De UNBLOCK-studie: gebruik van bivalirudine op stolsels bij kinderen (UNBLOCK)
Een open-label, dosisbepalende, farmacokinetische, veiligheids- en werkzaamheidsstudie van bivalirudine bij kinderen tussen 6 maanden en 18 jaar oud
Trombose is een belangrijke medische complicatie bij kinderen met chronische ziekten. De momenteel gebruikte behandelingen hebben veel nadelen die tot slechte resultaten kunnen leiden. Er zijn modernere therapieën beschikbaar, maar deze zijn niet systematisch getest bij kinderen. Deze studie zal bepalen of zo'n medicijn, bivalirudine, een veiliger en effectiever alternatief is.
Deze studie zal nagaan welke effecten het geneesmiddel heeft op het lichaam van het kind en hoe het lichaam het onderzoeksgeneesmiddel verwerkt (absorptie, metabolisme en eliminatie). De studie zal ook de effectiviteit van het medicijn evalueren door te volgen hoe lang het duurt om het stolsel op te lossen. De veiligheidskwesties die worden gecontroleerd, hebben betrekking op eventuele waarnemingen van grote of kleine bloedingen na inname van het medicijn en/of andere bijwerkingen.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit wordt een open-label, eenarmige, dosisbepalende, farmacokinetische, veiligheids- en werkzaamheidsstudie van bivalirudine bij kinderen van 6 maanden tot 18 jaar met diepe veneuze trombose. De specifieke doelstellingen zijn als volgt:
- Farmacodynamische analyse op basis van de geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT) zal worden uitgevoerd en de beste bolusdosis en initiële infusiedosis van bivalirudine zal worden bepaald voor 3 leeftijdscohorten kinderen.
- Farmacokinetische analyse van bivalirudine zal worden bepaald op basis van bivalirudine plasmaspiegels in dezelfde 3 leeftijdscohorten.
- Vergelijking van farmacokinetiek met farmacodynamiek zal worden uitgevoerd om te bepalen of de aPTT een adequaat surrogaat is voor bivalirudinespiegels in plasma.
- De snelheid van stollingsoplossing binnen 48-72 uur zal worden bepaald.
- De veiligheid van bivalirudine zal worden bepaald door te beoordelen op grote en kleine bloedingen en andere bijwerkingen.
In totaal zullen 30 patiënten aan deze studie deelnemen. Ze worden verdeeld in 3 groepen op basis van hun leeftijdscategorie (6 maanden tot >5 jaar, 5 tot >12 jaar en 12 tot >18 jaar). De patiënt moet een diepe veneuze trombose (stolsel in een slagader of ader) hebben die is waargenomen bij een beeldvormingstest. Nadat ze het onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen, zullen de proefpersonen op specifieke tijdstippen bloedtesten ondergaan om te meten hoe het medicijn het lichaam beïnvloedt en hoe het medicijn werkt als het eenmaal in het lichaam is. Op basis van de niveaus van de bloedtesten kan de dosis van het onderzoeksgeneesmiddel worden aangepast of stopgezet. De proefpersoon gaat door met het medicijn totdat het stolsel is opgelost, de proefpersoon een ander antistollingsmiddel krijgt voorgeschreven of de arts of ouders besluiten het kind uit het onderzoek te verwijderen. Het medicijn zal ook worden stopgezet als er sprake is van overmatig bloeden of ernstige bijwerkingen die verband houden met het medicijn. Een follow-up beeldvormend onderzoek zal worden uitgevoerd bij alle patiënten 48-72 uur nadat het medicijn is gestart. Als het stolsel op dit moment nog steeds aanwezig is, zal er 30 dagen nadat het medicijn is toegediend nog een beeldvormingsonderzoek worden uitgevoerd. De proefpersonen zullen gedurende ongeveer 3 weken tweemaal per week laboratoriumtests ondergaan om de effecten van het medicijn te controleren. Na voltooiing van de studie ondergaat de patiënt een lichamelijk onderzoek bij het verlaten van de studie tussen 20-40 dagen nadat het medicijn is gestopt.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- UCD Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 432005
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- The Childrens Hospital of Philidelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Kinderen > 6 maanden tot < 18 jaar.
- Diepveneuze trombose aangetoond door objectieve testen (Duplex echografie, venografie, CT venografie, MR venografie, echocardiografie). Deze beeldvorming moet worden uitgevoerd binnen 72 uur voorafgaand aan de start van het onderzoeksgeneesmiddel als er geen andere antistolling is gestart. Als u andere anticoagulantia krijgt voordat u met het onderzoeksgeneesmiddel begint, moet er binnen 24 uur na de start van het onderzoeksgeneesmiddel beeldvorming worden uitgevoerd.
- Geïnformeerde toestemming en instemming van ouder/voogd/patiënt
Uitsluitingscriteria:
- Behandeling van huidige trombus met trombolyticum.
- Behandeling van de huidige trombus met een ander antistollingsmiddel gedurende meer dan 48 uur (lage dosis heparine voor behoud van veneuze of arteriële katheterdoorgankelijkheid is toegestaan).
- Baseline protrombinetijd (PT) die meer dan 3 seconden boven de bovengrens van normaal ligt of baseline geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT) die meer dan 5 seconden boven de bovengrens van normaal ligt.
- Creatinine dat meer dan 20% boven de bovengrens van normaal voor leeftijd ligt.
- Aanwezigheid van een bekende bloedingsaandoening.
- Actieve bloeding.
- Geplande invasieve procedure binnen 3 dagen.
- Bekende zwangerschap
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: open etiket
|
De initiële bolusdosis is 0,125 mg/kg, onmiddellijk gevolgd door een continu infuus van 0,125 mg/kg/uur.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
De studie zal de werkzaamheid beoordelen door de trombus opnieuw te evalueren na 48-72 uur, evenals de aanhoudende werkzaamheid door de trombus opnieuw te evalueren ongeveer 30 dagen na de start van het onderzoeksgeneesmiddel.
Tijdsspanne: 30 dagen
|
30 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
De farmacokinetiek (PK) zal ook worden beoordeeld door plasmabivalirudinespiegels te meten en er zal een correlatie van de PD met de PK-parameter worden uitgevoerd. De studie zal ook de veiligheid beoordelen door te evalueren op bloedingen en andere bijwerkingen.
Tijdsspanne: twee keer per week tot stopzetting van het gebruik van het geneesmiddel
|
twee keer per week tot stopzetting van het gebruik van het geneesmiddel
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Guy A Young, MD, CHLA
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 3070850
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .