El estudio UNBLOCK: utilización de bivalirudina en coágulos en niños (UNBLOCK)

Este será un estudio abierto, de un solo brazo, de búsqueda de dosis, farmacocinético, de seguridad y eficacia de bivalirudina en niños de 6 meses a 18 años de edad con trombosis venosa profunda. Los objetivos específicos son los siguientes:

1. Se realizará un análisis farmacodinámico basado en el tiempo de tromboplastina parcial activada (TTPa) y se determinará la mejor dosis en bolo y la dosis de infusión inicial de bivalirudina para 3 cohortes de edad de niños.
2. El análisis farmacocinético de bivalirudina se determinará en función de los niveles plasmáticos de bivalirudina en las mismas 3 cohortes de edad.
3. Se realizará una comparación de la farmacocinética con la farmacodinámica para determinar si el TTPa es un sustituto adecuado de los niveles de bivalirudina en plasma.
4. Se determinará la tasa de resolución del coágulo dentro de las 48 a 72 horas.
5. La seguridad de la bivalirudina se determinará mediante la evaluación de hemorragias mayores y menores y otros eventos adversos.

Se inscribirá un total de 30 pacientes en este estudio. Se dividirán en 3 grupos según su rango de edad (6 meses a > 5 años, 5 a > 12 años y 12 a > 18 años). El paciente debe tener una trombosis venosa profunda (coágulo en una arteria o vena) que se haya visto en una prueba de imagen. Después de recibir el fármaco del estudio, los sujetos se someterán a análisis de sangre en puntos de tiempo específicos para medir cómo el fármaco está afectando al cuerpo y cómo actúa una vez que está en el cuerpo. Según los niveles de los análisis de sangre, la dosis del fármaco del estudio puede ajustarse o suspenderse. El sujeto continuará con el fármaco hasta que se disuelva el coágulo, se le recete un anticoagulante diferente o el médico o los padres decidan sacar al niño del estudio. El medicamento también se suspenderá si se observa sangrado excesivo o efectos secundarios graves relacionados con el medicamento. Se realizará un estudio de seguimiento por imágenes en todos los pacientes de 48 a 72 horas después de que se inició el medicamento. Si el coágulo todavía está presente en este momento, se realizará otro estudio por imágenes 30 días después de que se administró el medicamento. Los sujetos seguirán haciéndose pruebas de laboratorio dos veces por semana durante unas 3 semanas para controlar los efectos del fármaco. Después de completar el estudio, el paciente se someterá a un examen físico de salida del estudio entre 20 y 40 días después de suspender el medicamento.