Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie przesiewowe mające na celu identyfikację pacjentów pediatrycznych z zespołem Huntera, u których wykazano zajęcie ośrodkowego układu nerwowego (OUN) i którzy są obecnie leczeni preparatem Elaprase®

18 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Badanie przesiewowe mające na celu identyfikację pacjentów pediatrycznych z zespołem Huntera, u których wykazano zajęcie ośrodkowego układu nerwowego i którzy są obecnie leczeni preparatem Elaprase®

To badanie jest prowadzone w celu zidentyfikowania pacjentów pediatrycznych z zespołem Huntera, u których występują cechy choroby neurorozwojowej, którzy są obecnie leczeni produktem Elaprase i którzy mogą kwalifikować się do udziału w badaniu klinicznym z lekiem badanym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

33

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B46NH
        • Birmingham Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Początkowa kwalifikacja pacjenta będzie oparta na wieku i płci pacjenta. Pacjenci muszą otrzymywać cotygodniowe infuzje dożylne Elaprase, aby kwalifikować się do rejestracji.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent jest mężczyzną w wieku ≥3 i <18 lat
  2. Pacjent otrzymuje obecnie cotygodniowe wlewy dożylne leku Elaprase.
  3. Po wyjaśnieniu i omówieniu z pacjentem wszystkich istotnych aspektów badania pacjent, jego rodzic (rodzice) lub prawnie upoważniony opiekun (opiekunowie) dobrowolnie podpisali zatwierdzony przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną / Niezależny Komitet Etyczny formularz świadomej zgody. W stosownych przypadkach należy uzyskać zgodę opiekunów i podmiotu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent ma zastawkę w OUN.
  2. Pacjent otrzymał przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych.
  3. Pacjent jest obecnie włączony do badania klinicznego.
  4. Pacjent cierpi na współistniejące choroby medyczne lub psychiatryczne, które mogą mieć wpływ na dane z badania lub zakwestionować integralność wyników badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Brak leczenia
Jest to badanie przesiewowe mające na celu ocenę stanu behawioralnego, fizycznego i neurorozwojowego pacjentów pediatrycznych z zespołem Huntera, u których występują wczesne objawy przedmiotowe i podmiotowe zajęcia OUN i którzy są obecnie leczeni produktem Elaprase.
Behawioralne: Testy neurobehawioralne
Jeśli po zakończeniu wywiadu telefonicznego okaże się, że pacjent kwalifikuje się, zostanie poddany dalszym testom w celu oceny jego stanu neurorozwojowego przy użyciu znormalizowanej baterii testów neurobehawioralnych.
Inny: Oceny wizualne i słuchowe
Jeżeli po przeprowadzeniu wywiadu telefonicznego okaże się, że pacjent kwalifikuje się do badania, zostanie poddany dalszym badaniom mającym na celu ocenę funkcji wzrokowych i słuchowych.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy zostali poddani badaniu przesiewowemu z agentem śledczym
Ramy czasowe: 1 miesiąc
Standaryzowane testy zastosowano do identyfikacji pacjentów, którzy byli leczeni produktem Elaprase, mieli zaburzenia funkcji poznawczych i kwalifikowali się do udziału w kolejnym badaniu klinicznym (HGT-HIT-045). Oceny obejmowały: 1-Poznanie: The Differential Ability Scale, Second Edition (DAS-II) lub Bayley Scales of Infant Development, Third Edition (BSID-III); 2-Zachowanie adaptacyjne: poprawiona skala niezależnego zachowania (SIB-R); 3-Funkcja wykonawcza: Inwentarz oceny zachowania funkcji wykonawczych – wersja przedszkolna (BRIEF-P) dla dzieci lub Inwentarz oceny zachowania funkcji wykonawczych (BRIEF) odpowiednio dla dzieci w wieku poniżej lub ≥6 lat; 4-Motor: The Peabody Developmental Motor Scales-2 (PDMS-2) lub test biegłości motorycznej Bruininksa-Oseretsky'ego, wydanie drugie (BOT-2) odpowiednio dla dzieci w wieku poniżej lub ≥6 lat.
1 miesiąc
Liczba uczestników z wynikiem co najmniej 90 w podskali ogólnej zdolności koncepcyjnej (GCA) skali różnicowej zdolności (DAS)
Ramy czasowe: 1 miesiąc
Podskala GCA DAS, wydanie drugie (DAS-II) została wykorzystana do uzyskania ogólnej miary zdolności poznawczych. Maksymalny wynik to 120, przy czym wyższy wynik wskazuje na większą zdolność poznawczą. Wynik 100 jest uważany za średni wynik.
1 miesiąc

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 lipca 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 lipca 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 lipca 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 lipca 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 lipca 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

13 lipca 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HGT-HIT-050

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj