Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Screeningsundersøgelse til identifikation af pædiatriske patienter med Hunters syndrom, der viser tegn på involvering af centralnervesystemet (CNS), og som i øjeblikket modtager behandling med Elaprase®

18. maj 2021 opdateret af: Shire

En screeningsundersøgelse til identifikation af pædiatriske patienter med Hunters syndrom, der viser tegn på involvering af centralnervesystemet, og som i øjeblikket modtager behandling med Elaprase®

Denne undersøgelse udføres for at identificere pædiatriske patienter med Hunters syndrom, som har karakteristika af neuroudviklingssygdomme, som i øjeblikket modtager behandling med Elaprase, og som kan være egnede til at deltage i et klinisk studie med et forsøgsmiddel.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

33

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B46NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Den indledende patientberettigelse vil være baseret på patientens alder og køn. Patienter skal modtage ugentlige IV Elaprase-infusioner for at være berettiget til tilmelding.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten er mand og er ≥3 og <18 år gammel
  2. Patienten modtager i øjeblikket ugentlige IV-infusioner af Elaprase.
  3. Patienten, patientens forælder(e) eller juridisk autoriserede værge(r) har frivilligt underskrevet en informeret samtykkeformular, der er godkendt af Institutional Review Board/Uafhængig Etikkomité, efter at alle relevante aspekter af undersøgelsen er blevet forklaret og diskuteret med patienten. Værgers samtykke og subjektets samtykke skal indhentes.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienten har en CNS-shunt.
  2. Patienten har fået en hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  3. Patienten er i øjeblikket indskrevet i et klinisk forsøg.
  4. Patienten har en eller flere væsentlige medicinske eller psykiatriske komorbiditet(er), som kan påvirke undersøgelsesdata eller forvirre undersøgelsesresultaternes integritet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Ingen behandling
Dette er et screeningsstudie designet til at evaluere den adfærdsmæssige, fysiske og neuroudviklingsmæssige status hos pædiatriske patienter med Hunters syndrom, som har tidlige tegn og symptomer på CNS-involvering, og som i øjeblikket modtager behandling med Elaprase.
Adfærdsmæssigt: Neuroadfærdstest
Hvis patienten viser sig at være berettiget efter afslutningen af ​​et telefoninterview, vil han gennemgå yderligere test for at vurdere sin neuro-udviklingsstatus ved hjælp af et standardiseret batteri af neuroadfærdstest.
Andet: Visuelle og auditive vurderinger
Hvis patienten viser sig at være berettiget efter afslutningen af ​​et telefoninterview, vil han gennemgå yderligere test for at evaluere sin visuelle og auditive funktion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der blev screenet for opfølgningsundersøgelsen med en undersøgelsesagent
Tidsramme: 1 måned
Standardiserede tests blev brugt til at identificere patienter, som modtog behandling med Elaprase, havde kognitiv svækkelse og var egnede til at deltage i det efterfølgende kliniske studie (HGT-HIT-045). Vurderinger inkluderet: 1-kognition: The Differential Ability Scale, Second Edition (DAS-II) eller Bayley Scales of Infant Development, Third Edition (BSID-III); 2-Adaptive Behavior: The Scale of Independent Behavior-Revised (SIB-R); 3-Executive Function: Behavior Rating Inventory of Executive Function-Preschool version (BRIEF-P) for børn eller Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) for henholdsvis børn under eller ≥6 år; 4-Motor: Peabody Developmental Motor Scales-2 (PDMS-2) eller Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition (BOT-2) for henholdsvis børn under eller ≥6 år.
1 måned
Antal deltagere med en score på mindst 90 på The General Conceptual Ability (GCA) Sub-Scala af The Differential Ability Scale (DAS)
Tidsramme: 1 måned
GCA-underskalaen af ​​DAS, Second Edition (DAS-II) blev brugt til at opnå et generelt mål for kognitive evner. Den maksimale score er 120, hvor en højere score indikerer større kognitiv evne. En score på 100 betragtes som en gennemsnitlig score.
1 måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. juli 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. juli 2011

Studieafslutning (Faktiske)

13. juli 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. juli 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. juli 2009

Først opslået (Skøn)

13. juli 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HGT-HIT-050

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner