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Einmal tägliche Prophylaxe für Jugendliche und junge Erwachsene mit schwerer Hämophilie A

14. September 2020 aktualisiert von: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children

Pilotstudie zur einmal täglichen Prophylaxe für Jugendliche und junge Erwachsene mit schwerer Hämophilie A

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Machbarkeit einer groß angelegten klinischen Studie zur einmal täglichen Prophylaxe zu testen. Die sekundären Ziele bestehen darin, klinische Wirksamkeitsergebnisse zu sammeln, damit wir eine groß angelegte Studie besser planen können. Wir werden die Wirkungsgröße und Variabilität der Wirkung sowie den Ressourcenverbrauch der einmal täglichen Prophylaxe abschätzen, um eine Stichprobengröße für einen endgültigen Versuch festlegen zu können.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hämophilie ist eine wichtige und kostspielige Erkrankung; Unbehandelt kann es schwerwiegende Folgen haben. Die größten Auswirkungen der Hämophilie entstehen durch wiederkehrende Blutungen in die Gelenke. Zu den Folgen einer Gelenkblutung zählen Schmerzen im Rahmen einer akuten Blutung und später eine chronische Arthropathie. Die Hälfte der betroffenen Kinder mit schwerer Hämophilie hat Gelenkschäden; Bei vermehrter Blutung kommt es häufiger zu Gelenkschäden. Die Vorbeugung und Behandlung von Blutungen ist sehr kostspielig und daher hat die Suche nach einer kostengünstigen Behandlung höchste Priorität.

Weltweit werden zwei Hauptbehandlungsstrategien zur Vorbeugung von Arthropathie eingesetzt: Bedarfstherapie und Faktorprophylaxe. Das Ziel der Prophylaxe besteht darin, den schweren Phänotyp in einen mittelschweren Phänotyp umzuwandeln, indem eine Aktivität des zirkulierenden Faktors von mehr als 1 % erreicht wird. Bei Patienten mit mehr als 1 % zirkulierender Faktor VIII-Aktivität kommt es selten zu spontanen Hämarthrosen. Daher besteht das Ziel der Bereitstellung von zirkulierendem Faktor auf dieser Ebene darin, spontane Hämarthrosen zu beseitigen. Unter dem Begriff Primärprophylaxe versteht man den Einsatz eines präventiven Faktor-VIII-Ersatzes bereits in sehr jungen Jahren. Unter Sekundärprophylaxe versteht man die Anwendung einer Prophylaxe in einem späteren Krankheitsstadium. In dieser Studie wird eine Sekundärprophylaxe eingesetzt.

Die einmal tägliche Prophylaxe ist eine neuartige Anwendung der Hämophiliefaktor-Prophylaxe für Jugendliche und junge Erwachsene. Bevor mit einer kostspieligen endgültigen Studie begonnen wird, halten wir es für notwendig, nachzuweisen, dass die Probanden bereit sind, sich einzuschreiben und die Therapie einzuhalten. Darüber hinaus müssen wir die Wirkung einer einmal täglichen Prophylaxe auf die Blutungsrate, die Lebensqualität und das Fortschreiten der Gelenkschäden abschätzen, um eine endgültige Studie zu entwerfen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • St. Michael's Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Hospital Sainte-Justine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 24 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schwere Hämophilie A (<1 % Faktor VIII)
  • Alter 12 bis einschließlich 24 Jahre
  • Männlich
  • Kein aktueller Faktor-VIII-Inhibitor (ein Inhibitor wird als ≥ 0,6 Bethesda-Einheiten definiert) innerhalb des letzten Jahres
  • Kann an einem Heiminfusionsprogramm mit angemessenem periphervenösen Zugang teilnehmen, wie vom behandelnden Prüfer beurteilt

Ausschlusskriterien:

  • Wichtige Komorbiditäten (erworbenes Immundefizienzsyndrom oder symptomatische HIV-Infektion, symptomatische Hepatitis B- oder C-Infektion)
  • Andere begleitende erworbene oder angeborene Blutgerinnungsstörungen (z. B. von-Willebrand-Krankheit)
  • Erhalt eines Faktor-VIII-Ersatzes über einen zentralen Venenkatheter

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Tägliche Verabreichung von niedrig dosiertem FVIII
Niedrig dosierte tägliche Prophylaxe mit FVIII-Produkten (z. B. Kogenate FS, Advate oder Humate-P, Recombinate, Helixate FS)
Arzneimittel: Kogenate FS, Advate oder Humate-P, Recombinate, Helixate FS
Ab dem 4-monatigen Besuch erhalten die Probanden 250 Einheiten pro Tag (wenn ihr Gewicht < 50 kg beträgt). oder 500 Einheiten pro Tag (Gewicht ≥ 50 kg) ihrer üblichen Faktor VIII-Zubereitung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämophilie-Gelenkgesundheits-Score (HJHS) 2,0
Zeitfenster: 4 Monate, 12 Monate

Entwickeltes Tool zur Beurteilung der Gelenkgesundheit bei Personen mit Hämophilie (PWH) durch mehrere Beurteilungen von 9 Elementen in den 6 Indexgelenken (Ellbogen, Knie und Knöchel). Es wurde international validiert und hat die Zuverlässigkeit zwischen Beobachtern und Testwiederholungen nachgewiesen, was seine Verwendung als wirksames Instrument zur Beurteilung körperlicher Untersuchungen bei Menschen mit Behinderungen unterstützt.

Bereich: 0 - 124 (Beste Punktzahl = 0, Schlechteste Punktzahl = 124)
4 Monate, 12 Monate
Funktioneller Unabhängigkeitswert bei Hämophilie (FISH)
Zeitfenster: 4 Monate, 12 Monate

Tool zur Beurteilung von 8 Bereichen der Muskel-Skelett-Funktion (MSK) bei Patienten mit Hämophlie.

Bereich: 0 - 32 (Beste Punktzahl = 0, Schlechteste Punktzahl = 32)
4 Monate, 12 Monate
HRQoL Transformed Z-Score (Enthält das Canadian Haemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) und Haemo-QoL A)
Zeitfenster: 4 Monate, 12 Monate

Das Canadian Haemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool ist ein validiertes, 35 Punkte umfassendes, krankheitsspezifisches Maß für die Lebensqualität von Jungen mit Hämophilie im Alter von 4 bis 17 Jahren. Bereich: 0 - 100 (Beste Punktzahl = 100, Schlechteste Punktzahl = 0)

Der Hämo-QoL-Fragebogen für Erwachsene ist ein validiertes krankheitsspezifisches Maß für die Lebensqualität bei Erwachsenen mit Hämophilie im Alter von > 18 Jahren. Es handelt sich um einen Fragebogen mit 41 Punkten, der untersucht, wie sich Hämophilie auf vier spezifische Bereiche ihres Lebens auswirkt. Zu diesen Bereichen gehören alltägliche Aktivitäten, Stimmungen und Gefühle, Arbeits- oder Schulleben, Familienleben und soziales Leben sowie die Behandlung von Hämophilie. Bereich: 0 - 100 (Beste Punktzahl = 0, Schlechteste Punktzahl = 100)

Die beiden Maße wurden in einen Z-Score umgewandelt, um einen Vergleich beider HRQoL-Scores zu ermöglichen. Ein Wert von 0 stellt keinen Unterschied zwischen den Mittelwerten dar, wohingegen ein positiver Z-Wert auf eine Verbesserung der HRQoL zwischen Studienbeginn und Studienende hinweisen würde.
4 Monate, 12 Monate
Fragebogen zur Behandlungszufriedenheit für Medikamente (TSQM). Version II
Zeitfenster: 4 Monate, 12 Monate

Der „Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication“ (TSQM) ist ein 11-Punkte-Fragebogen zur Bewertung der Patientenzufriedenheit bei Beginn einer neuen Medikation und/oder Behandlung. Bewertet werden die Bereiche Wirksamkeit, Nebenwirkungen, Bequemlichkeit und globale Zufriedenheit. Für den Zweck der Studie wurde eine modifizierte (von den Entwicklern genehmigte) Version des Fragebogens mit der Streichung von Nebenwirkungen verwendet.

Wirksamkeit, Bequemlichkeit und globale Zufriedenheit umfassen alle den Bereich: 0–100 (beste Punktzahl = 0, schlechteste Punktzahl = 100).
4 Monate, 12 Monate
Der Rückruf der körperlichen Aktivität vom Vortag
Zeitfenster: 4 Monate und 12 Monate

Der „Prevary Day Physical Activity Recall“ ist eine gut validierte Beurteilung der gewohnheitsmäßigen körperlichen Aktivität. Die Aktivität wurde an einem Wochenendtag und zwei Wochentagen gemeldet. Die Intensität der Aktivität wurde in Stoffwechseläquivalenten (METs) aufgezeichnet und in die Kategorien „Leicht“ (< 3,0 METs), „Mittel“ (3,0–5,9 METs) und „Schwer“ (6,0–8,9 METs) eingeteilt. , Sehr schwer (10,0 METs)

Bereich: 0–10 METs pro Aktivität (beste Punktzahl = 10, schlechteste Punktzahl = 0)

MPA = Moderate körperliche Aktivität VPA = Starke körperliche Aktivität
4 Monate und 12 Monate
Gesamtzahl der Indexgelenkblutungen
Zeitfenster: 4, 8 und 12 Monate
Die Gesamtzahl der Indexgelenke (Ellbogen, Knie, Knöchel) wurde den (selbstberichteten) Tagebüchern der Teilnehmer entnommen.
4, 8 und 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlerer jährlicher Faktorverbrauch von FVIII-Produkten bei täglicher Prophylaxe mit niedriger Dosis
Zeitfenster: 12 Monate
Der mittlere jährliche Faktorverbrauch des FVIII-Produkts bei täglicher Prophylaxe mit niedriger Dosis wurde zum Vergleich mit der Standardprophylaxe (Behandlung mit hoher Dosis an jedem anderen Tag) erfasst. Im Rahmen der Studie wurden Patiententagebücher gesammelt, aus denen die pro tägliche Infusion eingenommene Menge des Faktor-VIII-Produkts hervorgeht.
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Ermittler

  • Hauptermittler: Brian Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Juli 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Juli 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. Juli 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Oktober 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. September 2020

Zuletzt verifiziert

1. September 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1000012140

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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