Eenmalige profylaxe voor jongeren en jongvolwassenen met ernstige hemofilie A
Pilotstudie van eenmalige profylaxe voor jongeren en jongvolwassenen met ernstige hemofilie A
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Hemofilie is een belangrijke en kostbare aandoening; indien onbehandeld, kan dit ernstige gevolgen hebben. De grootste impact van hemofilie treedt op bij terugkerende bloedingen in gewrichten. De gevolgen van gewrichtsbloeding zijn onder meer pijn geassocieerd met acute bloeding en later chronische artropathie. De helft van de getroffen kinderen met ernstige hemofilie heeft gewrichtsschade; gewrichtsschade komt vaker voor bij meer bloedingen. Het voorkomen en behandelen van bloedingen is erg duur en daarom heeft het vinden van een kosteneffectieve behandeling hoge prioriteit.
Wereldwijd zijn twee belangrijke behandelingsstrategieën gebruikt om artropathie te voorkomen: therapie op aanvraag en factorprofylaxe. Het doel van profylaxe is om het ernstige naar het matige fenotype om te zetten door een circulerende factoractiviteit van meer dan 1% te bieden. Patiënten met meer dan 1% circulerende factor VIII-activiteit hebben zelden spontane hemarthroses. Daarom is het doel van het leveren van een circulerende factor op dit niveau het elimineren van spontane hemarthroses. De term primaire profylaxe suggereert het gebruik van preventieve factor VIII-vervanging vanaf zeer jonge leeftijd. De term secundaire profylaxe wordt gebruikt om de toepassing van profylaxe in een later ziektestadium te omschrijven. In deze studie zal secundaire profylaxe worden gebruikt.
Eenmaal daagse profylaxe is een nieuwe toepassing van hemofiliefactorprofylaxe voor jongeren en jongvolwassenen. Voordat we aan een kostbare definitieve proef beginnen, vinden we dat het nodig is om aan te tonen dat proefpersonen bereid zijn zich in te schrijven en de therapie zullen volgen. Bovendien moeten we een schatting maken van het effect van eenmaal daagse profylaxe op bloedingspercentages, kwaliteit van leven en progressie van gewrichtsschade om een definitieve proef op te zetten.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
- St. Michael's Hospital
-
Toronto, Ontario, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada
- Hospital Sainte-Justine
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ernstige hemofilie A (<1% factor VIII)
- Leeftijd 12 tot en met 24 jaar
- Mannelijk
- Geen huidige factor VIII-remmer (een remmer wordt gedefinieerd als ≥ 0,6 Bethesda-eenheden) in het afgelopen jaar
- In staat om deel te nemen aan een thuisinfuusprogramma met adequate perifere veneuze toegang zoals beoordeeld door de behandelend onderzoeker
Uitsluitingscriteria:
- Belangrijke comorbiditeiten (Acquired Immunodeficiency Syndrome of symptomatische hiv-infectie, symptomatische hepatitis B- of C-infectie)
- Andere gelijktijdig verworven of aangeboren bloedingsstoornis (bijv. ziekte van von Willebrand)
- Vervanging van factor VIII via centraal veneuze katheter
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Dagelijkse toediening van een lage dosis FVIII
Lage dosis dagelijkse profylaxe met behulp van FVIII-producten (bijv. Kogenate FS, Advate of Humate-P, Recombinate, Helixate FS)
|
Vanaf het bezoek van 4 maanden krijgen proefpersonen 250 eenheden per dag (als hun gewicht < 50 kg is).
of 500 eenheden per dag (gewicht ≥ 50 kg.) van hun gebruikelijke bereiding van factor VIII.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Hemofilie Joint Health Score (HJHS) 2.0
Tijdsspanne: 4 maanden, 12 maanden
|
Tool ontwikkeld om de gezondheid van gewrichten te beoordelen bij personen met hemofilie (PWH) door middel van verschillende beoordelingen van 9 items in de 6 indexgewrichten (ellebogen, knieën en enkels). Het is internationaal gevalideerd en heeft de interobserver- en test-hertestbetrouwbaarheid aangetoond, wat het gebruik ervan ondersteunt als een effectief hulpmiddel voor het beoordelen van lichamelijk onderzoek voor PWH. Bereik: 0 - 124 (beste score = 0, slechtste score = 124) |
4 maanden, 12 maanden
|
|
Functionele onafhankelijkheidsscore bij hemofilie (FISH)
Tijdsspanne: 4 maanden, 12 maanden
|
Hulpmiddel voor beoordeling van 8 gebieden van musculoskeletale (MSK) functie bij patiënten met hemoflia. Bereik: 0 - 32 (beste score = 0, slechtste score = 32) |
4 maanden, 12 maanden
|
|
HRQoL Transformed Z-Score (inclusief de Canadian Haemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) en Haemo-QoL A)
Tijdsspanne: 4 maanden, 12 maanden
|
Canadian Haemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool is een gevalideerde ziektespecifieke meting van 35 items voor de kwaliteit van leven bij jongens met hemofilie in de leeftijd van 4 tot 17 jaar. Bereik: 0 - 100 (beste score = 100, slechtste score = 0) De Adult Haemo-QoL Questionnaire is een gevalideerde ziektespecifieke maatstaf voor kwaliteit van leven bij volwassenen met hemofilie ouder dan 18 jaar. Het is een vragenlijst met 41 items die nagaat hoe hemofilie 4 specifieke gebieden van hun leven beïnvloedt. Deze gebieden omvatten dagelijkse activiteiten, stemmingen en gevoelens, werk- of schoolleven, gezinsleven en sociale leven, en behandeling van hemofilie. Bereik: 0 - 100 (beste score = 0, slechtste score = 100) De twee metingen werden omgezet in een Z-score om vergelijking tussen beide HRQoL-scores mogelijk te maken. Een score van 0 vertegenwoordigt geen verschil tussen de gemiddelden, terwijl een positieve z-score zou wijzen op een verbetering in HRQoL tussen baseline en het einde van het onderzoek. |
4 maanden, 12 maanden
|
|
Tevredenheidsvragenlijst voor medicatie (TSQM) . Versie II
Tijdsspanne: 4 maanden, 12 maanden
|
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) is een vragenlijst met 11 items die wordt gebruikt om de tevredenheid van patiënten te evalueren bij het starten van een nieuwe medicatie en/of behandeling. De gebieden effectiviteit, bijwerkingen, gemak en algemene tevredenheid worden beoordeeld. Voor het doel van het onderzoek werd een aangepaste versie (goedgekeurd door ontwikkelaars) van de vragenlijst gebruikt, waarin de bijwerkingen waren weggelaten. Effectiviteit, gemak en wereldwijde tevredenheid omvatten allemaal het bereik: 0 - 100 (beste score = 0, slechtste score = 100) |
4 maanden, 12 maanden
|
|
De herinnering aan fysieke activiteit van de vorige dag
Tijdsspanne: 4 maanden en 12 maanden
|
De terugroepactie van de vorige dag is een goed gevalideerde beoordeling van de gebruikelijke fysieke activiteit. Activiteit werd gerapporteerd op 1 weekenddag en 2 weekdagen. De intensiteit van de activiteit werd geregistreerd in Metabolic Equivalents (MET's) en gecategoriseerd als Licht (< 3,0 MET's), Matig (3,0 - 5,9 MET's), Hard (6,0 - 8,9 MET's) , Zeer moeilijk (10,0 MET's) Bereik: 0 - 10 MET's per activiteit (beste score = 10, slechtste score = 0) MPA = Matige fysieke activiteit VPA = Krachtige fysieke activiteit |
4 maanden en 12 maanden
|
|
Totaal aantal indexgewrichtsbloedingen
Tijdsspanne: 4, 8 en 12 maanden
|
Het totale aantal wijsgewrichten (ellebogen, knieën, enkels) werd uit de (zelfgerapporteerde) dagboeken van de deelnemers gehaald.
|
4, 8 en 12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddeld jaarlijks factorverbruik van FVIII-product bij dagelijkse profylaxe met lage dosis
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Het gemiddelde jaarlijkse factorverbruik van het FVIII-product bij dagelijkse profylaxe met een lage dosis werd verzameld ter vergelijking met standaardprofylaxe (dagbehandeling met hoge dosis).
Tijdens de studie werden patiëntendagboeken verzameld die de hoeveelheid factor VIII-product vermeldden die per dagelijkse infusie werd ingenomen.
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Brian Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 1000012140
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .