Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Screeningsonderzoek om pediatrische patiënten met het Hunter-syndroom te identificeren die tekenen van betrokkenheid van het centrale zenuwstelsel (CZS) vertonen en die momenteel een behandeling met Elaprase® krijgen

18 mei 2021 bijgewerkt door: Shire

Een screeningsonderzoek om pediatrische patiënten met het syndroom van Hunter te identificeren die tekenen van betrokkenheid van het centrale zenuwstelsel vertonen en die momenteel worden behandeld met Elaprase®

Deze studie wordt uitgevoerd om pediatrische patiënten met het syndroom van Hunter te identificeren die kenmerken hebben van neurologische ontwikkelingsstoornissen, die momenteel worden behandeld met Elaprase en die mogelijk geschikt zijn om deel te nemen aan een klinische studie met een onderzoeksmiddel.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

33

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B46NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De initiële geschiktheid van de patiënt zal gebaseerd zijn op de leeftijd en het geslacht van de patiënt. Patiënten moeten wekelijks IV Elaprase-infusies krijgen om in aanmerking te komen voor inschrijving.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De patiënt is een man en is ≥3 en <18 jaar oud
  2. De patiënt krijgt momenteel wekelijkse IV-infusies met Elaprase.
  3. De patiënt, de ouder(s) van de patiënt of wettelijk bevoegde voogd(en) hebben vrijwillig een door de Institutional Review Board / Independent Ethics Committee goedgekeurd formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekend nadat alle relevante aspecten van het onderzoek met de patiënt zijn uitgelegd en besproken. De toestemming van de voogden en de toestemming van de proefpersoon, voor zover relevant, moeten worden verkregen.

Uitsluitingscriteria:

  1. De patiënt heeft een CZS-shunt.
  2. De patiënt heeft een hematopoëtische stamceltransplantatie ondergaan.
  3. De patiënt is momenteel ingeschreven in een klinische studie.
  4. De patiënt heeft een significante medische of psychiatrische comorbiditeit(en) die de onderzoeksgegevens kunnen beïnvloeden of de integriteit van de onderzoeksresultaten kunnen verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Geen behandeling
Dit is een screeningsonderzoek dat is opgezet om de gedrags-, fysieke en neurologische ontwikkelingsstatus te evalueren bij pediatrische patiënten met het syndroom van Hunter die vroege tekenen en symptomen van CZS-aantasting hebben en die momenteel worden behandeld met Elaprase.
Gedragsmatig: Neurogedragstesten
Als de patiënt na voltooiing van een telefonisch interview in aanmerking komt, zal hij verdere tests ondergaan om zijn neurologische ontwikkelingsstatus te beoordelen met behulp van een gestandaardiseerde reeks neurogedragstesten.
Ander: Visuele en auditieve beoordelingen
Als de patiënt na voltooiing van een telefonisch interview in aanmerking komt, zal hij verder worden getest om zijn visuele en auditieve functie te evalueren.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat werd gescreend voor het vervolgonderzoek met een onderzoeksagent
Tijdsspanne: 1 maand
Er werden gestandaardiseerde tests gebruikt om patiënten te identificeren die werden behandeld met Elaprase, cognitieve stoornissen hadden en geschikt waren om deel te nemen aan het klinische vervolgonderzoek (HGT-HIT-045). Assessments inbegrepen: 1-Cognition: The Differential Ability Scale, Second Edition (DAS-II) of de Bayley Scales of Infant Development, Third Edition (BSID-III); 2-Adaptief gedrag: de schaal van onafhankelijk gedrag herzien (SIB-R); 3-Executive Function: de Behaviour Rating Inventory of Executive Function-Preschool version (BRIEF-P) voor kinderen of de Behaviour Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) voor respectievelijk kinderen jonger dan of ≥6 jaar; 4-Motor: De Peabody Developmental Motor Scales-2 (PDMS-2) of de Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition (BOT-2) voor kinderen jonger dan of ≥6 jaar, respectievelijk.
1 maand
Aantal deelnemers met een score van ten minste 90 op de subschaal General Conceptual Ability (GCA) van de Differential Ability Scale (DAS)
Tijdsspanne: 1 maand
De GCA-subschaal van de DAS, tweede editie (DAS-II) werd gebruikt om een ​​algemene maatstaf voor cognitief vermogen te verkrijgen. De maximale score is 120, waarbij een hogere score wijst op een groter cognitief vermogen. Een score van 100 wordt beschouwd als een gemiddelde score.
1 maand

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 juli 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 juli 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 juli 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 juli 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 juli 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

13 juli 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HGT-HIT-050

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren