중추신경계(CNS) 침범의 증거를 입증하고 현재 Elaprase®로 치료를 받고 있는 헌터 증후군 소아 환자를 식별하기 위한 선별 연구
2021년 5월 18일 업데이트: Shire
중추 신경계 침범의 증거를 입증하고 현재 Elaprase®로 치료를 받고 있는 헌터 증후군 소아 환자를 식별하기 위한 선별 연구
본 연구는 현재 엘라프라제 치료를 받고 있는 신경발달질환 특성을 가진 헌터 증후군 소아 환자 중 임상시험에 참여하기에 적합한 환자를 발굴하기 위해 진행되고 있다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
33
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
초기 환자 자격은 환자의 연령과 성별에 따라 결정됩니다.
환자는 등록 자격을 갖추기 위해 매주 IV 엘라프라제 주입을 받아야 합니다.
설명
포함 기준:
- 환자는 남성이고 3세 이상 18세 미만입니다.
- 환자는 현재 엘라프라제를 매주 IV 주입을 받고 있습니다.
- 환자, 환자의 부모 또는 법적으로 인가된 보호자는 연구의 모든 관련 측면을 설명하고 환자와 논의한 후 임상시험심사위원회/독립윤리위원회가 승인한 정보에 입각한 동의서에 자발적으로 서명했습니다. 관련되는 경우 보호자의 동의와 피험자의 동의를 얻어야 합니다.
제외 기준:
- 환자는 CNS 션트가 있습니다.
- 환자는 조혈모세포 이식을 받았습니다.
- 환자는 현재 임상 시험에 등록되어 있습니다.
- 환자는 연구 데이터에 영향을 미치거나 연구 결과의 무결성을 혼동할 수 있는 중요한 의학적 또는 정신과적 동반이환이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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치료 없음
중추신경계 침범의 초기 징후 및 증상이 있고 현재 엘라프라제로 치료를 받고 있는 헌터 증후군 소아 환자의 행동, 신체 및 신경 발달 상태를 평가하기 위해 고안된 선별 연구입니다.
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환자가 전화 인터뷰 완료 후 자격이 있는 것으로 확인되면 표준화된 신경 행동 테스트 배터리를 사용하여 신경 발달 상태를 평가하기 위해 추가 테스트를 받게 됩니다.
환자가 전화 인터뷰 완료 후 자격이 있는 것으로 확인되면 시각 및 청각 기능을 평가하기 위해 추가 테스트를 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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조사 요원과의 후속 연구를 위해 스크리닝된 참가자 수
기간: 1 개월
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엘라프라제로 치료를 받고 있고 인지 장애가 있으며 후속 임상 연구(HGT-HIT-045)에 참여하기에 적합한 환자를 식별하기 위해 표준화된 테스트를 사용했습니다.
평가에는 다음이 포함됩니다. 2-적응 행동: 개정된 독립적 행동의 척도(SIB-R); 3-행정 기능: 아동을 위한 실행 기능-유아원 버전(BRIEF-P)의 행동 평가 목록 또는 6세 미만 또는 ≥6세 아동을 위한 실행 기능의 행동 평가 목록(BRIEF); 4-Motor: 6세 미만 또는 ≥6세 아동을 위한 Peabody Developmental Motor Scales-2(PDMS-2) 또는 Bruininks-Oseretsky Motor Proficiency Test, Second Edition(BOT-2).
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1 개월
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차등 능력 척도(DAS)의 일반 개념 능력(GCA) 하위 척도에서 최소 90점을 받은 참가자 수
기간: 1 개월
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인지 능력의 일반적인 척도를 얻기 위해 DAS, Second Edition(DAS-II)의 GCA 하위 척도를 사용했습니다. 최대 점수는 120점이며 점수가 높을수록 인지 능력이 우수함을 나타냅니다.
100점은 평균 점수로 간주됩니다.
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1 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2009년 7월 2일
기본 완료 (실제)
2011년 7월 13일
연구 완료 (실제)
2011년 7월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2009년 7월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2009년 7월 10일
처음 게시됨 (추정)
2009년 7월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 5월 18일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HGT-HIT-050
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