Prophylaxie quotidienne pour les jeunes et les jeunes adultes atteints d'hémophilie A grave
Étude pilote sur la prophylaxie une fois par jour pour les jeunes et les jeunes adultes atteints d'hémophilie A grave
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'hémophilie est un trouble important et coûteux; si elle n'est pas traitée, elle peut avoir de graves conséquences. Le plus grand impact de l'hémophilie se produit à partir de saignements récurrents dans les articulations. Les conséquences du saignement articulaire comprennent la douleur associée au saignement aigu et l'arthropathie chronique ultérieure. La moitié des enfants atteints d'hémophilie grave ont des lésions articulaires; les lésions articulaires sont plus fréquentes avec une augmentation des saignements. La prévention et le traitement des saignements coûtent très cher et, par conséquent, trouver un traitement rentable est une priorité élevée.
Dans le monde, deux stratégies de traitement majeures ont été utilisées pour prévenir l'arthropathie - la thérapie à la demande et la prophylaxie par facteur. L'objectif de la prophylaxie est de convertir le phénotype sévère en phénotype modéré en fournissant une activité du facteur circulant supérieure à 1 %. Les patients dont l'activité du facteur VIII circulant est supérieure à 1 % présentent rarement des hémarthroses spontanées. Par conséquent, l'objectif de fournir du facteur circulant à ce niveau est d'éliminer les hémarthroses spontanées. Le terme de prophylaxie primaire suggère d'utiliser le remplacement préventif du facteur VIII dès le plus jeune âge. Le terme prophylaxie secondaire est utilisé pour décrire l'application de la prophylaxie à un stade ultérieur de la maladie. Dans cette étude, la prophylaxie secondaire sera utilisée.
La prophylaxie une fois par jour est une nouvelle application de la prophylaxie du facteur hémophilique chez les jeunes et les jeunes adultes. Avant de se lancer dans un essai définitif coûteux, nous pensons qu'il est nécessaire de démontrer que les sujets seront disposés à s'inscrire et seront conformes à la thérapie. De plus, nous devons établir une estimation de l'effet de la prophylaxie une fois par jour sur les taux de saignement, la qualité de vie et la progression des lésions articulaires afin de concevoir un essai définitif.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada
- St. Michael's Hospital
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Toronto, Ontario, Canada
- The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada
- Hospital Sainte-Justine
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Hémophilie A sévère (<1 % de facteur VIII)
- De 12 à 24 ans inclus
- Homme
- Aucun inhibiteur actuel du facteur VIII (un inhibiteur sera défini comme ≥ 0,6 unités Bethesda) au cours de l'année écoulée
- Capable de participer à un programme de perfusion à domicile avec un accès veineux périphérique adéquat tel qu'évalué par l'investigateur traitant
Critère d'exclusion:
- Co-morbidités importantes (syndrome d'immunodéficience acquise ou infection symptomatique par le VIH, infection symptomatique par l'hépatite B ou C)
- Autre trouble hémorragique acquis ou congénital concomitant (p. la maladie de von Willebrand)
- Remplacement du facteur VIII par cathéter veineux central
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Administration quotidienne de faible dose de FVIII
Prophylaxie quotidienne à faible dose à l'aide de produits FVIII (par exemple, Kogenate FS, Advate ou Humate-P, Recombinate, Helixate FS)
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À partir de la visite de 4 mois, les sujets recevront 250 unités par jour (si leur poids est < 50 kg.)
ou 500 unités par jour (poids ≥ 50 kg.) de leur préparation habituelle de facteur VIII.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Score de santé articulaire de l'hémophilie (HJHS) 2.0
Délai: 4 mois, 12 mois
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Outil développé pour évaluer la santé des articulations chez les personnes atteintes d'hémophilie (PWH) à travers plusieurs évaluations de 9 items dans les 6 articulations index (coudes, genoux et chevilles). Il a été validé au niveau international et a démontré une fiabilité inter-observateur et test-retest soutenant son utilisation en tant qu'outil efficace d'évaluation de l'examen physique pour les PWH. Plage : 0 - 124 (Meilleur score = 0, Pire score = 124) |
4 mois, 12 mois
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Score d'indépendance fonctionnelle dans l'hémophilie (FISH)
Délai: 4 mois, 12 mois
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Outil d'évaluation de 8 domaines de la fonction musculo-squelettique (MSK) chez les patients atteints d'hémophilie. Plage : 0 - 32 (Meilleur score = 0, Pire score = 32) |
4 mois, 12 mois
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HRQoL Transformed Z-Score (Comprend l'outil canadien d'évaluation des résultats de l'hémophilie-Kids Life (CHO-KLAT) et Haemo-QoL A)
Délai: 4 mois, 12 mois
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L'outil canadien d'évaluation des résultats de l'hémophilie-Kids Life est une mesure validée de 35 éléments spécifiques à la maladie de la qualité de vie chez les garçons atteints d'hémophilie âgés de 4 à 17 ans. Plage : 0 - 100 (Meilleur score = 100, Pire score = 0) Le questionnaire Adult Haemo-QoL est une mesure validée de la qualité de vie spécifique à une maladie chez les adultes hémophiles âgés de > 18 ans. Il s'agit d'un questionnaire de 41 points qui considère comment l'hémophilie affecte 4 domaines spécifiques de leur vie. Ces domaines comprennent les activités quotidiennes, les humeurs et les sentiments, la vie professionnelle ou scolaire, la vie familiale et la vie sociale, et le traitement de l'hémophilie. Plage : 0 - 100 (Meilleur score = 0, Pire score = 100) Les deux mesures ont été transformées en un score Z pour permettre une comparaison entre les deux scores HRQoL. Un score de 0 ne représente aucune différence entre les moyennes, alors qu'un score z positif indiquerait une amélioration de la QVLS entre le début et la fin de l'étude. |
4 mois, 12 mois
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Questionnaire de satisfaction de traitement pour les médicaments (TSQM) . Version II
Délai: 4 mois, 12 mois
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Le questionnaire de satisfaction de traitement pour les médicaments (TSQM) est un questionnaire en 11 points utilisé pour évaluer la satisfaction des patients lors du démarrage d'un nouveau médicament et/ou traitement. Les domaines de l'efficacité, des effets secondaires, de la commodité et de la satisfaction globale sont évalués. Une version modifiée (approuvée par les développeurs) du questionnaire avec la suppression des effets secondaires a été utilisée pour les besoins de l'étude. L'efficacité, la commodité et la satisfaction globale incluent toutes la plage : 0 - 100 (meilleur score = 0, pire score = 100) |
4 mois, 12 mois
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Rappel de l'activité physique de la veille
Délai: 4 mois et 12 mois
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Le rappel de l'activité physique du jour précédent est une évaluation bien validée de l'activité physique habituelle. L'activité a été signalée 1 jour de week-end et 2 jours de semaine. L'intensité de l'activité a été enregistrée en équivalents métaboliques (MET) et classée comme légère (< 3,0 MET), modérée (3,0 - 5,9 MET), dure (6,0 - 8,9 MET) , Très dur (10,0 MET) Plage : 0 à 10 MET par activité (Meilleur score = 10, Pire score = 0) MPA = Activité physique modérée VPA = Activité physique vigoureuse |
4 mois et 12 mois
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Nombre total de saignements articulaires index
Délai: 4, 8 et 12 mois
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Le nombre total d'articulations index (coudes, genoux, chevilles) a été extrait des journaux (autodéclarés) des participants.
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4, 8 et 12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Consommation annuelle moyenne de facteur de produit FVIII sous prophylaxie quotidienne à faible dose
Délai: 12 mois
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La consommation annuelle moyenne de facteur de produit FVIII en prophylaxie quotidienne à faible dose a été recueillie à des fins de comparaison avec la prophylaxie standard (traitement à dose élevée un jour sur deux).
Les journaux des patients indiquant la quantité de produit de facteur VIII prise par perfusion quotidienne ont été recueillis lors de l'étude.
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Brian Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 1000012140
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