중증 A형 혈우병을 앓고 있는 청소년 및 청년 성인을 위한 1일 1회 예방
청소년 및 중증 A형 혈우병 청년을 위한 1일 1회 예방의 파일럿 연구
연구 개요
상세 설명
혈우병은 중요하고 비용이 많이 드는 장애입니다. 치료하지 않고 방치하면 심각한 결과를 초래할 수 있습니다. 혈우병의 가장 큰 영향은 관절로의 반복적인 출혈에서 발생합니다. 관절 출혈의 결과에는 급성 출혈 및 후기 만성 관절병증과 관련된 통증이 포함됩니다. 중증 혈우병이 있는 영향을 받은 어린이의 절반은 관절 손상이 있습니다. 출혈이 증가하면 관절 손상이 더 자주 발생합니다. 출혈의 예방 및 치료는 비용이 매우 많이 들기 때문에 비용 효율적인 치료법을 찾는 것이 최우선 과제입니다.
전 세계적으로 관절병증을 예방하기 위해 온디맨드 요법과 인자 예방의 두 가지 주요 치료 전략이 사용되었습니다. 예방의 목표는 1% 이상의 순환 인자 활동을 제공하여 중증 표현형을 중등도 표현형으로 전환하는 것입니다. 순환 인자 VIII 활동이 1% 이상인 환자는 드물게 자발적인 혈관절증이 있습니다. 따라서 이 수준에서 순환 인자를 제공하는 목표는 자발적인 관절염을 제거하는 것입니다. 1차 예방이라는 용어는 아주 어린 나이부터 예방적 인자 VIII 대체를 사용하는 것을 제안합니다. 2차 예방이라는 용어는 후기 질병 단계에서 예방을 적용하는 것을 설명하는 데 사용됩니다. 이 연구에서는 2차 예방이 사용됩니다.
1일 1회 예방은 청소년과 젊은 성인을 위한 혈우병 인자 예방의 새로운 적용입니다. 비용이 많이 드는 최종 시험을 시작하기 전에 대상자가 기꺼이 등록하고 치료에 순응할 것임을 입증하는 것이 필요하다고 생각합니다. 또한 최종 시험을 설계하기 위해 출혈률, 삶의 질 및 관절 손상 진행에 대한 1일 1회 예방 효과의 추정치를 확립해야 합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다
- St. Michael's Hospital
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Toronto, Ontario, 캐나다
- The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다
- Hospital Sainte-Justine
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 중증 혈우병 A(<1% 인자 VIII)
- 만 12세 ~ 만 24세
- 남성
- 지난 1년 동안 현재 인자 VIII 억제제 없음(억제제는 ≥ 0.6 Bethesda Units로 정의됨)
- 치료 조사자가 평가한 대로 적절한 말초 정맥 접근이 있는 가정 주입 프로그램에 참여할 수 있음
제외 기준:
- 중요한 동반 질환(후천성 면역결핍 증후군 또는 증상이 있는 HIV 감염, 증상이 있는 B형 또는 C형 간염 감염)
- 기타 수반되는 후천성 또는 선천성 출혈 장애(예: 폰빌레브란트병)
- 중심 정맥 카테터를 통해 인자 VIII 교체를 받음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 저용량 FVIII의 매일 투여
FVIII 제품(예: Kogenate FS, Advate 또는 Humate-P, Recombinate, Helixate FS)을 사용한 저용량 일일 예방
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4개월 방문부터 피험자는 하루에 250단위를 받게 됩니다(체중이 < 50kg인 경우).
또는 하루에 500단위(체중 ≥ 50kg.)의 일반적인 인자 VIII 준비.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈우병 관절 건강 점수(HJHS) 2.0
기간: 4개월, 12개월
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6개 지표 관절(팔꿈치, 무릎 및 발목)의 9개 항목에 대한 여러 평가를 통해 혈우병(PWH) 환자의 관절 건강을 평가하기 위해 개발된 도구입니다. 그것은 국제적으로 검증되었으며 PWH에 대한 효과적인 신체 검사 평가 도구로 사용을 지원하는 관찰자 간 및 테스트-재테스트 신뢰성을 입증했습니다. 범위: 0 - 124(최고 점수 = 0, 최악 점수 = 124) |
4개월, 12개월
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혈우병의 기능적 독립성 점수(FISH)
기간: 4개월, 12개월
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혈우병 환자의 8가지 근골격계(MSK) 기능 평가 도구. 범위: 0 - 32(최고 점수 = 0, 최악 점수 = 32) |
4개월, 12개월
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HRQoL 변환 Z-점수(Canadian Haemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool(CHO-KLAT) 및 Haemo-QoL A 포함)
기간: 4개월, 12개월
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Canadian Haemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool은 4~17세 사이의 혈우병 소년의 삶의 질에 대한 검증된 35개 항목의 질병별 측정입니다. 범위: 0 - 100(최고 점수 = 100, 최악 점수 = 0) Adult Haemo-QoL 설문지는 18세를 초과하는 혈우병 성인의 삶의 질에 대한 검증된 질병별 측정입니다. 혈우병이 삶의 4가지 특정 영역에 어떤 영향을 미치는지 고려하는 41개 항목의 설문지입니다. 이러한 영역에는 일상 활동, 기분 및 감정, 직장 또는 학교 생활, 가족 생활 및 사회 생활, 혈우병 치료가 포함됩니다. 범위: 0 - 100(최고 점수 = 0, 최악 점수 = 100) 두 측정값은 두 HRQoL 점수를 비교할 수 있도록 Z-점수로 변환되었습니다. 0점은 평균 사이에 차이가 없음을 나타내는 반면, z-점수가 양수이면 기준선과 연구 종료 사이에 HRQoL이 향상되었음을 나타냅니다. |
4개월, 12개월
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의약품에 대한 치료 만족도 설문지(TSQM) . 버전 II
기간: 4개월, 12개월
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약물에 대한 치료 만족도 설문지(TSQM)는 새로운 약물 및/또는 치료를 시작할 때 환자 만족도를 평가하는 데 사용되는 11개 항목 설문지입니다. 효율성, 부작용, 편의성 및 전반적인 만족도 영역을 평가합니다. 연구 목적을 위해 부작용이 삭제된 설문지의 수정된 버전(개발자 승인)을 사용했습니다. 효율성, 편의성 및 전반적인 만족도에는 모두 범위가 포함됩니다. 0 - 100( 최고 점수 = 0, 최저 점수 = 100) |
4개월, 12개월
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전날 신체 활동 회상
기간: 4개월 12개월
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전날 신체 활동 회상은 습관적인 신체 활동에 대한 잘 검증된 평가입니다. 활동은 주말 1일과 주중 2일에 보고되었습니다. 활동의 강도는 MET(대사 등가물)에 기록되었으며 Light(< 3.0 METs), Moderate(3.0 - 5.9 METs), Hard(6.0 - 8.9 METs)로 분류되었습니다. , 매우 어려움(10.0 MET) 범위: 활동당 0 - 10 MET(최고 점수 = 10, 최악 점수 = 0) MPA = 적당한 신체 활동 VPA = 활발한 신체 활동 |
4개월 12개월
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색인 관절 출혈의 총 수
기간: 4, 8, 12개월
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지표 관절의 총 수(팔꿈치, 무릎, 발목)는 참가자의(자기 보고) 일지에서 추출했습니다.
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4, 8, 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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저용량 매일 예방 요법에 대한 FVIII 제품의 평균 연간 인자 소비
기간: 12 개월
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표준 예방(고용량 격일 치료)과의 비교를 위해 저용량 일일 예방 요법에서 FVIII 제품의 연간 평균 인자 소비량을 수집했습니다.
일일 주입당 섭취한 인자 VIII 제품의 양을 나타내는 환자 일지가 연구에서 수집되었습니다.
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Brian Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
추가 정보
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