Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Screeningstudie for å identifisere pediatriske pasienter med Hunters syndrom som viser tegn på involvering av sentralnervesystemet (CNS) og som for tiden mottar behandling med Elaprase®

18. mai 2021 oppdatert av: Shire

En screeningsstudie for å identifisere pediatriske pasienter med Hunters syndrom som viser tegn på involvering av sentralnervesystemet og som for tiden mottar behandling med Elaprase®

Denne studien utføres for å identifisere pediatriske pasienter med Hunter syndrom som har karakteristika for nevroutviklingssykdom, som for tiden mottar behandling med Elaprase, og som kan være egnet til å delta i en klinisk studie med et undersøkelsesmiddel.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

33

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B46NH
        • Birmingham Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Innledende pasientkvalifisering vil være basert på pasientens alder og kjønn. Pasienter må få ukentlig IV Elaprase-infusjoner for å være kvalifisert for registrering.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienten er mann og er ≥3 og <18 år
  2. Pasienten får for tiden ukentlige IV-infusjoner av Elaprase.
  3. Pasienten, pasientens forelder(e) eller lovlig autoriserte foresatte har frivillig signert et skjema for informert samtykke etter at alle relevante aspekter ved studien er forklart og diskutert med pasienten. Foresattes samtykke og subjektets samtykke må innhentes.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienten har en CNS-shunt.
  2. Pasienten har fått en hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
  3. Pasienten er for tiden registrert i en klinisk studie.
  4. Pasienten har en(e) betydelig medisinsk eller psykiatrisk komorbiditet(er) som kan påvirke studiedata eller forvirre integriteten til studieresultatene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Ingen behandling
Dette er en screeningstudie designet for å evaluere atferdsmessig, fysisk og nevroutviklingsstatus hos pediatriske pasienter med Hunter syndrom som har tidlige tegn og symptomer på CNS-involvering og som for tiden mottar behandling med Elaprase.
Atferdsmessig: Nevroatferdstesting
Hvis pasienten blir funnet å være kvalifisert etter fullført telefonintervju, vil han gjennomgå ytterligere testing for å vurdere sin nevroutviklingsstatus ved å bruke et standardisert batteri med nevroatferdstesting.
Annen: Visuelle og auditive vurderinger
Hvis pasienten blir funnet å være kvalifisert etter fullført telefonintervju, vil han gjennomgå ytterligere testing for å evaluere sin visuelle og auditive funksjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som ble screenet for oppfølgingsstudien med en etterforskningsagent
Tidsramme: 1 måned
Standardiserte tester ble brukt for å identifisere pasienter som fikk behandling med Elaprase, hadde kognitiv svikt og var egnet til å delta i den oppfølgende kliniske studien (HGT-HIT-045). Vurderinger inkluderte: 1-Kognisjon: The Differential Ability Scale, Second Edition (DAS-II) eller Bayley Scales of Infant Development, Third Edition (BSID-III); 2-Adaptive Behavior: The Scale of Independent Behavior-Revised (SIB-R); 3-Executive Function: Behavior Rating Inventory of Executive Function-Preschool-versjonen (BRIEF-P) for barn eller Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) for henholdsvis barn under eller ≥6 år; 4-Motor: Peabody Developmental Motor Scales-2 (PDMS-2) eller Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition (BOT-2) for henholdsvis barn under eller ≥6 år.
1 måned
Antall deltakere med en poengsum på minst 90 på The General Conceptual Ability (GCA) Sub-Scale of The Differential Ability Scale (DAS)
Tidsramme: 1 måned
GCA-underskalaen til DAS, Second Edition (DAS-II) ble brukt for å oppnå et generelt mål på kognitiv evne. Maksimal poengsum er 120, med en høyere poengsum som indikerer større kognitiv evne. En poengsum på 100 regnes som en gjennomsnittlig poengsum.
1 måned

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. juli 2009

Primær fullføring (Faktiske)

13. juli 2011

Studiet fullført (Faktiske)

13. juli 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. juli 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. juli 2009

Først lagt ut (Anslag)

13. juli 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HGT-HIT-050

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere