valutazioni di 9 elementi nelle 6 articolazioni indice (gomiti, ginocchia e caviglie). È stato convalidato a livello internazionale e ha dimostrato affidabilità inter-osservatore e test-retest supportando il suo utilizzo come efficace strumento di valutazione dell'esame fisico per PWH. Intervallo: 0 - 124 (Miglior punteggio = 0, Peggior punteggio = 124) |
4 mesi, 12 mesi
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Punteggio di indipendenza funzionale nell'emofilia (FISH)
Lasso di tempo: 4 mesi, 12 mesi
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Strumento per la valutazione di 8 aree della funzione muscoloscheletrica (MSK) in pazienti con emofilia. Intervallo: 0 - 32 (Miglior punteggio = 0, Peggior punteggio = 32) |
4 mesi, 12 mesi
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HRQoL Transformed Z-Score (include il Canadian Haemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) e Haemo-QoL A)
Lasso di tempo: 4 mesi, 12 mesi
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Canadian Haemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool è una misura validata di 35 elementi specifica per la malattia della qualità della vita nei ragazzi con emofilia di età compresa tra 4 e 17 anni. Intervallo: 0 - 100 (Miglior punteggio = 100, Peggior punteggio = 0) Il questionario Adult Haemo-QoL è una misura convalidata specifica della qualità della vita negli adulti con emofilia di età > 18 anni. Si tratta di un questionario di 41 item che considera come l'emofilia colpisce 4 aree specifiche della loro vita. Queste aree includono attività quotidiane, stati d'animo e sentimenti, vita lavorativa o scolastica, vita familiare e sociale e trattamento dell'emofilia. Intervallo: 0 - 100 (Miglior punteggio = 0, Peggior punteggio = 100) Le due misure sono state trasformate in un punteggio Z per consentire il confronto tra entrambi i punteggi HRQoL. Un punteggio pari a 0 non rappresenta alcuna differenza tra le medie, mentre un punteggio z positivo indicherebbe un miglioramento della HRQoL tra il basale e la fine dello studio. |
4 mesi, 12 mesi
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Questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM) . Versione II
Lasso di tempo: 4 mesi, 12 mesi
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Il questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM) è un questionario di 11 voci utilizzato per valutare la soddisfazione del paziente quando inizia un nuovo farmaco e/o trattamento. Vengono valutate le aree di efficacia, effetti collaterali, convenienza e soddisfazione globale. Ai fini dello studio è stata utilizzata una versione modificata (approvata dagli sviluppatori) del questionario con l'eliminazione degli effetti collaterali. Efficacia, Convenienza e Soddisfazione globale includono tutti l'intervallo: 0 - 100 (Punteggio migliore = 0, Punteggio peggiore = 100) |
4 mesi, 12 mesi
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Il richiamo dell'attività fisica del giorno precedente
Lasso di tempo: 4 mesi e 12 mesi
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Il richiamo dell'attività fisica del giorno precedente è una valutazione ben convalidata dell'attività fisica abituale. L'attività è stata riportata in 1 giorno del fine settimana e 2 giorni feriali. L'intensità dell'attività è stata registrata in Equivalenti metabolici (MET) e classificata come Leggera (< 3,0 MET), Moderata (3,0 - 5,9 MET), Difficile (6,0 - 8,9 MET) , Molto duro (10.0 MET) Intervallo: 0 - 10 MET per attività (Miglior punteggio = 10, Peggior punteggio = 0) MPA = Attività fisica moderata VPA = Attività fisica vigorosa |
4 mesi e 12 mesi
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Numero totale di sanguinamenti articolari indice
Lasso di tempo: 4, 8 e 12 mesi
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Il numero totale di indice articolare (gomiti, ginocchia, caviglie) è stato estratto dai diari (autoriportati) dei partecipanti.
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4, 8 e 12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Fattore medio annuo di consumo di prodotti a base di FVIII in profilassi giornaliera a basso dosaggio
Lasso di tempo: 12 mesi
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Il consumo medio annuo di prodotti a base di FVIII in profilassi giornaliera a basso dosaggio è stato raccolto per il confronto con la profilassi standard (trattamento a giorni alterni ad alto dosaggio).
Durante lo studio sono stati raccolti i diari dei pazienti che indicavano la quantità di prodotto a base di fattore VIII assunta per infusione giornaliera.
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Brian Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 1000012140
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