Profilaktyka raz dziennie dla młodzieży i młodych dorosłych z ciężką postacią hemofilii A
Pilotażowe badanie profilaktyki raz dziennie dla młodzieży i młodych dorosłych z ciężką postacią hemofilii typu A
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Hemofilia jest ważną i kosztowną chorobą; nieleczona może mieć poważne konsekwencje. Największy wpływ hemofilii wynika z nawracających krwawień do stawów. Konsekwencją krwawienia do stawu jest ból związany z ostrym krwawieniem, a później przewlekła artropatia. Połowa chorych dzieci z ciężką hemofilią ma uszkodzenia stawów; uszkodzenie stawów jest częstsze przy zwiększonym krwawieniu. Zapobieganie i leczenie krwawień jest bardzo kosztowne, dlatego znalezienie opłacalnego leczenia ma wysoki priorytet.
Na całym świecie w celu zapobiegania artropatii stosuje się dwie główne strategie leczenia – terapię na żądanie i profilaktykę czynnikową. Celem profilaktyki jest zmiana ciężkiego fenotypu na umiarkowany poprzez zapewnienie aktywności czynnika krążenia większej niż 1%. Pacjenci z aktywnością krążącego czynnika VIII większą niż 1% rzadko mają spontaniczne wylewy krwi do stawów. Dlatego celem podania czynnika krążącego na tym poziomie jest eliminacja samoistnych wylewów krwi do stawu. Termin profilaktyka pierwotna sugeruje stosowanie profilaktycznej wymiany czynnika VIII od bardzo wczesnego wieku. Termin profilaktyka wtórna jest używany do opisania zastosowania profilaktyki w późniejszym stadium choroby. W tym badaniu zostanie zastosowana profilaktyka wtórna.
Profilaktyka raz dziennie to nowatorskie zastosowanie profilaktyki czynnikiem hemofilii u młodzieży i młodych dorosłych. Uważamy, że przed rozpoczęciem kosztownego ostatecznego badania konieczne jest wykazanie, że pacjenci będą chętni do zapisania się i będą przestrzegać terapii. Ponadto musimy oszacować wpływ profilaktyki raz dziennie na częstość krwawień, jakość życia i postęp uszkodzenia stawów, aby zaprojektować ostateczne badanie.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- St. Michael's Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Hospital Sainte-Justine
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ciężka hemofilia A (<1% czynnika VIII)
- Wiek od 12 do 24 lat włącznie
- Mężczyzna
- Brak aktualnego inhibitora czynnika VIII (inhibitor zostanie zdefiniowany jako ≥ 0,6 jednostek Bethesda) w ciągu ostatniego roku
- Zdolny do uczestniczenia w programie infuzji domowych z odpowiednim dostępem do żył obwodowych, zgodnie z oceną lekarza prowadzącego
Kryteria wyłączenia:
- Ważne choroby współistniejące (zespół nabytego niedoboru odporności lub objawowe zakażenie wirusem HIV, objawowe zapalenie wątroby typu B lub C)
- Inne współistniejące nabyte lub wrodzone skazy krwotoczne (np. choroba von Willebranda)
- Otrzymywanie wymiany czynnika VIII przez cewnik do żyły centralnej
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Codzienne podawanie małej dawki FVIII
Codzienna profilaktyka niskodawkowa preparatami FVIII (np. Kogenate FS, Advate lub Humate-P, Recombinate, Helixate FS)
|
Począwszy od 4-miesięcznej wizyty, badani będą otrzymywać 250 jednostek dziennie (jeśli ich waga jest < 50 kg).
lub 500 jednostek dziennie (masa ciała ≥ 50 kg.) zwykłego preparatu czynnika VIII.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Hemofilia Wskaźnik zdrowia stawów (HJHS) 2,0
Ramy czasowe: 4 miesiące, 12 miesięcy
|
Narzędzie opracowane do oceny stanu stawów u osób z hemofilią (PWH) poprzez kilka ocen 9 pozycji w 6 stawach indeksowych (łokcie, kolana i kostki). Zostało ono zatwierdzone na szczeblu międzynarodowym i wykazało wiarygodność międzyobserwacyjną oraz test-retest, wspierając jego wykorzystanie jako skutecznego narzędzia do oceny badania fizykalnego PWH. Zakres: 0 - 124 (Najlepszy wynik = 0, Najgorszy wynik = 124) |
4 miesiące, 12 miesięcy
|
|
Skala Niezależności Funkcjonalnej w Hemofilii (FISH)
Ramy czasowe: 4 miesiące, 12 miesięcy
|
Narzędzie do oceny 8 obszarów funkcji układu mięśniowo-szkieletowego (MSK) u pacjentów z hemofilią. Zakres: 0 - 32 (Najlepszy wynik = 0, Najgorszy wynik = 32) |
4 miesiące, 12 miesięcy
|
|
HRQoL Transformed Z-Score (obejmuje kanadyjskie narzędzie do oceny wyników leczenia hemofilii-Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) i Haemo-QoL A)
Ramy czasowe: 4 miesiące, 12 miesięcy
|
Canadian Hemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool to zwalidowana 35-punktowa skala oceny jakości życia chłopców chorych na hemofilię w wieku od 4 do 17 lat. Zakres: 0 - 100 (Najlepszy wynik = 100, Najgorszy wynik = 0) Kwestionariusz Haemo-QoL dla dorosłych jest zwalidowaną, specyficzną dla choroby miarą jakości życia dorosłych chorych na hemofilię w wieku > 18 lat. Jest to kwestionariusz składający się z 41 pozycji, który uwzględnia wpływ hemofilii na 4 określone obszary ich życia. Obszary te obejmują codzienne czynności, nastroje i uczucia, życie zawodowe lub szkolne, życie rodzinne i towarzyskie oraz leczenie hemofilii. Zakres: 0 - 100 (Najlepszy wynik = 0, Najgorszy wynik = 100) Te dwie miary zostały przekształcone w wynik Z, aby umożliwić porównanie obu wyników HRQoL. Wynik 0 oznacza brak różnicy między średnimi, podczas gdy dodatni wynik z wskazywałby na poprawę HRQoL między punktem wyjściowym a końcem badania. |
4 miesiące, 12 miesięcy
|
|
Kwestionariusz satysfakcji z leczenia dla leków (TSQM). Wersja II
Ramy czasowe: 4 miesiące, 12 miesięcy
|
Kwestionariusz satysfakcji z leczenia (TSQM) to 11-punktowy kwestionariusz służący do oceny satysfakcji pacjenta przy rozpoczynaniu nowego leku i/lub leczenia. Oceniane są obszary skuteczności, skutków ubocznych, wygody i ogólnej satysfakcji. Do celów badania wykorzystano zmodyfikowaną wersję (zatwierdzoną przez twórców) kwestionariusza z usunięciem skutków ubocznych. Skuteczność, wygoda i ogólna satysfakcja obejmują zakres: 0–100 (najlepszy wynik = 0, najgorszy wynik = 100) |
4 miesiące, 12 miesięcy
|
|
Przypomnienie aktywności fizycznej z poprzedniego dnia
Ramy czasowe: 4 miesiące i 12 miesięcy
|
Przypomnienie aktywności fizycznej z poprzedniego dnia to dobrze potwierdzona ocena zwykłej aktywności fizycznej. Aktywność zgłaszano w 1 dzień weekendu i 2 dni tygodnia. Intensywność aktywności rejestrowano w ekwiwalentach metabolicznych (MET) i kategoryzowano jako lekką (< 3,0 MET), umiarkowaną (3,0 - 5,9 MET), ciężką (6,0 - 8,9 MET). , bardzo trudne (10,0 MET) Zakres: 0–10 MET na czynność (najlepszy wynik = 10, najgorszy wynik = 0) MPA = Umiarkowana aktywność fizyczna VPA = Intensywna aktywność fizyczna |
4 miesiące i 12 miesięcy
|
|
Całkowita liczba indeksowanych krwawień do stawów
Ramy czasowe: 4, 8 i 12 miesięcy
|
Całkowita liczba stawów wskazujących (łokcie, kolana, kostki) została wyodrębniona z dzienników uczestników (zgłoszonych przez siebie).
|
4, 8 i 12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnie roczne zużycie czynnika czynnika VIII w codziennej profilaktyce niskimi dawkami
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Średnie roczne zużycie czynnika czynnika VIII w codziennej profilaktyce małymi dawkami zebrano w celu porównania ze standardową profilaktyką (leczenie dużymi dawkami co drugi dzień).
Podczas badania zebrano dzienniczki pacjentów wskazujące ilość produktu czynnika VIII przyjmowanego na codzienną infuzję.
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Brian Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1000012140
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .