UBLOCK-studien: Bruk av bivalirudin på blodpropper hos barn (UNBLOCK)
En åpen, dosefinnende, farmakokinetisk, sikkerhet og effektstudie av bivalirudin hos barn mellom 6 måneder og 18 år
Trombose er en betydelig medisinsk komplikasjon hos barn med kroniske sykdommer. De nåværende behandlingene har mange ulemper som kan føre til dårlige resultater. Mer moderne terapier er tilgjengelige, men har ikke blitt systematisk testet på barn. Denne studien vil avgjøre om en slik medisin, bivalirudin, er et sikrere og mer effektivt alternativ.
Denne studien vil overvåke hvilke effekter stoffet har på barnets kropp og hvordan kroppen behandler stoffet (absorpsjon, metabolisme og eliminering). Studien vil også evaluere stoffets effektivitet ved å følge hvor lang tid det tar å løse opp blodproppen. Sikkerhetsproblemene som overvåkes er relatert til observasjoner av større eller mindre blødningsepisoder etter inntak av stoffet, og/eller andre bivirkninger.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette vil være en åpen, enkeltarms, dosefinnende, farmakokinetisk, sikkerhets- og effektstudie av bivalirudin hos barn i alderen 6 måneder til 18 år med dyp venetrombose. De spesifikke målene er som følger:
- Farmakodynamisk analyse basert på den aktiverte partielle tromboplastintiden (aPTT) vil bli utført og beste bolusdose og initial infusjonsdose av bivalirudin vil bli bestemt for 3 alderskohorter av barn.
- Farmakokinetisk analyse av bivalirudin vil bli bestemt basert på plasmanivåer av bivalirudin i de samme tre aldersgruppene.
- Sammenligning av farmakokinetikk med farmakodynamikk vil bli utført for å avgjøre om aPTT er et adekvat surrogat for plasmabivalirudinnivåer.
- Graden av koageloppløsning innen 48-72 timer vil bli bestemt.
- Sikkerheten til bivalirudin vil bli bestemt ved å vurdere for større og mindre blødninger og andre bivirkninger.
Totalt 30 pasienter vil bli registrert i denne studien. De vil bli delt inn i 3 grupper i henhold til deres aldersgruppe (6 måneder til > 5, 5 til > 12 år og 12 til >18 år). Pasienten må ha en dyp venetrombose (propp i en arterie eller vene) som er sett på en avbildningstest. Etter å ha mottatt studiemedikamentet, vil forsøkspersonene ha blodprøver på bestemte tidspunkter for å måle hvordan stoffet påvirker kroppen og hvordan stoffet virker når det er i kroppen. Basert på nivåene av blodprøvene, kan dosen av studiemedikamentet justeres eller stoppes. Individet vil fortsette på stoffet til blodproppen er oppløst, forsøkspersonen er foreskrevet en annen antikoagulant eller legen eller foreldrene bestemmer seg for å fjerne barnet fra studien. Legemidlet vil også bli avbrutt dersom det observeres overdreven blødning eller alvorlige bivirkninger relatert til legemidlet. En oppfølgingsundersøkelse vil bli utført på alle pasienter 48-72 timer etter at legemidlet ble startet. Hvis blodproppen fortsatt er til stede på dette tidspunktet, vil en ny bildebehandlingsstudie bli utført 30 dager etter at stoffet ble gitt. Forsøkspersonene vil fortsette å ha laboratorietester to ganger ukentlig i ca. 3 uker for å overvåke effekten av stoffet. Etter at studien er fullført, vil pasienten gjennomgå en fysisk undersøkelse ved studieavslutning mellom 20-40 dager etter at stoffet ble stoppet.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- UCD Hemophilia & Thrombosis Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 432005
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- The Childrens Hospital of Philidelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Barn > 6 måneder til < 18 år.
- Dyp venetrombose demonstrert ved objektiv testing (dupleks ultrasonografi, venografi, CT-venografi, MR-venografi, ekkokardiografi). Denne avbildningen må utføres innen 72 timer før oppstart av studiemedikamentet dersom ingen annen antikoagulasjon er startet. Hvis du mottar annen antikoagulasjon før start av studiemedikamentet, må bildediagnostikk utføres innen 24 timer etter oppstart av studiemedikamentet.
- Informert samtykke og samtykke fra foresatte/pasient
Ekskluderingskriterier:
- Behandling av nåværende trombe med trombolytisk middel.
- Behandling av nåværende trombe med et annet antikoagulant i mer enn 48 timer (lavdose heparin for vedlikehold av venøs eller arteriell kateter åpenhet er tillatt).
- Baseline protrombintid (PT) som er mer enn 3 sekunder over den øvre grensen for normal eller baseline aktivert partiell tromboplastintid (aPTT) som er mer enn 5 sekunder over den øvre normalgrensen.
- Kreatinin som er mer enn 20 % over øvre normalgrense for alder.
- Tilstedeværelse av en kjent blødningsforstyrrelse.
- Aktiv blødning.
- Planlagt invasiv prosedyre innen 3 dager.
- Kjent graviditet
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: åpen etikett
|
Startbolusdosen vil være 0,125 mg/kg umiddelbart etterfulgt av en kontinuerlig infusjon på 0,125 mg/kg/time.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Studien vil vurdere effekt ved å revurdere tromben etter 48-72 timer, samt fortsatt effekt ved å revurdere tromben ved ~30 dager etter oppstart av studiemedikamentet.
Tidsramme: 30 dager
|
30 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Farmakokinetikk (PK) vil også bli vurdert ved å måle plasmabivalirudinnivåer og korrelasjon av PD til PK-parameteren vil bli utført. Studien vil også vurdere sikkerhet ved å evaluere for blødning, samt andre uønskede hendelser.
Tidsramme: to ganger i uken frem til seponering av legemidlet
|
to ganger i uken frem til seponering av legemidlet
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Guy A Young, MD, CHLA
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 3070850
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .