Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Profylakse én gang om dagen for ungdom og unge voksne med alvorlig hemofili A

14. september 2020 oppdatert av: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children

Pilotstudie av profylakse én gang om dagen for ungdom og unge voksne med alvorlig hemofili A

Hovedmålet med denne studien er å teste gjennomførbarheten av en storskala klinisk studie med profylakse én gang daglig. De sekundære målene er å samle kliniske effektutfall slik at vi bedre kan planlegge en storstilt studie; vi vil estimere effektstørrelsen og variasjonen av effekt og ressursutnyttelse av profylakse én gang daglig for å tillate oss å sette en prøvestørrelse for en endelig prøve.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hemofili er en viktig og kostbar lidelse; hvis det ikke behandles, kan det få alvorlige konsekvenser. Den største påvirkningen av hemofili oppstår fra tilbakevendende blødninger i leddene. Konsekvensene av leddblødninger inkluderer smerter forbundet med akutt blødning og senere kronisk artropati. Halvparten av berørte barn med alvorlig hemofili har leddskade; leddskader er hyppigere med økt blødning. Forebygging og behandling av blødninger er svært kostbart og derfor har det høy prioritet å finne en kostnadseffektiv behandling.

Over hele verden har to store behandlingsstrategier blitt brukt for å forhindre artropati - on demand-terapi og faktorprofylakse. Målet med profylakse er å konvertere den alvorlige til den moderate fenotypen ved å gi sirkulasjonsfaktoraktivitet på mer enn 1 %. Pasienter med mer enn 1 % sirkulerende faktor VIII-aktivitet har sjelden spontane hemartroser. Derfor er målet med å gi sirkulasjonsfaktor på dette nivået å eliminere spontane hemartroser. Begrepet primærprofylakse antyder bruk av forebyggende faktor VIII-erstatning fra en veldig tidlig alder. Begrepet sekundærprofylakse brukes for å beskrive anvendelse av profylakse på et senere sykdomsstadium. I denne studien vil sekundærprofylakse bli brukt.

En gang daglig profylakse er en ny anvendelse av hemofilifaktorprofylakse for ungdom og unge voksne. Før vi tar fatt på en kostbar endelig rettssak, føler vi at det er nødvendig å demonstrere at forsøkspersonene vil være villige til å melde seg på og vil følge terapien. Dessuten må vi etablere et estimat av effekten av en gang daglig profylakse på blødningsrater, livskvalitet og leddskadeprogresjon for å kunne designe en definitiv prøve.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • St. Michael's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Hospital Sainte-Justine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 24 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alvorlig hemofili A (<1 % faktor VIII)
  • Alder 12 til 24 år inkludert
  • Mann
  • Ingen nåværende faktor VIII-hemmer (en hemmer vil bli definert som ≥ 0,6 Bethesda-enheter) i løpet av det siste året
  • Kunne delta i et hjemmeinfusjonsprogram med tilstrekkelig perifer venøs tilgang som vurdert av behandlende utreder

Ekskluderingskriterier:

  • Viktige komorbiditeter (ervervet immunsviktsyndrom eller symptomatisk HIV-infeksjon, symptomatisk hepatitt B- eller C-infeksjon)
  • Annen samtidig ervervet eller medfødt blødningsforstyrrelse (f. von Willebrands sykdom)
  • Mottar faktor VIII-erstatning gjennom sentralt venekateter

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Daglig administrering av lav dose FVIII
Lavdose daglig profylakse ved bruk av FVIII-produkter (f.eks. Kogenate FS, Advate eller Humate-P, Recombinate, Helixate FS)
Legemiddel: Kogenate FS, Advate eller Humate-P, Recombinate, Helixate FS
Fra og med det 4-måneders besøket vil forsøkspersonene motta 250 enheter per dag (hvis vekten er < 50 kg.) eller 500 enheter per dag (vekt ≥ 50 kg.) av deres vanlige tilberedning av faktor VIII.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hemofili Joint Health Score (HJHS) 2.0
Tidsramme: 4 måneder, 12 måneder

Verktøy utviklet for å vurdere leddhelse hos personer med hemofili (PWH) gjennom flere vurderinger av 9 elementer i de 6 indeksleddene (albuer, knær og ankler). Den har blitt internasjonalt validert og har demonstrert inter-observatør og test-retest reliabilitet som støtter bruken av den som et effektivt vurderingsverktøy for fysisk undersøkelse for PWH.

Område: 0 - 124 (beste poengsum = 0, dårligste poengsum = 124)
4 måneder, 12 måneder
Funksjonell uavhengighetspoeng i hemofili (FISH)
Tidsramme: 4 måneder, 12 måneder

Verktøy for vurdering av 8 områder med muskel-skjelettfunksjon (MSK) hos pasienter med hemofli.

Område: 0 - 32 (beste poengsum = 0, dårligste poengsum = 32)
4 måneder, 12 måneder
HRQoL Transformed Z-Score (inkluderer det kanadiske Haemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) og Haemo-QoL A)
Tidsramme: 4 måneder, 12 måneder

Canadian Hemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool er et validert 35-elements sykdomsspesifikt mål på livskvalitet hos gutter med hemofili i alderen 4 - 17 år. Område: 0 - 100 (beste poengsum = 100, dårligste poengsum = 0)

The Adult Haemo-QoL Questionnaire er et validert sykdomsspesifikt mål på livskvalitet hos voksne med hemofili i alderen > 18 år. Det er et spørreskjema med 41 elementer som vurderer hvordan hemofili påvirker 4 spesifikke områder av livet deres. Disse områdene inkluderer daglige aktiviteter, stemninger og følelser, arbeids- eller skoleliv, familieliv og sosialt liv, og hemofilibehandling. Område: 0–100 (beste poengsum = 0, dårligste poengsum = 100)

De to målene ble transformert til en Z-score for å muliggjøre sammenligning på tvers av begge HRQoL-skårene. En poengsum på 0 representerer ingen forskjell mellom gjennomsnittene, mens en positiv z-score ville indikere en forbedring i HRQoL mellom baseline og slutten av studien.
4 måneder, 12 måneder
Behandlingstilfredshetsspørreskjema for medisinering (TSQM) . Versjon II
Tidsramme: 4 måneder, 12 måneder

Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) er et 11-elements spørreskjema som brukes til å evaluere pasienttilfredshet ved oppstart av ny medisin og/eller behandling. Områdene Effektivitet, Bivirkninger, Bekvemmelighet og Global Tilfredshet vurderes. En modifisert versjon (godkjent av utviklere) av spørreskjemaet med sletting av bivirkninger ble brukt til formålet med studien.

Effektivitet, bekvemmelighet og global tilfredshet inkluderer alle området: 0 - 100 (beste poengsum = 0, dårligste poengsum = 100)
4 måneder, 12 måneder
Tilbakekalling av fysisk aktivitet forrige dag
Tidsramme: 4 måneder og 12 måneder

Previous Day Physical Activity Recall er en godt validert vurdering av vanlig fysisk aktivitet. Aktivitet ble rapportert på 1 helgedag og 2 ukedager. Intensiteten av aktiviteten ble registrert i Metabolic Equivalents (METs) og kategorisert som Lett (< 3,0 METs), Moderat (3,0 - 5,9 METs), Hard (6,0 - 8,9 METs) , veldig vanskelig (10,0 MET)

Område: 0–10 MET per aktivitet (beste poengsum = 10, dårligste poengsum = 0)

MPA = Moderat fysisk aktivitet VPA = Kraftig fysisk aktivitet
4 måneder og 12 måneder
Totalt antall indeksleddblødninger
Tidsramme: 4, 8 og 12 måneder
Det totale antallet indeksledd (albuer, knær, ankler) ble hentet ut fra deltakerens (selvrapporterte) dagbøker.
4, 8 og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig årlig faktorforbruk av FVIII-produkt ved lavdose daglig profylakse
Tidsramme: 12 måneder
Gjennomsnittlig årlig faktorforbruk av FVIII-produkt ved lavdose daglig profylakse ble samlet inn for sammenligning med standard profylakse (Høydose behandling om dagen). Pasientdagbøker som angir mengden faktor VIII-produkt tatt per daglig infusjon ble samlet inn i studien.
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Brian Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2008

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2011

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. juli 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. juli 2008

Først lagt ut (Anslag)

17. juli 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. oktober 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. september 2020

Sist bekreftet

1. september 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1000012140

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere