Estudio de detección para identificar pacientes pediátricos con síndrome de Hunter que demuestren evidencia de compromiso del sistema nervioso central (SNC) y que actualmente estén recibiendo tratamiento con Elaprase®

Sin tratamiento

Este es un estudio de detección diseñado para evaluar el estado de comportamiento, físico y de desarrollo neurológico en pacientes pediátricos con síndrome de Hunter que tienen signos y síntomas tempranos de compromiso del SNC y que actualmente reciben tratamiento con Elaprase.

Conductual: Pruebas neuroconductuales

Si se determina que el paciente es elegible después de completar una entrevista telefónica, se someterá a más pruebas para evaluar su estado de desarrollo neurológico utilizando una batería estandarizada de pruebas neuroconductuales.

Otro: Evaluaciones visuales y auditivas

Si se determina que el paciente es elegible después de completar una entrevista telefónica, se someterá a más pruebas para evaluar su función visual y auditiva.

Número de participantes que fueron evaluados para el estudio de seguimiento con un agente en investigación

Se utilizaron pruebas estandarizadas para identificar a los pacientes que estaban recibiendo tratamiento con Elaprase, tenían deterioro cognitivo y eran aptos para participar en el estudio clínico de seguimiento (HGT-HIT-045). Las evaluaciones incluyeron: 1-Cognición: La Escala de Habilidad Diferencial, Segunda Edición (DAS-II) o las Escalas de Desarrollo Infantil de Bayley, Tercera Edición (BSID-III); 2-Comportamiento Adaptativo: La Escala de Comportamiento Independiente-Revisada (SIB-R); 3-Función Ejecutiva: El Inventario de Calificación de Comportamiento de Función Ejecutiva-versión Preescolar (BRIEF-P) para niños o el Inventario de Calificación de Comportamiento de Función Ejecutiva (BRIEF) para niños menores de 6 años o ≥, respectivamente; 4-Motricidad: Las escalas motoras de desarrollo de Peabody-2 (PDMS-2) o la prueba de competencia motora de Bruininks-Oseretsky, segunda edición (BOT-2) para niños menores de 6 años o mayores, respectivamente.

Número de participantes con una puntuación de al menos 90 en la subescala de capacidad conceptual general (GCA) de la escala de capacidad diferencial (DAS)

Se utilizó la subescala GCA del DAS, segunda edición (DAS-II) para obtener una medida general de la capacidad cognitiva. La puntuación máxima es 120, donde una puntuación más alta indica una mayor capacidad cognitiva. Una puntuación de 100 se considera una puntuación media.