Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Ежедневная профилактика для молодежи и молодых людей с тяжелой формой гемофилии А

14 сентября 2020 г. обновлено: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children

Пилотное исследование ежедневной профилактики у молодежи и молодых людей с тяжелой формой гемофилии А

Основная цель этого исследования - проверить возможность крупномасштабного клинического испытания профилактики один раз в день. Второстепенными целями являются сбор результатов клинической эффективности, чтобы мы могли лучше спланировать крупномасштабное исследование; мы оценим размер эффекта и изменчивость эффекта и использование ресурсов однократной ежедневной профилактики, чтобы позволить нам установить размер выборки для окончательного испытания.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Гемофилия — серьезное и дорогостоящее заболевание; если его не лечить, это может иметь серьезные последствия. Наибольшее воздействие гемофилии происходит от рецидивирующих кровотечений в суставы. Последствия суставного кровотечения включают боль, связанную с острым кровотечением, а затем и хроническую артропатию. Половина больных детей с тяжелой формой гемофилии имеют поражение суставов; поражение суставов чаще с повышенной кровоточивостью. Профилактика и лечение кровотечений очень дороги, поэтому поиск рентабельного лечения имеет первостепенное значение.

Во всем мире для предотвращения артропатии используются две основные стратегии лечения – терапия по требованию и факторная профилактика. Целью профилактики является преобразование тяжелого фенотипа в умеренный путем обеспечения активности циркулирующего фактора выше 1%. У пациентов с активностью циркулирующего фактора VIII более 1% редко возникают спонтанные гемартрозы. Поэтому целью введения циркулирующего фактора на этом уровне является устранение спонтанных гемартрозов. Термин «первичная профилактика» предполагает использование превентивной замены фактора VIII с самого раннего возраста. Термин вторичная профилактика используется для описания применения профилактики на более поздних стадиях заболевания. В этом исследовании будет использоваться вторичная профилактика.

Профилактика один раз в день является новым применением фактора профилактики гемофилии у молодежи и молодых людей. Прежде чем приступить к дорогостоящему окончательному испытанию, мы считаем необходимым продемонстрировать, что испытуемые захотят зарегистрироваться и будут согласовываться с терапией. Кроме того, нам необходимо установить оценку влияния однократной ежедневной профилактики на частоту кровотечений, качество жизни и прогрессирование повреждения суставов, чтобы спланировать окончательное исследование.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

14

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада
        • St. Michael's Hospital
      • Toronto, Ontario, Канада
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада
        • Hospital Sainte-Justine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 24 года (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Тяжелая гемофилия А (<1% фактора VIII)
  • Возраст от 12 до 24 лет включительно
  • Мужской
  • Отсутствие текущего ингибитора фактора VIII (ингибитор определяется как ≥ 0,6 единиц Бетесда) в течение последнего года
  • Способен участвовать в программе домашних инфузий с адекватным периферическим венозным доступом, по оценке лечащего исследователя.

Критерий исключения:

  • Серьезные сопутствующие заболевания (синдром приобретенного иммунодефицита или симптоматическая ВИЧ-инфекция, симптоматическая инфекция гепатита В или С)
  • Другое сопутствующее приобретенное или врожденное нарушение свертываемости крови (например, болезнь Виллебранда)
  • Замещение фактора VIII через центральный венозный катетер

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Ежедневное введение низкой дозы FVIII
Ежедневная профилактика низкими дозами с использованием продуктов FVIII (например, Kogenate FS, Advate или Humate-P, Recombinate, Helixate FS)
Лекарство: Kogenate FS, Advate или Humate-P, рекомбинат, Helixate FS
Начиная с визита через 4 месяца, испытуемые будут получать 250 единиц в день (если их вес < 50 кг). или 500 ЕД в день (вес ≥ 50 кг.) их обычного препарата фактора VIII.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Совместная шкала здоровья гемофилии (HJHS) 2,0
Временное ограничение: 4 месяца, 12 месяцев

Инструмент, разработанный для оценки состояния суставов у людей с гемофилией (ЛГВ) посредством нескольких оценок по 9 пунктам в 6 указательных суставах (локтевые, коленные и голеностопные). Он прошел международную валидацию и продемонстрировал надежность между наблюдателями и повторными тестами, поддерживая его использование в качестве эффективного инструмента оценки медицинского осмотра для PWH.

Диапазон: 0–124 (лучший результат = 0, худший результат = 124)
4 месяца, 12 месяцев
Оценка функциональной независимости при гемофилии (FISH)
Временное ограничение: 4 месяца, 12 месяцев

Инструмент для оценки 8 областей скелетно-мышечной функции (MSK) у больных гемофилией.

Диапазон: 0–32 (лучший результат = 0, худший результат = 32)
4 месяца, 12 месяцев
HRQoL Transformed Z-Score (включает Канадский инструмент для оценки исходов гемофилии и детской жизни (CHO-KLAT) и Haemo-QoL A)
Временное ограничение: 4 месяца, 12 месяцев

Canadian Haemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool представляет собой валидированную оценку качества жизни мальчиков с гемофилией в возрасте от 4 до 17 лет, состоящую из 35 пунктов. Диапазон: 0–100 (лучший результат = 100, худший результат = 0)

Анкета Adult Haemo-QoL представляет собой валидированный метод оценки качества жизни у взрослых с гемофилией в возрасте старше 18 лет. Это анкета из 41 пункта, в которой рассматривается, как гемофилия влияет на 4 конкретные области их жизни. Эти области включают повседневную деятельность, настроение и чувства, работу или учебу, семейную и социальную жизнь, а также лечение гемофилии. Диапазон: 0–100 (лучший результат = 0, худший результат = 100)

Эти два показателя были преобразованы в Z-показатель, чтобы можно было сравнить оба показателя HRQoL. Оценка 0 означает отсутствие различий между средними значениями, в то время как положительная z-оценка указывает на улучшение качества жизни HRQoL между исходным уровнем и концом исследования.
4 месяца, 12 месяцев
Опросник удовлетворенности лечением (TSQM) . Версия II
Временное ограничение: 4 месяца, 12 месяцев

Опросник удовлетворенности лечением (TSQM) представляет собой опросник из 11 пунктов, используемый для оценки удовлетворенности пациентов при начале приема нового лекарства и/или лечения. Оцениваются области эффективности, побочных эффектов, удобства и общего удовлетворения. Для целей исследования использовался модифицированный (утвержденный разработчиками) вариант опросника с исключением побочных эффектов.

Эффективность, удобство и общая удовлетворенность включают диапазон: 0–100 (лучший результат = 0, худший результат = 100).
4 месяца, 12 месяцев
Воспоминание о физической активности предыдущего дня
Временное ограничение: 4 месяца и 12 месяцев

Воспоминание о физической активности предыдущего дня — это хорошо проверенная оценка привычной физической активности. Активность регистрировалась в 1 выходной день и 2 будних дня. Интенсивность активности регистрировалась в метаболических эквивалентах (МЭ) и классифицировалась как легкая (< 3,0 МЭ), умеренная (3,0–5,9 МЭ), тяжелая (6,0–8,9 МЭ). , Очень жесткий (10,0 МЕТ)

Диапазон: 0–10 MET за занятие (лучший балл = 10, худший балл = 0)

MPA = умеренная физическая активность VPA = интенсивная физическая активность
4 месяца и 12 месяцев
Общее количество кровотечений из указательного сустава
Временное ограничение: 4, 8 и 12 месяцев
Общее количество указательных суставов (локти, колени, лодыжки) было извлечено из дневников участников (самоотчеты).
4, 8 и 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднегодовое потребление фактора фактора VIII при ежедневной профилактике низкими дозами
Временное ограничение: 12 месяцев
Среднее годовое потребление фактора фактора VIII при ежедневной профилактике низкими дозами собирали для сравнения со стандартной профилактикой (лечение высокими дозами через день). В ходе исследования собирали дневники пациентов с указанием количества продукта фактора VIII, принимаемого за ежедневную инфузию.
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

The Hospital for Sick Children

Следователи

  • Главный следователь: Brian Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2008 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 апреля 2011 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 апреля 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 июля 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 июля 2008 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

17 июля 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 октября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 сентября 2020 г.

Последняя проверка

1 сентября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 1000012140

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться