L'étude UNBLOCK : Utilisation de la bivalirudine sur les caillots chez les enfants (UNBLOCK)
Une étude ouverte, de recherche de dose, de pharmacocinétique, d'innocuité et d'efficacité de la bivalirudine chez les enfants âgés de 6 mois à 18 ans
La thrombose est une complication médicale importante chez les enfants atteints de maladies chroniques. Les traitements actuellement utilisés présentent de nombreux inconvénients qui peuvent conduire à de mauvais résultats. Des thérapies plus modernes sont disponibles mais n'ont pas été systématiquement testées chez les enfants. Cette étude déterminera si l'un de ces médicaments, la bivalirudine, est une alternative plus sûre et plus efficace.
Cette étude surveillera les effets du médicament sur le corps de l'enfant et la façon dont le corps traite le médicament à l'étude (absorption, métabolisme et élimination). L'étude évaluera également l'efficacité du médicament en suivant le temps qu'il faut pour dissoudre le caillot. Les problèmes de sécurité surveillés concernent toute observation d'épisodes hémorragiques majeurs ou mineurs après la prise du médicament et/ou tout autre effet secondaire.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agira d'une étude ouverte, à un seul bras, de recherche de dose, de pharmacocinétique, d'innocuité et d'efficacité de la bivalirudine chez les enfants de 6 mois à 18 ans atteints de thrombose veineuse profonde. Les objectifs spécifiques sont les suivants :
- Une analyse pharmacodynamique basée sur le temps de thromboplastine partielle activée (aPTT) sera effectuée et la meilleure dose de bolus et la dose de perfusion initiale de bivalirudine seront déterminées pour 3 cohortes d'enfants.
- L'analyse pharmacocinétique de la bivalirudine sera déterminée en fonction des taux plasmatiques de bivalirudine dans les 3 mêmes cohortes d'âge.
- Une comparaison de la pharmacocinétique avec la pharmacodynamique sera effectuée pour déterminer si l'aPTT est un substitut adéquat pour les taux plasmatiques de bivalirudine.
- Le taux de résolution du caillot dans les 48 à 72 heures sera déterminé.
- L'innocuité de la bivalirudine sera déterminée en évaluant les saignements majeurs et mineurs et d'autres événements indésirables.
Au total, 30 patients seront inclus dans cette étude. Ils seront répartis en 3 groupes selon leur tranche d'âge (6 mois à > 5 ans, 5 à > 12 ans et 12 à > 18 ans). Le patient doit avoir une thrombose veineuse profonde (caillot dans une artère ou une veine) qui a été observée lors d'un examen d'imagerie. Après avoir reçu le médicament à l'étude, les sujets subiront des tests sanguins à des moments précis pour mesurer l'effet du médicament sur le corps et son action une fois dans le corps. En fonction des niveaux des tests sanguins, la dose du médicament à l'étude peut être ajustée ou arrêtée. Le sujet continuera à prendre le médicament jusqu'à ce que le caillot soit dissous, qu'un anticoagulant différent soit prescrit au sujet ou que le médecin ou les parents décident de retirer l'enfant de l'étude. Le médicament sera également interrompu si des saignements excessifs ou des effets secondaires graves liés au médicament sont observés. Une étude d'imagerie de suivi sera réalisée sur tous les patients 48 à 72 heures après le début du traitement. Si le caillot est toujours présent à ce moment, une autre étude d'imagerie sera effectuée 30 jours après l'administration du médicament. Les sujets continueront à subir des tests de laboratoire deux fois par semaine pendant environ 3 semaines pour surveiller les effets du médicament. Après la fin de l'étude, le patient subira un examen physique de fin d'étude entre 20 et 40 jours après l'arrêt du médicament.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- UCD Hemophilia & Thrombosis Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 432005
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- The Childrens Hospital of Philidelphia
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Enfants > 6 mois à < 18 ans.
- Thrombose veineuse profonde démontrée par des tests objectifs (échographie duplex, phlébographie, phlébographie CT, phlébographie MR, échocardiographie). Cette imagerie doit être réalisée dans les 72 heures précédant le début du médicament à l'étude si aucune autre anticoagulation n'a été commencée. Si vous recevez une autre anticoagulation avant le début du médicament à l'étude, l'imagerie doit être effectuée dans les 24 heures suivant le début du médicament à l'étude.
- Consentement éclairé et assentiment du parent/tuteur/patient
Critère d'exclusion:
- Traitement du thrombus actuel avec un agent thrombolytique.
- Traitement du thrombus actuel avec un autre anticoagulant pendant plus de 48 heures (l'héparine à faible dose pour le maintien de la perméabilité du cathéter veineux ou artériel est autorisée).
- Temps de prothrombine (PT) de base supérieur de plus de 3 secondes à la limite supérieure de la normale ou temps de thromboplastine partielle activée (aPTT) initial supérieur de plus de 5 secondes à la limite supérieure de la normale.
- Créatinine supérieure de plus de 20 % à la limite supérieure de la normale pour l'âge.
- Présence d'un trouble hémorragique connu.
- Saignement actif.
- Procédure invasive planifiée dans les 3 jours.
- Grossesse connue
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: étiquette ouverte
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La dose bolus initiale sera de 0,125 mg/kg suivie immédiatement d'une perfusion continue de 0,125 mg/kg/heure.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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L'étude évaluera l'efficacité en réévaluant le thrombus à 48-72 heures ainsi que l'efficacité continue en réévaluant le thrombus à environ 30 jours après l'initiation du médicament à l'étude.
Délai: 30 jours
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30 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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La pharmacocinétique (PK) sera également évaluée en mesurant les taux plasmatiques de bivalirudine et la corrélation de la PD au paramètre PK sera effectuée. L'étude évaluera également la sécurité en évaluant les saignements, ainsi que d'autres événements indésirables.
Délai: deux fois par semaine jusqu'à l'arrêt du médicament
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deux fois par semaine jusqu'à l'arrêt du médicament
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Guy A Young, MD, CHLA
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 3070850
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