Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Profylakse én gang om dagen til unge og unge voksne med svær hæmofili A

14. september 2020 opdateret af: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children

Pilotundersøgelse af profylakse én gang om dagen til unge og unge voksne med svær hæmofili A

Det primære formål med denne undersøgelse er at teste gennemførligheden af ​​et storstilet klinisk forsøg med profylakse én gang dagligt. De sekundære mål er at indsamle kliniske effektresultater, så vi bedre kan planlægge en storstilet undersøgelse; vi vil estimere effektstørrelsen og variabiliteten af ​​effekt og ressourceudnyttelse af profylakse én gang dagligt for at give os mulighed for at indstille en stikprøvestørrelse til et endeligt forsøg.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hæmofili er en vigtig og kostbar lidelse; hvis det ikke behandles, kan det få alvorlige konsekvenser. Den største påvirkning af hæmofili opstår fra tilbagevendende blødninger i leddene. Konsekvenserne af ledblødning omfatter smerter forbundet med akut blødning og senere kronisk artropati. Halvdelen af ​​de ramte børn med svær hæmofili har ledskader; ledskader er hyppigere med øget blødning. Forebyggelse og behandling af blødninger er meget dyrt, og derfor har det høj prioritet at finde en omkostningseffektiv behandling.

På verdensplan er to store behandlingsstrategier blevet brugt til at forebygge artropati - on demand-terapi og faktorprofylakse. Målet med profylakse er at omdanne den svære til den moderate fænotype ved at tilvejebringe cirkulerende faktoraktivitet på mere end 1 %. Patienter med mere end 1 % cirkulerende faktor VIII-aktivitet har sjældent spontan hæmarthrose. Derfor er målet med at give cirkulationsfaktor på dette niveau at eliminere spontane hæmarthroser. Udtrykket primær profylakse tyder på at bruge forebyggende faktor VIII-erstatning fra en meget tidlig alder. Begrebet sekundær profylakse bruges til at beskrive anvendelsen af ​​profylakse på et senere sygdomsstadium. I denne undersøgelse vil sekundær profylakse blive brugt.

Profylakse én gang dagligt er en ny anvendelse af hæmofilifaktorprofylakse til unge og unge voksne. Inden vi går i gang med en kostbar endelig prøvelse, føler vi, at det er nødvendigt at demonstrere, at forsøgspersoner vil være villige til at tilmelde sig og vil være i overensstemmelse med terapien. Desuden er vi nødt til at etablere et estimat af effekten af ​​profylakse én gang dagligt på blødningsrater, livskvalitet og ledskadeprogression for at designe et endeligt forsøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • St. Michael's Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Hospital Sainte-Justine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 24 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Svær hæmofili A (<1 % faktor VIII)
  • Alder 12 til 24 år inklusive
  • Han
  • Ingen nuværende faktor VIII-hæmmer (en hæmmer vil blive defineret som ≥ 0,6 Bethesda-enheder) inden for det seneste år
  • Kunne deltage i et hjemmeinfusionsprogram med tilstrækkelig perifer venøs adgang som vurderet af den behandlende investigator

Ekskluderingskriterier:

  • Vigtige komorbiditeter (erhvervet immundefektsyndrom eller symptomatisk HIV-infektion, symptomatisk hepatitis B- eller C-infektion)
  • Anden samtidig erhvervet eller medfødt blødningsforstyrrelse (f. von Willebrands sygdom)
  • Modtager faktor VIII-erstatning gennem centralt venekateter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Daglig administration af lav dosis FVIII
Lavdosis daglig profylakse ved hjælp af FVIII-produkter (fx Kogenate FS, Advate eller Humate-P, Recombinate, Helixate FS)
Medicin: Kogenate FS, Advate eller Humate-P, Recombinate, Helixate FS
Fra det 4-måneders besøg vil forsøgspersoner modtage 250 enheder om dagen (hvis deres vægt er < 50 kg.) eller 500 enheder om dagen (vægt ≥ 50 kg.) af deres sædvanlige præparat af faktor VIII.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmofili Joint Health Score (HJHS) 2.0
Tidsramme: 4 måneder, 12 måneder

Værktøj udviklet til at vurdere ledsundhed hos personer med hæmofili (PWH) gennem flere vurderinger af 9 punkter i de 6 indeksled (albuer, knæ og ankler). Det er blevet internationalt valideret og har demonstreret inter-observatør- og test-gentest-pålidelighed, hvilket understøtter dets brug som et effektivt fysisk undersøgelsesvurderingsværktøj til PWH.

Interval: 0 - 124 (bedste score = 0, dårligste score = 124)
4 måneder, 12 måneder
Score for funktionel uafhængighed i hæmofili (FISH)
Tidsramme: 4 måneder, 12 måneder

Værktøj til vurdering af 8 områder af muskuloskeletal (MSK) funktion hos patienter med hæmofli.

Interval: 0 - 32 (bedste score = 0, dårligste score = 32)
4 måneder, 12 måneder
HRQoL Transformed Z-Score (omfatter det canadiske Haemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) og Haemo-QoL A)
Tidsramme: 4 måneder, 12 måneder

Canadian Haemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool er et valideret 35-element sygdomsspecifikt mål for livskvalitet hos drenge med hæmofili i alderen 4-17 år. Interval: 0 - 100 (bedste score = 100, dårligste score = 0)

Adult Haemo-QoL Questionnaire er et valideret sygdomsspecifikt mål for livskvalitet hos voksne med hæmofili i alderen > 18 år. Det er et spørgeskema med 41 punkter, der overvejer, hvordan hæmofili påvirker 4 specifikke områder af deres liv. Disse områder omfatter daglige aktiviteter, humør og følelser, arbejds- eller skoleliv, familieliv og socialt liv og behandling af hæmofili. Interval: 0 - 100 (bedste score = 0, dårligste score = 100)

De to mål blev transformeret til en Z-score for at muliggøre sammenligning på tværs af begge HRQoL-scoringer. En score på 0 repræsenterer ingen forskel mellem middelværdierne, hvorimod en positiv z-score ville indikere en forbedring i HRQoL mellem baseline og afslutning af undersøgelsen.
4 måneder, 12 måneder
Behandlingstilfredshedsspørgeskema for medicin (TSQM) . Version II
Tidsramme: 4 måneder, 12 måneder

Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM) er et spørgeskema med 11 punkter, der bruges til at evaluere patienttilfredshed ved start af ny medicin og/eller behandling. Områderne Effektivitet, Bivirkninger, Bekvemmelighed og Global Tilfredshed vurderes. En modificeret version (godkendt af udviklere) af spørgeskemaet med sletning af bivirkninger blev brugt til formålet med undersøgelsen.

Effektivitet, bekvemmelighed og global tilfredshed inkluderer alle intervallet: 0 - 100 (bedste score = 0, dårligste score = 100)
4 måneder, 12 måneder
Genkaldelse af fysisk aktivitet fra den foregående dag
Tidsramme: 4 måneder og 12 måneder

Previous Day Physical Activity Recall er en velvalideret vurdering af sædvanlig fysisk aktivitet. Aktiviteten blev rapporteret på 1 weekenddag og 2 hverdage. Intensiteten af ​​aktiviteten blev registreret i Metabolic Equivalents (MET'er) og kategoriseret som Let (< 3,0 MET'er), Moderat (3,0 - 5,9 MET'er), Hård (6,0 - 8,9 MET'er) , Meget hård (10,0 METs)

Interval: 0 - 10 METs pr. aktivitet (bedste score = 10, dårligste score = 0)

MPA = Moderat fysisk aktivitet VPA = Kraftig fysisk aktivitet
4 måneder og 12 måneder
Samlet antal indeksledsblødninger
Tidsramme: 4, 8 og 12 måneder
Det samlede antal indeksled (albuer, knæ, ankler) blev udtrukket fra deltagerens (selvrapporterede) dagbøger.
4, 8 og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitligt årligt faktorforbrug af FVIII-produkt ved lavdosis daglig profylakse
Tidsramme: 12 måneder
Det gennemsnitlige årlige faktorforbrug af FVIII-produkt ved lavdosis daglig profylakse blev indsamlet til sammenligning med standardprofylakse (Højdosis alternativ dagbehandling). Patientdagbøger, der angiver mængden af ​​faktor VIII-produkt taget pr. daglig infusion, blev indsamlet ved undersøgelse.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Brian Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. juli 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. juli 2008

Først opslået (Skøn)

17. juli 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. september 2020

Sidst verificeret

1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1000012140

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner