Profylaxe jednou denně pro mládež a mladé dospělé s těžkou hemofilií A
Pilotní studie profylaxe jednou denně pro mládež a mladé dospělé s těžkou hemofilií A
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Hemofilie je důležitá a nákladná porucha; pokud se neléčí, může mít vážné následky. Největší dopad hemofilie nastává při opakovaném krvácení do kloubů. Mezi následky kloubního krvácení patří bolest spojená s akutním krvácením a později chronická artropatie. Polovina postižených dětí s těžkou hemofilií má poškození kloubů; poškození kloubů je častější se zvýšenou krvácivostí. Prevence a léčba krvácení je velmi nákladná, a proto má vysokou prioritu nalezení nákladově efektivní léčby.
Celosvětově se k prevenci artropatie používají dvě hlavní léčebné strategie – terapie na vyžádání a faktorová profylaxe. Cílem profylaxe je převést těžký na střední fenotyp poskytnutím aktivity cirkulujícího faktoru vyšší než 1 %. Pacienti s více než 1% aktivitou cirkulujícího faktoru VIII mají zřídka spontánní hemartrózy. Proto je cílem poskytnutí cirkulačního faktoru na této úrovni eliminovat spontánní hemartrózy. Termín primární profylaxe naznačuje použití preventivní náhrady faktoru VIII od velmi raného věku. Termín sekundární profylaxe se používá k popisu aplikace profylaxe v pozdějším stádiu onemocnění. V této studii bude použita sekundární profylaxe.
Jednou denně profylaxe je nová aplikace profylaxe hemofilického faktoru pro mládež a mladé dospělé. Než se pustíme do nákladné definitivní studie, cítíme, že je nutné prokázat, že subjekty budou ochotny se zapsat a budou dodržovat terapii. Kromě toho potřebujeme stanovit odhad účinku profylaxe podávané jednou denně na míru krvácení, kvalitu života a progresi poškození kloubů, abychom mohli navrhnout definitivní studii.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- St. Michael's Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Hospital Sainte-Justine
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Těžká hemofilie A (<1% faktor VIII)
- Věk 12 až 24 let včetně
- mužský
- Žádný současný inhibitor faktoru VIII (inhibitor bude definován jako ≥ 0,6 jednotek Bethesda) během posledního roku
- Schopnost účastnit se domácího infuzního programu s adekvátním periferním žilním přístupem podle posouzení ošetřujícího zkoušejícího
Kritéria vyloučení:
- Důležitá přidružená onemocnění (syndrom získané imunodeficience nebo symptomatická infekce HIV, symptomatická infekce hepatitidy B nebo C)
- Jiná souběžná získaná nebo vrozená krvácivá porucha (např. von Willebrandova choroba)
- Příjem náhrady faktoru VIII prostřednictvím centrálního žilního katétru
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Denní podávání nízké dávky FVIII
Denní profylaxe nízkými dávkami pomocí produktů FVIII (např. Kogenate FS, Advate nebo Humate-P, Recombinate, Helixate FS)
|
Počínaje 4měsíční návštěvou budou subjekty dostávat 250 jednotek denně (pokud je jejich hmotnost < 50 kg.)
nebo 500 jednotek denně (hmotnost ≥ 50 kg) jejich obvyklého přípravku faktoru VIII.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) 2.0
Časové okno: 4 měsíce, 12 měsíců
|
Nástroj vyvinutý pro hodnocení zdraví kloubů u osob s hemofilií (PWH) prostřednictvím několika hodnocení 9 položek v 6 indexových kloubech (lokty, kolena a kotníky). Byl mezinárodně ověřen a prokázal spolehlivost mezi pozorovateli a opakovanými testy, což podporuje jeho použití jako účinného nástroje pro hodnocení fyzikálního vyšetření pro PWH. Rozsah: 0–124 (nejlepší skóre = 0, nejhorší skóre = 124) |
4 měsíce, 12 měsíců
|
|
Skóre funkční nezávislosti u hemofilie (FISH)
Časové okno: 4 měsíce, 12 měsíců
|
Nástroj pro hodnocení 8 oblastí muskuloskeletálních (MSK) funkcí u pacientů s hemofilií. Rozsah: 0–32 (nejlepší skóre = 0, nejhorší skóre = 32) |
4 měsíce, 12 měsíců
|
|
Transformované Z-skóre HRQoL (zahrnuje kanadský nástroj pro hodnocení výsledků hemofilie-kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) a Haemo-QoL A)
Časové okno: 4 měsíce, 12 měsíců
|
Canadian Haemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool je validované 35-položkové měření kvality života specifické pro onemocnění u chlapců s hemofilií ve věku 4–17 let. Rozsah: 0–100 (nejlepší skóre = 100, nejhorší skóre = 0) Dotazník Haemo-QoL pro dospělé je validovaným měřítkem kvality života u dospělých s hemofilií ve věku > 18 let. Jde o dotazník o 41 položkách, který zvažuje, jak hemofilie ovlivňuje 4 konkrétní oblasti jejich života. Tyto oblasti zahrnují každodenní aktivity, nálady a pocity, pracovní nebo školní život, rodinný a společenský život a léčbu hemofilie. Rozsah: 0–100 (nejlepší skóre = 0, nejhorší skóre = 100) Tato dvě měření byla transformována do Z-skóre, aby bylo možné porovnat obě skóre HRQoL. Skóre 0 nepředstavuje žádný rozdíl mezi průměry, zatímco pozitivní z-skóre by indikovalo zlepšení HRQoL mezi výchozí hodnotou a koncem studie. |
4 měsíce, 12 měsíců
|
|
Dotazník spokojenosti s léčbou pro léky (TSQM) . Verze II
Časové okno: 4 měsíce, 12 měsíců
|
Dotazník spokojenosti s léčbou pro medikaci (TSQM) je 11položkový dotazník, který se používá k hodnocení spokojenosti pacientů při zahájení nové medikace a/nebo léčby. Hodnotí se oblasti účinnosti, vedlejších účinků, pohodlí a globální spokojenosti. Pro účely studie byla použita upravená verze (schválená vývojáři) dotazníku s vypuštěním vedlejších účinků. Efektivita, pohodlí a globální spokojenost zahrnují rozsah: 0 - 100 (nejlepší skóre = 0, nejhorší skóre = 100) |
4 měsíce, 12 měsíců
|
|
Vzpomínka na fyzickou aktivitu předchozího dne
Časové okno: 4 měsíce a 12 měsíců
|
The Previous Day Physical Activity Recall je dobře ověřené hodnocení obvyklé fyzické aktivity. Aktivita byla hlášena 1 víkendový den a 2 pracovní dny. Intenzita aktivity byla zaznamenána v metabolických ekvivalentech (MET) a kategorizována jako lehká (< 3,0 MET), střední (3,0 - 5,9 MET), těžká (6,0 - 8,9 MET) , velmi těžké (10,0 MET) Rozsah: 0–10 MET na aktivitu (nejlepší skóre = 10, nejhorší skóre = 0) MPA = střední fyzická aktivita VPA = intenzivní fyzická aktivita |
4 měsíce a 12 měsíců
|
|
Celkový počet krvácení z indexového kloubu
Časové okno: 4, 8 a 12 měsíců
|
Celkový počet indexových kloubů (lokty, kolena, kotníky) byl extrahován z deníků účastníka (samozřejmě).
|
4, 8 a 12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrná roční spotřeba faktoru FVIII produktu při nízkodávkové denní profylaxi
Časové okno: 12 měsíců
|
Průměrná roční spotřeba faktoru FVIII produktu při nízké dávce denní profylaxe byla shromážděna pro srovnání se standardní profylaxií (vysoká dávka obden).
Během studie byly shromážděny deníky pacientů udávající množství produktu faktoru VIII užívaného na denní infuzi.
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Brian Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 1000012140
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .