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Screening-Studie zur Identifizierung von pädiatrischen Patienten mit Hunter-Syndrom, die Hinweise auf eine Beteiligung des zentralen Nervensystems (ZNS) aufweisen und derzeit eine Behandlung mit Elaprase® erhalten

18. Mai 2021 aktualisiert von: Shire

Eine Screening-Studie zur Identifizierung pädiatrischer Patienten mit Hunter-Syndrom, die Hinweise auf eine Beteiligung des zentralen Nervensystems aufweisen und derzeit eine Behandlung mit Elaprase® erhalten

Diese Studie wird durchgeführt, um pädiatrische Patienten mit Hunter-Syndrom zu identifizieren, die entwicklungsneurologische Merkmale aufweisen, die derzeit mit Elaprase behandelt werden und für die Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat geeignet sein könnten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

33

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B46NH
        • Birmingham Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die anfängliche Eignung des Patienten hängt vom Alter und Geschlecht des Patienten ab. Die Patienten müssen wöchentlich intravenöse Elaprase-Infusionen erhalten, um für die Aufnahme in Frage zu kommen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Patient ist männlich und ≥ 3 und < 18 Jahre alt
  2. Der Patient erhält derzeit wöchentlich intravenöse Infusionen von Elaprase.
  3. Der Patient, die Eltern des Patienten oder der/die gesetzlich ermächtigte(n) Erziehungsberechtigte(n) hat freiwillig eine Einverständniserklärung unterzeichnet, die vom Institutional Review Board / einer unabhängigen Ethikkommission genehmigt wurde, nachdem alle relevanten Aspekte der Studie erklärt und mit dem Patienten besprochen wurden. Die Zustimmung der Erziehungsberechtigten und gegebenenfalls die Zustimmung der betroffenen Person muss eingeholt werden.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Patient hat einen ZNS-Shunt.
  2. Der Patient hat eine hämatopoetische Stammzelltransplantation erhalten.
  3. Der Patient ist derzeit in eine klinische Studie aufgenommen.
  4. Der Patient hat eine oder mehrere signifikante medizinische oder psychiatrische Begleiterkrankungen, die die Studiendaten beeinflussen oder die Integrität der Studienergebnisse beeinträchtigen könnten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Keine Behandlung
Dies ist eine Screening-Studie zur Bewertung des Verhaltens-, körperlichen und neurologischen Entwicklungsstatus bei pädiatrischen Patienten mit Hunter-Syndrom, die frühe Anzeichen und Symptome einer ZNS-Beteiligung aufweisen und derzeit mit Elaprase behandelt werden.
Verhalten: Neuroverhaltenstests
Wenn sich herausstellt, dass der Patient nach Abschluss eines Telefoninterviews geeignet ist, wird er weiteren Tests unterzogen, um seinen neurologischen Entwicklungsstatus mit einer standardisierten Reihe von neurologischen Verhaltenstests zu beurteilen.
Sonstiges: Visuelle und auditive Beurteilungen
Wenn der Patient nach Abschluss eines Telefoninterviews für geeignet befunden wird, wird er weiteren Tests unterzogen, um seine Seh- und Hörfunktion zu bewerten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die für die Folgestudie mit einem Prüfagenten gescreent wurden
Zeitfenster: 1 Monat
Standardisierte Tests wurden verwendet, um Patienten zu identifizieren, die eine Behandlung mit Elaprase erhielten, kognitive Beeinträchtigungen hatten und für die Teilnahme an der klinischen Folgestudie (HGT-HIT-045) geeignet waren. Eingeschlossene Assessments: 1-Cognition: The Differentielle Ability Scale, Second Edition (DAS-II) or the Bayley Scales of Infant Development, Third Edition (BSID-III); 2-Adaptives Verhalten: Die überarbeitete Skala des unabhängigen Verhaltens (SIB-R); 3-Executive Function: The Behavior Rating Inventory of Executive Function-Vorschulversion (BRIEF-P) für Kinder bzw. das Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) für Kinder unter oder ≥6 Jahren; 4-Motor: Die Peabody Developmental Motor Scales-2 (PDMS-2) oder der Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition (BOT-2) für Kinder unter oder ≥6 Jahren.
1 Monat
Anzahl der Teilnehmer mit einer Punktzahl von mindestens 90 auf der Unterskala General Conceptual Ability (GCA) der Differential Ability Scale (DAS)
Zeitfenster: 1 Monat
Die GCA-Unterskala der DAS, zweite Ausgabe (DAS-II) wurde verwendet, um ein allgemeines Maß für die kognitiven Fähigkeiten zu erhalten. Die maximale Punktzahl beträgt 120, wobei eine höhere Punktzahl eine größere kognitive Fähigkeit anzeigt. Eine Punktzahl von 100 gilt als durchschnittliche Punktzahl.
1 Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Juli 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. Juli 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. Juli 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Juli 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Juli 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

13. Juli 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HGT-HIT-050

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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