Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Screeningová studie k identifikaci pediatrických pacientů s Hunterovým syndromem, kteří prokazují postižení centrálního nervového systému (CNS) a kteří jsou v současné době léčeni Elaprase®

18. května 2021 aktualizováno: Shire

Screeningová studie k identifikaci pediatrických pacientů s Hunterovým syndromem, kteří prokázali postižení centrálního nervového systému a kteří jsou v současné době léčeni přípravkem Elaprase®

Tato studie se provádí za účelem identifikace pediatrických pacientů s Hunterovým syndromem, kteří mají charakteristiky neurovývojového onemocnění, kteří jsou v současné době léčeni přípravkem Elaprase a kteří mohou být vhodní pro účast v klinické studii s hodnocenou látkou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

33

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B46NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Počáteční způsobilost pacienta bude záviset na věku a pohlaví pacienta. Pacienti musí dostávat týdenní IV infuze Elaprase, aby byli způsobilí k zařazení.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient je muž ve věku ≥3 a <18 let
  2. Pacient v současné době dostává týdenní IV infuze Elaprase.
  3. Poté, co byly všechny relevantní aspekty studie vysvětleny a prodiskutovány s pacientem, pacient, jeho rodič (rodiči) nebo zákonně pověření opatrovníci dobrovolně podepsali formulář informovaného souhlasu schválený institucionální revizní radou / nezávislou etickou komisí. Je třeba získat souhlas opatrovníků a případně souhlas subjektu.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient má zkrat CNS.
  2. Pacientovi byla transplantována hematopoetická kmenová buňka.
  3. Pacient je v současné době zařazen do klinické studie.
  4. Pacient má významnou lékařskou nebo psychiatrickou komorbiditu (komorbidity), která by mohla ovlivnit data studie nebo zmást integritu výsledků studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Žádná léčba
Toto je screeningová studie navržená k vyhodnocení behaviorálního, fyzického a neurovývojového stavu u pediatrických pacientů s Hunterovým syndromem, kteří mají časné známky a příznaky postižení CNS a kteří jsou v současné době léčeni Elaprase.
Behaviorální: Neurobehaviorální testování
Pokud bude pacient po telefonickém rozhovoru shledán způsobilým, podstoupí další testování, aby posoudil jeho neurovývojový stav pomocí standardizované baterie neurobehaviorálního testování.
Jiný: Vizuální a sluchové hodnocení
Pokud je pacient po telefonickém rozhovoru shledán způsobilým, podstoupí další testování, aby zhodnotil jeho zrakové a sluchové funkce.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří byli prověřeni pro následnou studii s vyšetřovacím agentem
Časové okno: 1 měsíc
K identifikaci pacientů, kteří byli léčeni Elaprase, měli kognitivní poruchy a byli vhodní pro účast v následné klinické studii (HGT-HIT-045), byly použity standardizované testy. Hodnocení zahrnovalo: 1-Cognition: The Differential Ability Scale, druhé vydání (DAS-II) nebo Bayley Scale of Infant Development, třetí vydání (BSID-III); 2-Adaptive Behavior: The Scale of Independent Behavior-Revised (SIB-R); 3-Výkonná funkce: Inventář hodnocení chování exekutivních funkcí – předškolní verze (BRIEF-P) pro děti nebo inventář hodnocení chování výkonných funkcí (BRIEF) pro děti mladší nebo ≥6 let, v daném pořadí; 4-motor: Peabodyho vývojová motorická škála-2 (PDMS-2) nebo Bruininks-Oseretsky Test motorické zdatnosti, druhé vydání (BOT-2) pro děti mladší nebo ≥6 let, v daném pořadí.
1 měsíc
Počet účastníků se skóre alespoň 90 na podškále obecné koncepční schopnosti (GCA) škály diferenciálních schopností (DAS)
Časové okno: 1 měsíc
K získání obecné míry kognitivních schopností byla použita dílčí škála GCA DAS, druhé vydání (DAS-II). Maximální skóre je 120, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší kognitivní schopnosti. Skóre 100 je považováno za průměrné skóre.
1 měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. července 2009

Primární dokončení (Aktuální)

13. července 2011

Dokončení studie (Aktuální)

13. července 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. července 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. července 2009

První zveřejněno (Odhad)

13. července 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HGT-HIT-050

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit