Profilaxis una vez al día para jóvenes y adultos jóvenes con hemofilia A grave
Estudio piloto de profilaxis una vez al día para jóvenes y adultos jóvenes con hemofilia A grave
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La hemofilia es un trastorno importante y costoso; si no se trata, puede tener graves consecuencias. El mayor impacto de la hemofilia ocurre por el sangrado recurrente en las articulaciones. Las consecuencias del sangrado articular incluyen dolor asociado con sangrado agudo y artropatía crónica posterior. La mitad de los niños afectados con hemofilia severa tienen daño articular; el daño articular es más frecuente con el aumento del sangrado. La prevención y el tratamiento del sangrado son muy costosos y, por lo tanto, encontrar un tratamiento rentable es de alta prioridad.
En todo el mundo, se han utilizado dos estrategias de tratamiento principales para prevenir la artropatía: la terapia a demanda y la profilaxis con factor. El objetivo de la profilaxis es convertir el fenotipo grave en moderado proporcionando una actividad del factor circulante superior al 1%. Los pacientes con más del 1% de actividad del factor VIII circulante rara vez tienen hemartrosis espontáneas. Por lo tanto, el objetivo de proporcionar factor circulante a este nivel es eliminar las hemartrosis espontáneas. El término profilaxis primaria sugiere utilizar el reemplazo preventivo del factor VIII desde una edad muy temprana. El término profilaxis secundaria se utiliza para describir la aplicación de la profilaxis en una etapa posterior de la enfermedad. En este estudio, se utilizará la profilaxis secundaria.
La profilaxis una vez al día es una aplicación novedosa de la profilaxis del factor de hemofilia para jóvenes y adultos jóvenes. Antes de embarcarse en un costoso ensayo definitivo, creemos que es necesario demostrar que los sujetos estarán dispuestos a inscribirse y cumplirán con la terapia. Además, necesitamos establecer una estimación del efecto de la profilaxis una vez al día sobre las tasas de hemorragia, la calidad de vida y la progresión del daño articular para diseñar un ensayo definitivo.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá
- St. Michael's Hospital
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Toronto, Ontario, Canadá
- The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá
- Hospital Sainte-Justine
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hemofilia A severa (<1% factor VIII)
- Edad 12 a 24 años inclusive
- Masculino
- Ningún inhibidor actual del factor VIII (un inhibidor se definirá como ≥ 0,6 Unidades Bethesda) en el último año
- Capaz de participar en un programa de infusión en el hogar con acceso venoso periférico adecuado según lo evaluado por el investigador tratante
Criterio de exclusión:
- Comorbilidades importantes (Síndrome de Inmunodeficiencia Adquirida o infección por VIH sintomática, infección por hepatitis B o C sintomática)
- Otro trastorno hemorrágico adquirido o congénito concomitante (p. enfermedad de von Willebrand)
- Recibe reposición de factor VIII a través de catéter venoso central
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Administración diaria de dosis bajas de FVIII
Profilaxis diaria de dosis baja con productos de FVIII (p. ej., Kogenate FS, Advate o Humate-P, Recombinate, Helixate FS)
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A partir de la visita de los 4 meses, los sujetos recibirán 250 unidades por día (si su peso es < 50 kg.)
o 500 unidades por día (peso ≥ 50 kg.) de su preparación habitual de factor VIII.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntaje de salud articular de hemofilia (HJHS) 2.0
Periodo de tiempo: 4 meses, 12 meses
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Herramienta desarrollada para evaluar la salud articular en personas con hemofilia (PWH) a través de varias evaluaciones de 9 ítems en las 6 articulaciones índice (codos, rodillas y tobillos). Ha sido validado internacionalmente y ha demostrado confiabilidad interobservador y test-retest que respalda su uso como una herramienta de evaluación de examen físico eficaz para PWH. Rango: 0 - 124 (Mejor puntaje = 0, Peor puntaje = 124) |
4 meses, 12 meses
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Puntaje de Independencia Funcional en Hemofilia (FISH)
Periodo de tiempo: 4 meses, 12 meses
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Herramienta para la evaluación de 8 áreas de función musculoesquelética (MSK) en pacientes con hemofilia. Rango: 0 - 32 (Mejor puntaje = 0, Peor puntaje = 32) |
4 meses, 12 meses
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HRQoL Transformed Z-Score (incluye la herramienta canadiense de evaluación de la vida de los niños y los resultados de la hemofilia (CHO-KLAT) y Haemo-QoL A)
Periodo de tiempo: 4 meses, 12 meses
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Canadian Haemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool es una medida de calidad de vida validada de 35 elementos específicos de la enfermedad en niños con hemofilia de 4 a 17 años. Rango: 0 - 100 (Mejor puntaje = 100, Peor puntaje = 0) El Cuestionario Haemo-QoL para adultos es una medida validada de calidad de vida específica de la enfermedad en adultos con hemofilia mayores de 18 años. Es un cuestionario de 41 ítems que considera cómo la hemofilia afecta 4 áreas específicas de su vida. Estas áreas incluyen las actividades cotidianas, el estado de ánimo y los sentimientos, la vida laboral o escolar, la vida familiar y social, y el tratamiento de la hemofilia. Rango: 0 - 100 (Mejor puntaje = 0, Peor puntaje = 100) Las dos medidas se transformaron en un puntaje Z para permitir la comparación entre ambos puntajes de HRQoL. Una puntuación de 0 no representa ninguna diferencia entre las medias, mientras que una puntuación z positiva indicaría una mejora en la CVRS entre el inicio y el final del estudio. |
4 meses, 12 meses
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Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento de Medicamentos (TSQM) . Versión II
Periodo de tiempo: 4 meses, 12 meses
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El Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento para Medicamentos (TSQM) es un cuestionario de 11 ítems que se utiliza para evaluar la satisfacción del paciente cuando comienza un nuevo medicamento y/o tratamiento. Se evalúan las áreas de Efectividad, Efectos Colaterales, Conveniencia y Satisfacción Global. Para el propósito del estudio se utilizó una versión modificada (aprobada por los desarrolladores) del cuestionario con la eliminación de los efectos secundarios. Efectividad, Conveniencia y Satisfacción Global incluyen el Rango: 0 - 100 (Mejor puntaje = 0, Peor puntaje = 100) |
4 meses, 12 meses
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Recordatorio de actividad física del día anterior
Periodo de tiempo: 4 meses y 12 meses
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El Recordatorio de actividad física del día anterior es una evaluación bien validada de la actividad física habitual. La actividad se informó en 1 día de fin de semana y 2 días de semana. La intensidad de la actividad se registró en Equivalentes metabólicos (MET) y se clasificó como Ligera (< 3,0 MET), Moderada (3,0 - 5,9 MET), Difícil (6,0 - 8,9 MET) , muy duro (10,0 MET) Rango: 0 - 10 MET por actividad (Mejor puntaje = 10, Peor puntaje = 0) MPA = Actividad física moderada VPA = Actividad física vigorosa |
4 meses y 12 meses
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Número total de hemorragias articulares índice
Periodo de tiempo: 4, 8 y 12 meses
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El número total de articulaciones índice (codos, rodillas, tobillos) se extrajo de los diarios (autoinformados) de los participantes.
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4, 8 y 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Consumo medio anual de factor de producto de FVIII en profilaxis diaria de dosis baja
Periodo de tiempo: 12 meses
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El consumo medio anual de factor del producto FVIII en la profilaxis diaria de dosis baja se recopiló para compararlo con la profilaxis estándar (tratamiento de días alternos de dosis alta).
En el estudio se recopilaron diarios de los pacientes que indicaban la cantidad de producto de factor VIII tomado por infusión diaria.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Brian Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 1000012140
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