Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Скрининговое исследование для выявления детей с синдромом Хантера, у которых имеются признаки поражения центральной нервной системы (ЦНС) и которые в настоящее время получают лечение препаратом Elaprase®.

18 мая 2021 г. обновлено: Shire

Скрининговое исследование для выявления детей с синдромом Хантера, у которых имеются признаки поражения центральной нервной системы и которые в настоящее время получают лечение препаратом Elaprase®.

Это исследование проводится для выявления педиатрических пациентов с синдромом Хантера, у которых есть признаки заболевания нервной системы, которые в настоящее время получают лечение элапразой и которые могут быть подходящими для участия в клиническом исследовании с исследуемым агентом.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

33

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Первоначальное право пациента будет основываться на возрасте и поле пациента. Пациенты должны получать еженедельные внутривенные инфузии Элапразы, чтобы иметь право на участие.

Описание

Критерии включения:

  1. Пациент — мужчина, возраст ≥3 и <18 лет.
  2. В настоящее время пациент получает еженедельные внутривенные инфузии Элапразы.
  3. Пациент, его родитель (родители) или законный опекун (опекуны) добровольно подписали форму информированного согласия, одобренную Институциональным наблюдательным советом / Независимым комитетом по этике, после того, как все соответствующие аспекты исследования были объяснены и обсуждены с пациентом. Необходимо получить согласие опекунов и согласие субъекта, если это уместно.

Критерий исключения:

  1. У пациента имеется шунт ЦНС.
  2. Пациенту была проведена трансплантация гемопоэтических стволовых клеток.
  3. В настоящее время пациент включен в клиническое исследование.
  4. Пациент имеет серьезное сопутствующее(ие) медицинское или психиатрическое заболевание(я), которое может повлиять на данные исследования или исказить достоверность результатов исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Без лечения
Это скрининговое исследование предназначено для оценки поведенческого, физического состояния и состояния нервной системы у детей с синдромом Хантера, у которых есть ранние признаки и симптомы поражения ЦНС и которые в настоящее время получают лечение препаратом Элапраза.
Поведенческий: Нейроповеденческое тестирование
Если после завершения телефонного опроса будет установлено, что пациент соответствует критериям, он будет подвергнут дальнейшему тестированию для оценки состояния своего неврологического развития с использованием стандартизированной батареи нейроповеденческих тестов.
Другой: Зрительные и слуховые оценки
Если после завершения телефонного интервью будет установлено, что пациент соответствует критериям, он пройдет дальнейшее тестирование для оценки его зрительной и слуховой функции.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, прошедших скрининг для последующего исследования с агентом по расследованию
Временное ограничение: 1 месяц
Стандартизированные тесты использовались для выявления пациентов, которые получали лечение Элапразой, имели когнитивные нарушения и подходили для участия в последующем клиническом исследовании (HGT-HIT-045). Оценки включали: 1-Познание: шкала дифференциальных способностей, второе издание (DAS-II) или шкалы развития младенцев Бейли, третье издание (BSID-III); 2-адаптивное поведение: пересмотренная шкала независимого поведения (SIB-R); 3-Исполнительная функция: Опросник оценки поведения исполнительной функции — дошкольная версия (BRIEF-P) для детей или Опросник оценки поведения исполнительной функции (BRIEF) для детей младше 6 лет и старше соответственно; 4-Моторные: Шкала развития моторных навыков Пибоди-2 (PDMS-2) или Тест моторных навыков Брюнинкса-Осерецкого, второе издание (BOT-2) для детей младше или ≥6 лет соответственно.
1 месяц
Количество участников, набравших не менее 90 баллов по подшкале общей концептуальной способности (GCA) шкалы дифференциальных способностей (DAS)
Временное ограничение: 1 месяц
Подшкала GCA второго издания DAS (DAS-II) использовалась для получения общего показателя когнитивных способностей. Максимальный балл составляет 120, причем более высокий балл указывает на более высокие когнитивные способности. 100 баллов считается средним баллом.
1 месяц

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 июля 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

13 июля 2011 г.

Завершение исследования (Действительный)

13 июля 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 июля 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 июля 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

13 июля 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 мая 2021 г.

Последняя проверка

1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HGT-HIT-050

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться