Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Seulontatutkimus sellaisten Hunterin oireyhtymää sairastavien lapsipotilaiden tunnistamiseksi, joilla on näyttöä keskushermoston (CNS) osallisuudesta ja jotka saavat tällä hetkellä Elaprase®-hoitoa

tiistai 18. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

Seulontatutkimus Hunterin oireyhtymää sairastavien lapsipotilaiden tunnistamiseksi, joilla on näyttöä keskushermoston vaikutuksesta ja jotka saavat tällä hetkellä Elaprase®-hoitoa

Tällä tutkimuksella pyritään tunnistamaan Hunterin oireyhtymää sairastavia lapsipotilaita, joilla on hermoston kehityssairauden piirteitä, jotka saavat parhaillaan Elaprase-hoitoa ja jotka saattavat olla sopivia osallistumaan kliiniseen tutkimukseen tutkittavalla aineella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

33

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B46NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Alkuperäinen potilaan kelpoisuus perustuu potilaan ikään ja sukupuoleen. Potilaiden on saatava viikoittain IV Elaprase-infuusioita, jotta he voivat ilmoittautua mukaan.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilas on mies ja ≥3 ja <18-vuotias
  2. Potilas saa tällä hetkellä viikoittain IV-infuusiota Elaprasea.
  3. Potilas, potilaan vanhemmat tai laillisesti valtuutetut huoltajat ovat vapaaehtoisesti allekirjoittaneet Institutional Review Boardin / riippumattoman eettisen komitean hyväksymän tietoisen suostumuslomakkeen sen jälkeen, kun kaikki tutkimuksen asiaankuuluvat näkökohdat on selitetty ja niistä on keskusteltu potilaan kanssa. Huoltajan suostumus ja asianomaisen suostumus on hankittava.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaalla on keskushermoston shuntti.
  2. Potilaalle on tehty hematopoieettinen kantasolusiirto.
  3. Potilas on tällä hetkellä mukana kliinisessä tutkimuksessa.
  4. Potilaalla on merkittävä lääketieteellinen tai psykiatrinen komorbiditeetti, joka voi vaikuttaa tutkimustietoihin tai hämmentää tutkimustulosten eheyttä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Ei hoitoa
Tämä on seulontatutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida Hunterin oireyhtymää sairastavien lapsipotilaiden käyttäytymis-, fyysinen ja hermoston kehitystilanne, joilla on varhaisia ​​keskushermostovaurion merkkejä ja oireita ja jotka saavat parhaillaan Elaprase-hoitoa.
Käyttäytyminen: Neurokäyttäytymistestit
Jos potilas todetaan kelpoiseksi puhelinhaastattelun päätyttyä, hänelle tehdään lisätestejä, joilla arvioidaan hänen hermostokehityksen tilaa käyttämällä standardisoitua neurokäyttäytymistestiä.
Muut: Visuaaliset ja auditiiviset arvioinnit
Jos potilas todetaan kelpoiseksi puhelinhaastattelun jälkeen, hänelle tehdään lisätestejä visuaalisten ja kuulotoimintojen arvioimiseksi.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, jotka seulottiin tutkintahenkilön kanssa tehtävää jatkotutkimusta varten
Aikaikkuna: 1 kuukausi
Standardoituja testejä käytettiin sellaisten potilaiden tunnistamiseen, jotka olivat saaneet Elaprase-hoitoa, joilla oli kognitiivisia vammoja ja jotka soveltuivat osallistumaan kliiniseen jatkotutkimukseen (HGT-HIT-045). Arvioinnit sisälsivät: 1-Kognition: Differential Ability Scale, toinen painos (DAS-II) tai Bayley Scales of Infant Development, kolmas painos (BSID-III); 2-Adaptive Behavior: Itsenäisen käyttäytymisen asteikko - tarkistettu (SIB-R); 3-Executive Function: Behavior Rating Inventory of Executive Function - Preschool-versio (BRIEF-P) lapsille tai Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) alle tai ≥ 6-vuotiaille lapsille, vastaavasti; 4-moottorinen: Peabody Developmental Motor Scales-2 (PDMS-2) tai Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, toinen painos (BOT-2) alle tai ≥ 6-vuotiaille lapsille, vastaavasti.
1 kuukausi
Osallistujien määrä, joiden pistemäärä on vähintään 90 Differential Ability Scalen (DAS) yleisen käsitteellisen kyvyn (GCA) alaskaalalla
Aikaikkuna: 1 kuukausi
DAS:n toisen painoksen (DAS-II) GCA-alaasteikkoa käytettiin kognitiivisten kykyjen yleisen mittauksen saamiseksi. Maksimipistemäärä on 120, ja korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa kognitiivista kykyä. Pisteitä 100 pidetään keskimääräisenä pistemääränä.
1 kuukausi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 2. heinäkuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 13. heinäkuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 13. heinäkuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 9. heinäkuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. heinäkuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 13. heinäkuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 14. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HGT-HIT-050

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa