中枢神経系（CNS）の関与の証拠を示し、現在エラプレーゼ®による治療を受けているハンター症候群の小児患者を特定するためのスクリーニング研究
2021年5月18日 更新者：Shire
中枢神経系の関与の証拠を示し、現在エラプレーゼ®による治療を受けているハンター症候群の小児患者を特定するためのスクリーニング研究
この研究は、神経発達疾患の特徴を持ち、現在エラプレーゼによる治療を受けており、治験薬による臨床研究に参加するのに適している可能性がある、ハンター症候群の小児患者を特定するために実施されています。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
33
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
最初の患者の適格性は、患者の年齢と性別に基づきます。
-患者は、登録の資格を得るために、毎週IVエラプレーゼ注入を受けている必要があります。
説明
包含基準:
- -患者は男性で、3歳以上18歳未満です
- 患者は現在、エラプレーゼの静脈内注入を毎週受けています。
- -患者、患者の両親、または法的に認可された保護者は、治験審査委員会/独立倫理委員会が承認したインフォームドコンセントフォームに自発的に署名しました。研究のすべての関連する側面が説明され、患者と話し合った後。 必要に応じて、保護者の同意と被験者の同意を得る必要があります。
除外基準:
- 患者は CNS シャントを持っています。
- 患者は造血幹細胞移植を受けています。
- 患者は現在、臨床試験に登録されています。
- -患者には、研究データに影響を与えたり、研究結果の完全性を混乱させたりする可能性のある重大な医学的または精神医学的合併症があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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治療なし
これは、CNS 関与の初期の兆候と症状があり、現在エラプレーゼによる治療を受けているハンター症候群の小児患者の行動、身体、および神経発達状態を評価するために設計されたスクリーニング研究です。
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電話インタビューの完了後に患者が適格であることが判明した場合、標準化された一連の神経行動検査を使用して神経発達状態を評価するために、患者はさらに検査を受けます。
電話インタビューの完了後に患者が適格であることが判明した場合、彼は視覚および聴覚機能を評価するためにさらに検査を受けます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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調査エージェントによるフォローオン研究のためにスクリーニングされた参加者の数
時間枠：1ヶ月
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標準化されたテストを使用して、エラプレーゼによる治療を受けており、認知障害があり、その後の臨床研究 (HGT-HIT-045) に参加するのに適した患者を特定しました。
評価には次のものが含まれます。 2-適応行動: 独立した行動の規模-改訂 (SIB-R); 3-実行機能: 実行機能の行動評価目録 - 就学前バージョン (BRIEF-P) の子供向け、または実行機能の行動評価目録 (BRIEF) (6 歳未満または 6 歳以上の子供向け)。 4-Motor: Peabody Developmental Motor Scales-2 (PDMS-2) または Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency、第 2 版 (BOT-2)、それぞれ 6 歳未満または 6 歳以上の子供向け。
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1ヶ月
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一般概念能力 (GCA) サブスケールの微分能力尺度 (DAS) でスコアが 90 以上の参加者の数
時間枠：1ヶ月
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DAS 第 2 版 (DAS-II) の GCA サブスケールを使用して、認知能力の一般的な尺度を取得しました。最大スコアは 120 で、スコアが高いほど認知能力が高いことを示します。
100 点が平均点と見なされます。
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1ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2009年7月2日
一次修了 (実際)
2011年7月13日
研究の完了 (実際)
2011年7月13日
試験登録日
最初に提出
2009年7月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年7月10日
最初の投稿 (見積もり)
2009年7月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年6月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年5月18日
最終確認日
2021年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。