Profilaxia diária para jovens e adultos jovens com hemofilia A grave
Estudo piloto de profilaxia diária para jovens e adultos jovens com hemofilia A grave
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A hemofilia é um distúrbio importante e caro; se não for tratada, pode ter consequências graves. O maior impacto da hemofilia ocorre a partir de sangramento recorrente nas articulações. As consequências do sangramento articular incluem dor associada ao sangramento agudo e posteriormente à artropatia crônica. Metade das crianças afetadas com hemofilia grave apresentam danos nas articulações; o dano articular é mais frequente com aumento do sangramento. A prevenção e o tratamento do sangramento são muito caros e, portanto, encontrar um tratamento custo-efetivo é de alta prioridade.
Em todo o mundo, duas estratégias principais de tratamento têm sido usadas para prevenir a artropatia - terapia sob demanda e profilaxia de fator. O objetivo da profilaxia é converter o fenótipo grave em moderado, fornecendo atividade do fator circulante superior a 1%. Pacientes com mais de 1% de atividade do fator VIII circulante raramente apresentam hemartroses espontâneas. Portanto, o objetivo de fornecer fator circulante nesse nível é eliminar as hemartroses espontâneas. O termo profilaxia primária sugere o uso preventivo de reposição do fator VIII desde muito cedo. O termo profilaxia secundária é usado para descrever a aplicação de profilaxia em um estágio posterior da doença. Neste estudo, a profilaxia secundária será utilizada.
A profilaxia diária é uma nova aplicação da profilaxia do fator de hemofilia para jovens e adultos jovens. Antes de embarcar em um estudo definitivo caro, sentimos que é necessário demonstrar que os indivíduos estarão dispostos a se inscrever e serão compatíveis com a terapia. Além disso, precisamos estabelecer uma estimativa do efeito da profilaxia uma vez ao dia nas taxas de sangramento, qualidade de vida e progressão do dano articular para projetar um estudo definitivo.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá
- St. Michael's Hospital
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Toronto, Ontario, Canadá
- The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá
- Hospital Sainte-Justine
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Hemofilia A grave (<1% fator VIII)
- Idade 12 a 24 anos inclusive
- Macho
- Nenhum inibidor do fator VIII atual (um inibidor será definido como ≥ 0,6 Unidades Bethesda) no último ano
- Capaz de participar de um programa de infusão domiciliar com acesso venoso periférico adequado, conforme avaliado pelo investigador responsável pelo tratamento
Critério de exclusão:
- Comorbidades importantes (Síndrome de Imunodeficiência Adquirida ou infecção sintomática por HIV, infecção sintomática por hepatite B ou C)
- Outro distúrbio hemorrágico adquirido ou congênito concomitante (p. doença de von Willebrand)
- Recebendo reposição de fator VIII por cateter venoso central
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Administração diária de dose baixa de FVIII
Profilaxia diária de baixa dose usando produtos FVIII (por exemplo, Kogenate FS, Advate ou Humate-P, Recombinate, Helixate FS)
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A partir da visita de 4 meses, os indivíduos receberão 250 unidades por dia (se seu peso for < 50 kg).
ou 500 unidades por dia (peso ≥ 50 kg.) de sua preparação habitual do fator VIII.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pontuação de Saúde das Articulações para Hemofilia (HJHS) 2.0
Prazo: 4 meses, 12 meses
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Ferramenta desenvolvida para avaliar a saúde das articulações em pessoas com hemofilia (PWH) por meio de várias avaliações de 9 itens nas 6 articulações indexadas (cotovelos, joelhos e tornozelos). Foi validado internacionalmente e demonstrou confiabilidade entre observadores e teste-reteste, apoiando seu uso como uma ferramenta de avaliação de exame físico eficaz para HPP. Faixa: 0 - 124 (melhor pontuação = 0, pior pontuação = 124) |
4 meses, 12 meses
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Pontuação de Independência Funcional em Hemofilia (FISH)
Prazo: 4 meses, 12 meses
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Ferramenta para avaliação de 8 áreas da função musculoesquelética (MSK) em pacientes com hemofilia. Faixa: 0 - 32 (melhor pontuação = 0, pior pontuação = 32) |
4 meses, 12 meses
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HRQoL Transformed Z-Score (Inclui o Canadian Haemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT) e Haemo-QoL A)
Prazo: 4 meses, 12 meses
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A Canadian Haemophilia Outcomes-Kids Life Assessment Tool é uma medida validada de qualidade de vida específica para doenças com 35 itens em meninos com hemofilia de 4 a 17 anos. Faixa: 0 - 100 (melhor pontuação = 100, pior pontuação = 0) O Adult Haemo-QoL Questionnaire é uma medida validada de qualidade de vida específica para doenças em adultos com idade > 18 anos com hemofilia. É um questionário de 41 itens que considera como a hemofilia afeta 4 áreas específicas de sua vida. Essas áreas incluem atividades do dia-a-dia, humor e sentimentos, trabalho ou vida escolar, vida familiar e vida social e tratamento de hemofilia. Faixa: 0 - 100 (melhor pontuação = 0, pior pontuação = 100) As duas medidas foram transformadas em um escore Z para permitir a comparação entre os dois escores de QVRS. Uma pontuação de 0 representa nenhuma diferença entre as médias, enquanto uma pontuação z positiva indicaria uma melhora na QVRS entre o início e o final do estudo. |
4 meses, 12 meses
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Questionário de Satisfação com o Tratamento de Medicamentos (TSQM) . Versão II
Prazo: 4 meses, 12 meses
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O Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) é um questionário de 11 itens usado para avaliar a satisfação do paciente ao iniciar um novo medicamento e/ou tratamento. As áreas de eficácia, efeitos colaterais, conveniência e satisfação global são avaliadas. Uma versão modificada (aprovada pelos desenvolvedores) do questionário com a exclusão de efeitos colaterais foi usada para o propósito do estudo. Eficácia, conveniência e satisfação global incluem a faixa: 0 - 100 (melhor pontuação = 0, pior pontuação = 100) |
4 meses, 12 meses
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Lembrete de atividade física do dia anterior
Prazo: 4 meses e 12 meses
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O Recordatório de Atividade Física do Dia Anterior é uma avaliação bem validada da atividade física habitual. A atividade foi relatada em 1 dia de fim de semana e 2 dias da semana. A intensidade da atividade foi registrada em Equivalentes Metabólicos (METs) e categorizada como Leve (< 3,0 METs), Moderada (3,0 - 5,9 METs), Difícil (6,0 - 8,9 METs) , Muito difícil (10,0 METs) Faixa: 0 - 10 METs por atividade (melhor pontuação = 10, pior pontuação = 0) MPA = Atividade Física Moderada VPA = Atividade Física Vigorosa |
4 meses e 12 meses
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Número total de sangramentos nas articulações indexadas
Prazo: 4, 8 e 12 meses
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O número total de articulações indexadas (cotovelos, joelhos, tornozelos) foi extraído dos diários (autorrelatados) do participante.
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4, 8 e 12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Consumo anual médio de fator do produto FVIII na profilaxia diária de baixa dose
Prazo: 12 meses
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O consumo anual médio de fator do produto FVIII na profilaxia diária de baixa dose foi coletado para comparação com a profilaxia padrão (tratamento de alta dose em dias alternados).
Os diários dos pacientes indicando a quantidade de produto de fator VIII ingerido por infusão diária foram coletados no estudo.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Brian Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 1000012140
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