UNBLOCK研究：子供の血栓に対するビバリルジンの利用 (UNBLOCK)
生後6か月から18歳までの小児におけるビバリルジンの非盲検、用量設定、薬物動態、安全性および有効性研究
血栓症は、慢性疾患を持つ子供たちの重大な医学的合併症です。 現在利用されている治療法には多くの欠点があり、悪い結果につながる可能性があります。 より近代的な治療法が利用可能ですが、子供で体系的にテストされていません. この研究では、そのような薬剤の 1 つであるビバリルジンがより安全で効果的な代替薬であるかどうかを判断します。
この研究では、薬が子供の体に与える影響と、体がどのように治験薬を処理するか (吸収、代謝、排泄) を監視します。 この研究では、血栓を溶解するのにかかる時間を追跡することによって、薬の有効性も評価します。 監視されている安全性の問題は、薬を服用した後の大出血または軽微な出血エピソード、および/またはその他の副作用の観察に関連しています。
調査の概要
詳細な説明
これは、深部静脈血栓症の 6 か月から 18 歳までの小児におけるビバリルジンの非盲検、単群、用量設定、薬物動態、安全性および有効性の研究です。 具体的な狙いは次のとおりです。
- 活性化部分トロンボプラスチン時間（aPTT）に基づく薬力学的分析が行われ、ビバリルジンの最良のボーラス投与量と初期注入投与量が、3つの年齢コホートの子供について決定されます。
- ビバリルジンの薬物動態分析は、同じ3つの年齢コホートのビバリルジン血漿レベルに基づいて決定されます。
- 薬物動態と薬力学との比較を実施して、aPTTが血漿ビバリルジンレベルの適切な代用物であるかどうかを判断します。
- 48～72時間以内の血餅解消率が決定されます。
- ビバリルジンの安全性は、大出血と小出血、およびその他の有害事象を評価することによって決定されます。
合計30人の患者がこの研究に登録されます。 彼らは、年齢の範囲に応じて3つのグループに分けられます（生後6か月から5歳以上、5歳から12歳以上、12歳から18歳以上）。 患者は、画像検査で確認された深部静脈血栓症 (動脈または静脈の血栓) を持っている必要があります。 治験薬を受け取った後、被験者は特定の時点で血液検査を受け、薬が体にどのように影響しているか、体内に入ったときに薬がどのように作用するかを測定します. 血液検査のレベルに基づいて、治験薬の投与量を調整または中止することができます。 被験者は、血栓が溶解するか、別の抗凝固薬が処方されるか、医師または両親が子供を研究から除外することを決定するまで、薬物を継続します。 薬物に関連する過度の出血または重度の副作用が観察された場合も、薬物は中止されます。 フォローアップの画像検査は、薬の開始から 48 ～ 72 時間後にすべての患者に対して実施されます。 この時点でまだ血栓が残っている場合は、薬を投与してから 30 日後に別の画像検査を行います。 被験者は、薬の効果を監視するために、約 3 週間にわたって週 2 回の臨床検査を受け続けます。 研究の完了後、患者は、薬物が中止されてから20〜40日後に研究終了の身体検査を受けます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Childrens Hospital Los Angeles
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- UCD Hemophilia & Thrombosis Center
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、432005
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Childrens Hospital of Philidelphia
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 6 か月以上から 18 歳未満の子供。
- -客観的検査（デュプレックス超音波検査、静脈造影、CT静脈造影、MR静脈造影、心エコー検査）によって示される深部静脈血栓症。 このイメージングは、他の抗凝固療法が開始されていない場合、治験薬の開始前72時間以内に実行する必要があります。 治験薬の開始前に他の抗凝固療法を受けている場合は、治験薬の開始から 24 時間以内にイメージングを実施する必要があります。
- 親/保護者/患者からのインフォームドコンセントと同意
除外基準:
- 血栓溶解剤による現在の血栓の治療。
- -48時間以上の別の抗凝固剤による現在の血栓の治療（静脈または動脈カテーテルの開存性を維持するための低用量ヘパリンは許可されています）。
- 正常上限より3秒以上長いベースラインプロトロンビン時間（PT）、または正常上限より5秒以上長いベースライン活性化部分トロンボプラスチン時間（aPTT）。
- クレアチニンは、年齢の正常上限を 20% 以上上回っています。
- 既知の出血性疾患の存在。
- 活発な出血。
- -3日以内に計画された侵襲的処置。
- 既知の妊娠
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オープンラベル
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最初のボーラス投与量は 0.125 mg/kg で、その後すぐに 0.125 mg/kg/時の持続注入を行います。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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この研究では、48〜72時間で血栓を再評価することにより有効性を評価し、治験薬の開始後〜30日で血栓を再評価することにより継続的な有効性を評価します。
時間枠：30日
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30日
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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血漿ビバリルジンレベルを測定することによって薬物動態（ＰＫ）も評価され、ＰＫパラメータに対するＰＤの相関が実行される。この研究では、出血やその他の有害事象を評価することにより、安全性も評価します。
時間枠：断薬まで週2回
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断薬まで週2回
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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