Badanie UNBLOCK: wykorzystanie biwalirudyny na zakrzepy u dzieci (UNBLOCK)
Otwarte badanie dotyczące ustalania dawki, farmakokinetyki, bezpieczeństwa i skuteczności biwalirudyny u dzieci w wieku od 6 miesięcy do 18 lat
Zakrzepica jest istotnym powikłaniem medycznym u dzieci z chorobami przewlekłymi. Stosowane obecnie terapie mają wiele wad, które mogą prowadzić do złych wyników. Dostępne są bardziej nowoczesne terapie, ale nie były one systematycznie testowane na dzieciach. Badanie to określi, czy jeden z takich leków, biwalirudyna, jest bezpieczniejszą i skuteczniejszą alternatywą.
Badanie to będzie monitorować wpływ leku na organizm dziecka i sposób, w jaki organizm przetwarza badany lek (wchłanianie, metabolizm i eliminacja). Badanie oceni również skuteczność leku, śledząc czas potrzebny do rozpuszczenia skrzepu. Monitorowane kwestie bezpieczeństwa dotyczą wszelkich obserwacji epizodów większych lub mniejszych krwawień po zażyciu leku i/lub innych działań niepożądanych.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Będzie to otwarte, jednoramienne badanie mające na celu określenie dawki, farmakokinetykę, bezpieczeństwo i skuteczność biwalirudyny u dzieci w wieku od 6 miesięcy do 18 lat z zakrzepicą żył głębokich. Cele szczegółowe są następujące:
- Przeprowadzona zostanie analiza farmakodynamiczna na podstawie czasu częściowej tromboplastyny po aktywacji (aPTT) i wyznaczenie najlepszej dawki biwalirudyny w bolusie i początkowej dawce infuzyjnej dla 3 kohort wiekowych dzieci.
- Analiza farmakokinetyczna biwalirudyny zostanie określona na podstawie poziomów biwalirudyny w osoczu w tych samych 3 kohortach wiekowych.
- Porównanie farmakokinetyki z farmakodynamiką zostanie przeprowadzone w celu określenia, czy aPTT jest odpowiednim substytutem poziomów biwalirudyny w osoczu.
- Określona zostanie szybkość ustępowania skrzepu w ciągu 48-72 godzin.
- Bezpieczeństwo biwalirudyny zostanie określone poprzez ocenę dużych i małych krwawień oraz innych zdarzeń niepożądanych.
Do badania zostanie włączonych łącznie 30 pacjentów. Zostaną one podzielone na 3 grupy w zależności od przedziału wiekowego (od 6 miesięcy do >5 lat, od 5 do >12 lat i od 12 do >18 lat). Pacjent musi mieć zakrzepicę żył głębokich (skrzep w tętnicy lub żyle), którą wykryto w badaniu obrazowym. Po otrzymaniu badanego leku, badani zostaną następnie poddani badaniom krwi w określonych punktach czasowych, aby zmierzyć, w jaki sposób lek wpływa na organizm i jak działa lek, gdy już znajdzie się w organizmie. Na podstawie poziomów badań krwi dawkę badanego leku można dostosować lub przerwać. Osobnik będzie kontynuował przyjmowanie leku, dopóki skrzep nie zostanie rozpuszczony, pacjentowi zostanie przepisany inny antykoagulant lub lekarz lub rodzice zdecydują o odsunięciu dziecka od badania. Lek zostanie również odstawiony w przypadku zaobserwowania nadmiernego krwawienia lub ciężkich działań niepożądanych związanych z lekiem. U wszystkich pacjentów po 48-72 godzinach od rozpoczęcia podawania leku zostanie przeprowadzone kontrolne badanie obrazowe. Jeśli skrzep jest nadal obecny w tym czasie, kolejne badanie obrazowe zostanie wykonane po 30 dniach od podania leku. Pacjenci będą nadal poddawani testom laboratoryjnym dwa razy w tygodniu przez około 3 tygodnie, aby monitorować działanie leku. Po zakończeniu badania pacjent zostanie poddany badaniu fizykalnemu na zakończenie badania w okresie od 20 do 40 dni po odstawieniu leku.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- UCD Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 432005
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- The Childrens Hospital of Philidelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dzieci w wieku > 6 miesięcy do < 18 lat.
- Zakrzepica żył głębokich wykazana obiektywnymi badaniami (USG Duplex, flebografia, flebografia CT, flebografia MR, echokardiografia). To obrazowanie należy wykonać w ciągu 72 godzin przed rozpoczęciem podawania badanego leku, jeśli nie rozpoczęto żadnego innego leczenia przeciwzakrzepowego. W przypadku przyjmowania innego leku przeciwzakrzepowego przed rozpoczęciem podawania badanego leku obrazowanie należy wykonać w ciągu 24 godzin od rozpoczęcia podawania badanego leku.
- Świadoma zgoda i zgoda rodzica/opiekuna/pacjenta
Kryteria wyłączenia:
- Leczenie istniejącej skrzepliny środkiem trombolitycznym.
- Leczenie istniejącej skrzepliny innym antykoagulantem przez ponad 48 godzin (dozwolona jest mała dawka heparyny w celu utrzymania drożności cewnika żylnego lub tętniczego).
- Wyjściowy czas protrombinowy (PT) przekraczający o ponad 3 sekundy górną granicę normy lub wyjściowy czas częściowej tromboplastyny po aktywacji (aPTT) przekraczający o ponad 5 sekund górną granicę normy.
- Kreatynina, która jest o ponad 20% powyżej górnej granicy normy dla wieku.
- Obecność znanej skazy krwotocznej.
- Aktywne krwawienie.
- Planowany zabieg inwazyjny w ciągu 3 dni.
- Znana ciąża
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: otwarta etykieta
|
Początkowa dawka w bolusie będzie wynosić 0,125 mg/kg mc., po czym natychmiast nastąpi infuzja ciągła z szybkością 0,125 mg/kg mc./godz.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
W badaniu zostanie oceniona skuteczność poprzez ponowną ocenę skrzepliny po 48-72 godzinach, a także ciągłość skuteczności poprzez ponowną ocenę skrzepliny po około 30 dniach od rozpoczęcia podawania badanego leku.
Ramy czasowe: 30 dni
|
30 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Farmakokinetyka (PK) zostanie również oceniona przez pomiar poziomów biwalirudyny w osoczu i zostanie przeprowadzona korelacja PD z parametrem PK. Badanie oceni również bezpieczeństwo, oceniając krwawienie, a także inne zdarzenia niepożądane.
Ramy czasowe: dwa razy w tygodniu aż do odstawienia leku
|
dwa razy w tygodniu aż do odstawienia leku
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Guy A Young, MD, CHLA
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 3070850
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Zakrzepica żył głębokich
-
Peter BiroZakończonyUtrzymanie bloku Deep NM bez przedawkowaniaSzwajcaria