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Estudo de triagem para identificar pacientes pediátricos com síndrome de Hunter que demonstram evidências de envolvimento do sistema nervoso central (SNC) e que estão atualmente recebendo tratamento com Elaprase®

18 de maio de 2021 atualizado por: Shire

Um estudo de triagem para identificar pacientes pediátricos com síndrome de Hunter que demonstram evidências de envolvimento do sistema nervoso central e que estão atualmente recebendo tratamento com Elaprase®

Este estudo está sendo conduzido para identificar pacientes pediátricos com síndrome de Hunter que apresentam características de doença do neurodesenvolvimento, que estão atualmente recebendo tratamento com Elaprase e que podem ser adequados para participar de um estudo clínico com um agente experimental.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

33

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B46NH
        • Birmingham Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

A elegibilidade inicial do paciente será baseada na idade e sexo do paciente. Os pacientes devem receber infusões IV semanais de Elaprase para serem elegíveis para inscrição.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O paciente é do sexo masculino e tem ≥3 e <18 anos de idade
  2. O paciente está atualmente recebendo infusões intravenosas semanais de Elaprase.
  3. O paciente, o(s) pai(s) do paciente ou tutor(es) legalmente autorizado(s) assinaram voluntariamente um formulário de consentimento informado aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional/Comitê de Ética Independente após todos os aspectos relevantes do estudo terem sido explicados e discutidos com o paciente. O consentimento dos responsáveis ​​e a anuência do sujeito, quando pertinente, devem ser obtidos.

Critério de exclusão:

  1. O paciente tem um shunt do SNC.
  2. O paciente recebeu um transplante de células-tronco hematopoiéticas.
  3. O paciente está atualmente inscrito em um ensaio clínico.
  4. O paciente tem comorbidades médicas ou psiquiátricas significativas que podem afetar os dados do estudo ou confundir a integridade dos resultados do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Sem tratamento
Este é um estudo de triagem desenhado para avaliar o estado comportamental, físico e neurodesenvolvimental em pacientes pediátricos com síndrome de Hunter que apresentam sinais e sintomas precoces de envolvimento do SNC e que estão atualmente recebendo tratamento com Elaprase.
Comportamental: Teste neurocomportamental
Se o paciente for considerado elegível após a conclusão de uma entrevista por telefone, ele passará por mais testes para avaliar seu estado de neurodesenvolvimento usando uma bateria padronizada de testes neurocomportamentais.
Outro: Avaliação visual e auditiva
Se o paciente for considerado elegível após a conclusão de uma entrevista por telefone, ele será submetido a mais testes para avaliar sua função visual e auditiva.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que foram selecionados para o estudo de acompanhamento com um agente investigacional
Prazo: 1 mês
Testes padronizados foram usados ​​para identificar pacientes que estavam recebendo tratamento com Elaprase, apresentavam comprometimento cognitivo e eram adequados para participar do estudo clínico de acompanhamento (HGT-HIT-045). As avaliações incluíram: 1-Cognição: A Escala de Habilidades Diferenciais, Segunda Edição (DAS-II) ou as Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil, Terceira Edição (BSID-III); 2-Comportamento Adaptativo: Escala de Comportamento Independente-Revisada (SIB-R); 3-Função Executiva: O Behavior Rating Inventory of Executive Function-Preschool version (BRIEF-P) para crianças ou o Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) para crianças menores ou ≥6 anos de idade, respetivamente; 4-Motricidade: Peabody Developmental Motor Scales-2 (PDMS-2) ou o Teste Bruininks-Oseretsky de Proficiência Motora, Segunda Edição (BOT-2) para crianças menores ou ≥6 anos de idade, respectivamente.
1 mês
Número de participantes com uma pontuação de pelo menos 90 na subescala de habilidade conceitual geral (GCA) da escala de habilidade diferencial (DAS)
Prazo: 1 mês
A subescala GCA do DAS, segunda edição (DAS-II) foi usada para obter uma medida geral da capacidade cognitiva. A pontuação máxima é 120, com uma pontuação mais alta indicando maior capacidade cognitiva. Uma pontuação de 100 é considerada uma pontuação média.
1 mês

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shire

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de julho de 2009

Conclusão Primária (Real)

13 de julho de 2011

Conclusão do estudo (Real)

13 de julho de 2011

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de julho de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de julho de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

13 de julho de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de junho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de maio de 2021

Última verificação

1 de maio de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HGT-HIT-050

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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