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Studio di screening per identificare i pazienti pediatrici con sindrome di Hunter che dimostrano evidenza di coinvolgimento del sistema nervoso centrale (SNC) e che sono attualmente in trattamento con Elaprase®

18 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Uno studio di screening per identificare i pazienti pediatrici con sindrome di Hunter che dimostrano evidenza di coinvolgimento del sistema nervoso centrale e che sono attualmente in trattamento con Elaprase®

Questo studio è stato condotto per identificare i pazienti pediatrici con sindrome di Hunter che presentano caratteristiche di malattia del neurosviluppo, che sono attualmente in trattamento con Elaprase e che potrebbero essere idonei a partecipare a uno studio clinico con un agente sperimentale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

33

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B46NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

L'idoneità iniziale del paziente sarà basata sull'età e sul sesso del paziente. I pazienti devono ricevere infusioni EV settimanali di Elaprase per essere idonei all'arruolamento.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente è di sesso maschile e ha ≥3 e <18 anni di età
  2. Il paziente sta attualmente ricevendo infusioni IV settimanali di Elaprase.
  3. Il paziente, il/i genitore/i del paziente o il/i tutore/i legalmente autorizzato/i ha volontariamente firmato un modulo di consenso informato approvato dal Comitato di revisione istituzionale/comitato etico indipendente dopo che tutti gli aspetti rilevanti dello studio sono stati spiegati e discussi con il paziente. Il consenso dei tutori e il consenso del soggetto, se del caso, devono essere ottenuti.

Criteri di esclusione:

  1. Il paziente ha uno shunt del SNC.
  2. Il paziente ha ricevuto un trapianto di cellule staminali emopoietiche.
  3. Il paziente è attualmente arruolato in uno studio clinico.
  4. Il paziente ha una o più comorbidità mediche o psichiatriche significative che potrebbero influenzare i dati dello studio o confondere l'integrità dei risultati dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Nessun trattamento
Questo è uno studio di screening progettato per valutare lo stato comportamentale, fisico e dello sviluppo neurologico in pazienti pediatrici con sindrome di Hunter che presentano segni e sintomi precoci di coinvolgimento del sistema nervoso centrale e che sono attualmente in trattamento con Elaprase.
Comportamentale: Test neurocomportamentali
Se il paziente risulta idoneo dopo il completamento di un colloquio telefonico, sarà sottoposto a ulteriori test per valutare il suo stato di sviluppo neurologico utilizzando una batteria standardizzata di test neurocomportamentali.
Altro: Valutazioni visive e uditive
Se il paziente risulta idoneo dopo il completamento di un colloquio telefonico, sarà sottoposto a ulteriori test per valutare la sua funzione visiva e uditiva.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che sono stati sottoposti a screening per lo studio successivo con un agente investigativo
Lasso di tempo: 1 mese
Sono stati utilizzati test standardizzati per identificare i pazienti che stavano ricevendo un trattamento con Elaprase, avevano un deterioramento cognitivo ed erano idonei a partecipare allo studio clinico di follow-on (HGT-HIT-045). Le valutazioni includevano: 1-Cognizione: The Differential Ability Scale, Second Edition (DAS-II) o Bayley Scales of Infant Development, Third Edition (BSID-III); 2-Comportamento adattivo: la scala del comportamento indipendente rivista (SIB-R); 3-Funzione esecutiva: The Behavior Rating Inventory of Executive Function-Preschool version (BRIEF-P) per bambini o Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) per bambini di età inferiore o ≥6 anni, rispettivamente; 4-Motore: Peabody Developmental Motor Scales-2 (PDMS-2) o Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition (BOT-2) per bambini di età inferiore o ≥6 anni, rispettivamente.
1 mese
Numero di partecipanti con un punteggio di almeno 90 nella sottoscala delle abilità concettuali generali (GCA) della scala delle abilità differenziali (DAS)
Lasso di tempo: 1 mese
La sottoscala GCA della DAS, Seconda Edizione (DAS-II) è stata utilizzata per ottenere una misura generale delle capacità cognitive. Il punteggio massimo è 120, con un punteggio più alto che indica una maggiore capacità cognitiva. Un punteggio di 100 è considerato un punteggio medio.
1 mese

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 luglio 2009

Completamento primario (Effettivo)

13 luglio 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

13 luglio 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 luglio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 luglio 2009

Primo Inserito (Stima)

13 luglio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HGT-HIT-050

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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