ファンコニ貧血に対する造血幹細胞移植 (FA)
2019年9月3日 更新者：David A. Margolis、Medical College of Wisconsin
ブスルファン、シクロホスファミド、およびフルダラビンによる化学療法のみの細胞減少を使用して、遺伝子型が同一のドナーを欠くファンコニ貧血患者の治療のための造血幹細胞移植の第II相試験
提案された試験は、ブスルファン、シクロホスファミド、フルダラビン、および抗胸腺細胞グロブリン（ATG-免疫系を殺す役割を持つ非化学療法薬) は、重度の再生不良性貧血 (SAA)、骨髄異形成症候群 (MDS)、または急性骨髄性白血病 (AML) を持ち、HLA 遺伝子型が同一でないファンコニー貧血患者の治療に使用されます。 (1) HLA適合非血縁ドナーまたは(2) HLAハプロタイプが一致しない血縁ドナーに由来する幹細胞移植を使用するドナー。
調査の概要
詳細な説明
現在、患者様募集中です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
1
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- ファンコニ貧血（マイトマイシンCまたはDEB染色体切断検査および次の血液学的診断のいずれかにより確認：重度の再生不良性貧血、骨髄異形成症候群、急性骨髄性白血病）
- Karnofsky または Lansy のパフォーマンス スケール > または = 70% まで。
- 十分な心臓、肝臓、腎臓、肺の機能が必要です。
- 7/8 または 8/8 の血縁関係のないドナーが必要です。
除外基準:
- 妊娠中または授乳中。
- アクティブな中枢神経系白血病の関与
- -制御されていないアクティブなウイルス、細菌、または真菌感染症
- HIV陽性。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：骨髄処理
CliniMACs デバイスを使用した骨髄処理
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ドナー末梢血前駆細胞は、CliniMACs デバイスを使用して CD34+ 選択を使用します
他の名前：
-HSCTコンディショニングレジメンの一部として投与される化学療法。
-HSCTコンディショニングレジメンの一部として投与される化学療法。
-HSCTコンディショニングレジメンの一部として投与される化学療法。
-HSCTコンディショニングレジメンの一部として投与される化学療法。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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生着および造血再構成の発生率および質を測定すること。
時間枠：移植日から 1、3、6、12 か月後
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生着および造血再構成の発生率および質を測定すること。
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移植日から 1、3、6、12 か月後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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早期移植関連死亡率の発生率、および急性および慢性 GVHD の発生率と重症度
時間枠：最初の 30 日間は毎週、移植日から 3、6、12 か月後
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早期移植関連死亡率の発生率、および急性および慢性 GVHD の発生率と重症度
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最初の 30 日間は毎週、移植日から 3、6、12 か月後
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：David A Margolis, MD、Medical College of Wisconsin
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2009年4月1日
一次修了 (実際)
2016年8月30日
研究の完了 (実際)
2016年8月30日
試験登録日
最初に提出
2009年5月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年2月18日
最初の投稿 (見積もり)
2010年2月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年9月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年9月3日
最終確認日
2019年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- FA 08/89
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。