Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude de dépistage pour identifier les patients pédiatriques atteints du syndrome de Hunter qui présentent des preuves d'atteinte du système nerveux central (SNC) et qui reçoivent actuellement un traitement avec Elaprase®

18 mai 2021 mis à jour par: Shire

Une étude de dépistage pour identifier les patients pédiatriques atteints du syndrome de Hunter qui présentent des preuves d'atteinte du système nerveux central et qui reçoivent actuellement un traitement avec Elaprase®

Cette étude est menée pour identifier les patients pédiatriques atteints du syndrome de Hunter qui présentent des caractéristiques de maladie neurodéveloppementale, qui reçoivent actuellement un traitement par Elaprase et qui pourraient être aptes à participer à une étude clinique avec un agent expérimental.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

33

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B46NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • États-Unis
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

L'éligibilité initiale du patient sera basée sur l'âge et le sexe du patient. Les patients doivent recevoir des perfusions hebdomadaires d'Elaprase IV pour être éligibles à l'inscription.

La description

Critère d'intégration:

  1. Le patient est un homme âgé de ≥ 3 ans et < 18 ans
  2. Le patient reçoit actuellement des perfusions IV hebdomadaires d'Elaprase.
  3. Le patient, le(s) parent(s) du patient ou le(s) tuteur(s) légalement autorisé(s) a volontairement signé un formulaire de consentement éclairé approuvé par le comité d'examen institutionnel / comité d'éthique indépendant après que tous les aspects pertinents de l'étude ont été expliqués et discutés avec le patient. Le consentement des tuteurs et l'assentiment du sujet, selon le cas, doivent être obtenus.

Critère d'exclusion:

  1. Le patient a un shunt du SNC.
  2. Le patient a reçu une greffe de cellules souches hématopoïétiques.
  3. Le patient est actuellement inscrit à un essai clinique.
  4. Le patient a une ou des comorbidités médicales ou psychiatriques importantes qui pourraient affecter les données de l'étude ou confondre l'intégrité des résultats de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Aucun traitement
Il s'agit d'une étude de dépistage conçue pour évaluer l'état comportemental, physique et neurodéveloppemental chez les patients pédiatriques atteints du syndrome de Hunter qui présentent des signes et symptômes précoces d'atteinte du SNC et qui reçoivent actuellement un traitement par Elaprase.
Comportemental: Tests neurocomportementaux
Si le patient est jugé éligible après avoir terminé un entretien téléphonique, il subira d'autres tests pour évaluer son état de développement neurologique à l'aide d'une batterie standardisée de tests neurocomportementaux.
Autre: Évaluations visuelles et auditives
Si le patient s'avère éligible à l'issue d'un entretien téléphonique, il subira d'autres tests pour évaluer sa fonction visuelle et auditive.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants qui ont été sélectionnés pour l'étude de suivi avec un agent expérimental
Délai: 1 mois
Des tests standardisés ont été utilisés pour identifier les patients qui recevaient un traitement par Elaprase, avaient des troubles cognitifs et étaient aptes à participer à l'étude clinique de suivi (HGT-HIT-045). Les évaluations comprenaient : 1-Cognition : l'échelle d'aptitude différentielle, deuxième édition (DAS-II) ou les échelles de développement du nourrisson de Bayley, troisième édition (BSID-III) ; 2-Comportement adaptatif : l'échelle de comportement indépendant révisée (SIB-R) ; 3-Fonction exécutive : l'inventaire d'évaluation du comportement de la fonction exécutive - version préscolaire (BRIEF-P) pour les enfants ou l'inventaire d'évaluation du comportement de la fonction exécutive (BRIEF) pour les enfants de moins de ou ≥6 ans, respectivement ; 4-Moteur : Peabody Developmental Motor Scales-2 (PDMS-2) ou le Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition (BOT-2) pour les enfants de moins de ou ≥6 ans, respectivement.
1 mois
Nombre de participants avec un score d'au moins 90 sur la sous-échelle de capacité conceptuelle générale (GCA) de l'échelle de capacité différentielle (DAS)
Délai: 1 mois
La sous-échelle GCA du DAS, deuxième édition (DAS-II) a été utilisée pour obtenir une mesure générale de la capacité cognitive. Le score maximum est de 120, un score plus élevé indiquant une plus grande capacité cognitive. Un score de 100 est considéré comme un score moyen.
1 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 juillet 2009

Achèvement primaire (Réel)

13 juillet 2011

Achèvement de l'étude (Réel)

13 juillet 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 juillet 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 juillet 2009

Première publication (Estimation)

13 juillet 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HGT-HIT-050

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner